从300万到几万块，从白血病到红斑狼疮：CAR-T疗法的进化

文 | 菠萝

CAR-T细胞治疗是免疫疗法的一种，2012 年，第一批白血病患儿用上它之后奇迹般缓解的故事，到今天还在被人津津乐道。

但有两个大问题阻碍了它帮助更多患者，第一是治疗类型少。长期以来，它主要就在血液肿瘤中效果比较好，也就是白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤。对于占了中国癌症死亡人数 80% 以上的实体瘤，CAR-T 迟迟攻不进去。

第二是价格昂贵。因为它对针对每个人订制的，所以价格非常昂贵，美国接近50万美金，中国是100万人民币，这还不包括住院和副作用处理的费用。高昂的费用，让很多家庭望而却步。

不过科学一直没有停止进步，就在最近，这两个局面都开始被打破了。

从血癌到实体瘤：

胃癌率先突围

胃癌在中国的发病率和死亡率都排在前三，每年新发患者超过 40 万。这些人到了晚期，能用的手段极其有限，有效率通常只有个位数。

2024 年底，一家叫科济药业的中国生物技术公司公布了关键二期临床试验结果。这是一项随机对照研究，直接拿他们开发的新型CAR-T 跟常规治疗正面 PK，入组的都是经过至少两轮方案治疗失败后的晚期胃癌患者。

CAR-T治疗实体瘤，第一次在对照实验中取得了积极结果：接受 CAR-T 治疗的患者，肿瘤不进展的时间达到 4.4 个月，而对照组只有 1.8 个月，延长了一倍多。总生存期从 4.0 个月提升到 9.2 个月，翻了一倍还不止。

这些已经无药可用的晚期胃癌患者，第一次在细胞治疗上看到了曙光。

2025 年 6 月，这项研究发表在顶尖期刊《柳叶刀》上，同时在美国临床肿瘤学会年会（ASCO）做口头报告。这是人类历史上第一次，用随机对照试验证明 CAR-T 能在实体瘤中打败化疗。

中国国家药监局已经给了这个产品突破性疗法认定和优先审评资格。不出意外，它将成为全球第一个获批治疗实体瘤的 CAR-T。这件事对咱们中国人的意义尤其大。

更重要的是，这只是一个开始。比如，治疗儿童神经母细胞瘤的 CAR-T 临床试验，也让一群以前几乎没救的孩子获得了持久缓解。针对肝癌、脑瘤的 CAR-T 也都在推进中。实体瘤 CAR-T，终于不再是一句口号了。

从定制到通用：

让 CAR-T 不再是天价

然后是价格的问题。

CAR-T为什么这么贵？因为现在的 CAR-T 全都是"私人定制"的。说白了，每个患者的 CAR-T 都是一道私房菜：先从你身体里抽出免疫细胞，送到专门的工厂做基因改造，给它们装上导航系统，再扩增到上亿个，最后输回你体内。整个过程耗时数周，需要上百个专业人士为一个患者提供服务，成本之高可想一般。

那怎么办呢？科学家们想了两条路。

第一条路，做"通用型"CAR-T。

如果私人定制是私房菜，那通用型就是中央厨房的预制菜：用健康人的免疫细胞提前做好，冷冻保存，谁需要就解冻给谁用。一批制备供几十上百个患者，成本自然大降。

听起来很美好，但有一个棘手的问题：别人的CAR-T细胞打进你身体，会引起免疫反应。要么你的免疫系统把它清除掉，要么它反过来攻击你的正常组织。

不过，基因编辑技术正在搞定这个难题。

2025 年下半年，一家美国公司公布了通用型 CAR-T 的一期临床数据：超过八成患者肿瘤缩小，超过六成肿瘤完全消失，一年内一半以上的人肿瘤没再进展。研究者说，这效果已经跟定制版本在一个水平线上了。

最近更火爆得是第二条更激进的路：体内CAR-T。

通用型虽然解决了"一人一批"的问题，但仍然要在体外制造。体内 CAR-T 的思路是直接把制造工厂搬进身体：打一针，在体内完成对免疫细胞的基因改造，让普通T细胞原地变身成针对癌细胞的CAR-T。

你看，连预制菜都不要了，直接给你菜谱，让身体自己炒。听起来相当酷眩！

2024 年底，全球第一例体内 CAR-T 的人体试验在美国完成给药。2025 年 1 月，首个欧洲临床也启动了。

理论上，这个技术会彻底改变细胞治疗的成本和可及性，因此成为了现在生物医药最热门的领域之一。光是 2025 年，就有两家大药企分别花 70 亿美元和21亿美元收购专注体内 CAR-T 技术公司，另一家也砸了 21 亿美元。真金白银的投入，希望有好的结果。

