中国多发性骨髓瘤患者1年增长73.9%！多款国产 CAR-T 带来治疗新选择

多发性骨髓瘤（MM）是血液系统第2位常见恶性肿瘤，多发于老年，目前仍无法治愈。近年来中国新发病例激增，诊疗需求持续扩大。

在此背景下，摩熵咨询发布《2026年多发性骨髓瘤流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察》报告，依托摩熵医药数据库海量真实的数据资源，围绕多发性骨髓瘤完成多方位调研，细致梳理其发病分型特征、药物技术更迭、管线布局与医保准入动向，研判赛道内部的竞争变化，探明新药落地带来的行业变革，能够帮助业内人士把控研发走向、理清临床优化方向，提供扎实可靠的决策参考依据。

以下为该报告关于多发性骨髓瘤疾病概述、流行病学特征、临床诊疗路径及相关政策的深度梳理。

一、多发性骨髓瘤疾病概述

（一）多发性骨髓瘤是恶性浆细胞病，典型症状为“CRAB”

多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，产生单克隆免疫球蛋白，侵犯并破坏邻近的骨组织。在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤，多发于老年，目前仍无法治愈。

多发性骨髓瘤的症状常见经典的四联症“CRAB”，包括血钙增高（Calcium elevation）、肾功能损害（Renal insufficiency）、贫血（Anemia）、骨病（Bone disease）。以及继发淀粉样变性。其病因尚不明确，目前有证据表明分子细胞遗传异常与多发性骨髓瘤的发病有关，另外辐射接触、病毒感染、某些化学物品的接触等均被认为可能与多发性骨髓瘤的发病相关，但无直接证据。

多发性骨髓瘤的确诊（诊断）核心检查包括行血、尿蛋白电泳后进行免疫固定电泳、免疫蛋白定量分析，测量血清游离轻链，明确 M 蛋白的类型、含量，是多发性骨髓瘤特征性的生化指标检测。以及通过做骨髓穿刺活检，可获得克隆性浆细胞病变证据。依据异常 M 蛋白的差异，可分为 8 个亚型：IgG 型、IgA 型、IgD 型、IgM 型、IgE 型、轻链型、双克隆型、不分泌型。

有症状的多发性骨髓瘤患者和器官功能障碍的患者应接受药物治疗，包括皮质类固醇、化疗药物、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体、选择性核输出抑制剂、组蛋白去乙酰化酶抑制剂以及靶向B细胞成熟抗原的细胞和抗体免疫疗法。此外，干细胞移植是稳定患者的一种选择，但新的、高效的治疗方案可能会使其他患者不需要干细胞移植。

（二）多发性骨髓瘤发病机制是遗传异常进行驱动，IL-6 等因子促进细胞增殖，破骨与成骨失衡导致骨病

细胞起源：恶变源头为造血前体细胞，而非成熟的浆细胞，细胞抗原谱系繁杂，造就疾病系统性、复杂性的特点；

遗传学异常：癌基因激活、染色体异常、抑癌基因失活共同驱动肿瘤发生、细胞增殖以及治疗耐药的产生；

细胞因子调控：IL-6 作为核心生长因子促进瘤细胞增殖，是潜在的治疗靶点，其余多种白介素参与 B 细胞成熟调控；

溶骨性病变机制：破骨细胞被激活、成骨细胞功能受抑制，骨质代谢失衡，进而出现骨质疏松、病理性骨折等骨骼病变；

临床表现层面：骨髓造血受抑、多器官浸润、溶骨性病变、异常单克隆球蛋白堆积，最终造成贫血、感染、肾功能不全、骨痛等一系列复杂症状。

多发性骨髓瘤发病机制

二、多发性骨髓瘤流行病学数据

多发性骨髓瘤发病激增，死亡缓增，疾病负担性质转变。

对比 2021 至 2022 年全球以及中国多发性骨髓瘤的新发病例、死亡病例数据，能够直观把握该病的疾病负担变化情况。在新发病例维度，全球病例由 2021 年的 14.88万例上涨至 2022 年的 30万例，涨幅达到 101.7%；中国新发病例则从 1.73万例提升至 3万例，增幅为 73.9%，国内外新发数量均出现明显上涨，全球层面的增速高于国内增速。死亡病例方面，全球死亡病例从 2021 年的 11.64万例增长至 2022 年的 18.5万例，涨幅 59.0%；我国死亡病例由 1.30万例上升至 1.90万例，涨幅 46.3%，国内死亡增幅同样不及全球的死亡增幅。无论全球还是中国，死亡端的上涨幅度均低于对应的新发端涨幅，综合两组数据可知，国内外多发性骨髓瘤的疾病负担变化趋势为中国病例增速慢于全球水平，同时死亡病例增幅落后于新发病例的增幅，体现出诊疗水平的提升，但依旧面临着不容轻视的疾病负担。

核心洞察：2022 年相关数据出现异常跳变，这一现象大概率来源于统计覆盖范围扩大、诊断技术得到普及、疫情过后积压诊疗需求释放、全球疾病负担研究（GBD）方法学更新这几方面原因；从死亡 / 发病比的变化趋势能够看出，相关诊疗水平有望取得进步；我国相关病例的增速低于全球平均水平，但对应的疾病负担依旧沉重。

启示：一是多发性骨髓瘤正在从 “罕见病” 演变为常见血液肿瘤；二是数据出现跳变，警示相关部门完善疾病监测体系；三是保障创新药的可及性是压低死亡率的关键举措；四是 2022 年的数据大概率可以用作后续研判的新基线。

三、多发性骨髓瘤临床治疗方案演进历程

中国MM治疗快速迭代：从传统化疗迈向靶向免疫新时代。

•2000s 依靠MP、VAD方案开展传统化疗，自体造血干细胞移植（ASCT）确立地位；

•2006-2010 年蛋白酶体抑制剂硼替佐米、免疫调节剂来那度胺等陆续上市开启新药时代；

•2011年首版诊疗指南《中国多发性骨髓瘤诊治指南》发布，并且建立了规范化诊疗框架；

•2015-2017年，达雷妥尤单抗海外获批，借助单抗药物与 IMWG 标准推进靶向深化、完善危险分层体系；

•2018年首个口服 PI（IRd 方案）随着伊沙佐米国内上市落地；

•2020版中国指南进行重大更新，引入CAR-T、达雷妥尤单抗联合方案， ASCT去除年龄限制；

•2024年《高危多发性骨髓瘤中国专家共识》发布，依托专家共识完成了高危人群分层诊疗优化；

•2025年艾沙妥昔单抗一线获批、塔奎妥单抗中国上市等多款单抗获批，并逐步步入双抗治疗阶段；

•2026年新一代 CELMoD 药物推进申报，开启全新的发展阶段。

四、多发性骨髓瘤临床分期与诊疗方案

（一）多发性骨髓瘤分期体系：从DS解剖到R2-ISS遗传预后精准分层

多发性骨髓瘤临床分期体系

（二）诊疗方案：初治分移植，复发看耐药，维持按风险，全程分层管理

多发性骨髓瘤标准诊疗方案

五、多发性骨髓瘤相关政策

（一）国家层面：医保目录加速纳入前沿药物，覆盖从一线到后线分层支付，并试点商保创新

•艾沙妥昔单抗（赛可益®），2025年被纳入国家医保目录，自2026年1月1日执行，它也是中国首个且唯一可联合 VRd 标准疗法使用的 CD38 单抗，完善了一线可医保覆盖的单抗方案；

•塔奎妥单抗（拓立珂®），2025年进入商保创新药目录、2026年起落地执行，首个靶向 GPRC5D 的双特异性抗体，用于三重耐药后治疗；

•埃普奈明（沙艾特®），它作为全球首款 DR4/DR5 激动剂、国内自主研发的 1 类生物新药，于2024年纳入国家医保目录，2025年1月1日正式执行医保政策，体现出本土创新成果获得医保政策的认可；

•来那度胺（佑甲®），早在2017年就进入国家医保目录，作为多发性骨髓瘤的基础用药，长期依托医保保障日常临床使用。

中国多发性骨髓瘤药物国家医保目录准入政策

（二）地方层面：MM纳入多地门诊报销，比例高、标准细，地方政策加速落地

中国多发性骨髓瘤药物地方门诊慢特病保障政策

六、结语

多发性骨髓瘤诊疗与产业发展需多维统筹，围绕发病机制研究、流行病监测、临床疗法迭代、分层诊疗、医保优化协同推进，各环节相互联动。借助摩熵医药数据库开展多维度的数据深挖，管线研发、市场销售、医保准入等海量数据得以梳理整合，转化成适配临床端与医药产业端的落地策略。当下多款多发性骨髓瘤创新药物陆续推进研发、加快纳入医保，依托真实世界数据形成的深度洞察，将会持续优化国内该病的诊疗布局、完善药物供给格局，最终切实惠及广大骨髓瘤病患，推动国内血液肿瘤诊疗水平稳步提升。