咱们回到最初的问题：到底能便宜多少？

据估算，如果通用型或体内 CAR-T 成熟，治疗成本有可能降到 10~20万人民币区间，整整低了一个数量级。如果再能进入医保，到那一天，"天价抗癌药"的帽子就能摘掉了。

从肿瘤到其它疾病：

细胞治疗的意义远不止抗癌

如果你以为 CAR-T 的故事到实体瘤就结束了，那就太小看它了。

CAR-T本质是是一台装了卫星导航的"细胞清道夫"：给它一个靶点坐标，它就去找带有这个标记的细胞，精准清除。血癌细胞表面有个叫 CD19 的标记，所以靶向 CD19 的 CAR-T 就专门去清血癌细胞。

但除了肿瘤，还有很多别的疾病也和捣蛋的细胞有关系。

比如，很多自身免疫性疾病，比如红斑狼疮，就和错误激活，开始攻击自己组织的免疫细胞有关。

2021 年，德国一位医生做了个大胆的尝试：用针对性的CAR-T 细胞去治疗一位重症红斑狼疮患者。结果让人不敢相信：这位年轻女性的症状迅速消失，实现了不用吃药的完全缓解。

一石激起千层浪。截至 2025 年，全球有 45 项 CAR-T 治疗狼疮的临床试验正在进行，其中约一半由中国团队主导。最近公布的一项中国研发的双靶点CAR-T，40 多名难治性狼疮患者治疗后，平均随访 20 个月，仍然不需要任何狼疮药物。很多人甚至觉得看到了临床治愈的希望。

红斑狼疮只是开始。类风湿关节炎、重症肌无力、多发性硬化……很多自身免疫性疾病原理都类似，CAR-T 理论上都能管。

除了治疗疾病，还有更让人兴奋的，那就是抗衰。

2024 年初，顶尖期刊《自然·衰老》发表了一项研究，说可以用 CAR-T 清除体内的衰老细胞！

随着年龄增长，咱们体内会堆积大量不死不活的"僵尸细胞"。它们不停地释放炎症因子，像一群怨气冲天的退休员工，自己不干活还拖累周围的健康同事。科学家一直想清除它们，但以前用的小分子药物效果不持久，需要反复吃。

而 CAR-T 的绝活就是：一次输注，终身巡逻。果然，老年小鼠打完一针抗衰老 CAR-T 后，新陈代谢改善了，运动能力提升了，而且这些好处是持久的。

当然，我必须提醒一句：抗衰这件事儿目前还只是停留在小鼠实验阶段，距离用在人身上还有相当一段路要走。大家可别急着去医院问能不能做抗衰 CAR-T，现在还没有。但毫无疑问，这个方向拥有巨大潜力，一定会有很多公司和科学家前仆后继去探索和尝试。

尽管趋势让人振奋，但科学发展有自己的规律，咱们还得保持清醒和耐心。

胃癌 CAR-T 数据虽漂亮，但持续性有限，生存期的绝对值还不够长，把"翻一倍"变成"持久缓解"是下一步目标。

通用型和体内 CAR-T 都还在早期临床。数据看着不错，但样本量很小，长期安全性有待观察。

抗衰老 CAR-T 更是刚起步，离人体试验至少还有数年。

不过我还是挺乐观的，因为如果十年前有人跟我说 CAR-T 能治胃癌，我不会相信，五年前有人说它能治好了狼疮，我也不会相信。但这两点，现在都实现了。

科学前进的速度，总是比我们想象的快一点。

从血癌到实体瘤，从定制到通用，从抗癌到泛健康治疗。CAR-T 的故事，才刚刚翻开第一章。

致敬科学，致敬生命！

*本文旨在科普癌症治疗背后的科学，不是药物宣传资料，更不是治疗方案推荐。如需获得疾病治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考文献：

1.Claudin-18 isoform 2-specific CAR T-cell therapy versus treatment of physician's choice for previously treated advanced gastric cancer: a randomized phase II trial.

Lancet, 2025.

2.Claudin18.2-specific CAR T cells in gastrointestinal cancers: phase 1 trial final results. Nat Med, 2022.

3.GD2-CAR T cells for relapsed or refractory neuroblastoma: a phase 1 trial.

Nat Med, 2025.

4.Intravenous and intracranial GD2-CAR T cells for H3K27M+ diffuse midline gliomas. Nature, 2024.

5.Prophylactic and long-lasting efficacy of senolytic CAR T cells against age-related metabolic dysfunction. Nat Aging, 2024.

6.Allogeneic anti-CD19 CAR-T cells induce remission in refractory systemic lupus erythematosus. Cell Res, 2025.

7.BCMA-CD19 compound CAR T cells for systemic lupus erythematosus: a phase 1 trial. Ann Rheum Dis, 2024.

8.Positive results from ANTLER phase 1 trial of CB-010 allogeneic CAR-T in B-cell lymphoma. Caribou Biosciences, 2025