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近日，生物技术公司Rigel宣布，VEPPANU(vepdegestrant，韦德格司群)现已在美国上市，可通过处方获取。该药适用于治疗经美国FDA批准的检测证实存在雌激素受体1(ESR1)突变、且既往至少接受过一线内分泌治疗后疾病进展的雌激素受体阳性(ER+)/人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)晚期或转移性乳腺癌成年患者。
在美国，除皮肤癌外，乳腺癌是女性中最常见的癌症。雌激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（ER+/HER2-）患者群体占乳腺癌患者的大多数（70%），针对该类患者，内分泌疗法（如芳香化酶抑制剂）是标准治疗方案。
尽管内分泌疗法仍是转移性ER+/HER2-乳腺癌治疗的基石，但接受内分泌疗法联合CDK4/6抑制剂治疗的患者中，高达50%会出现ESR1基因突变，从而导致内分泌耐药及预后不良。针对伴有ESR1突变的ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌，二线及后续治疗方案包括化疗、选择性雌激素受体降解剂，以及截至2026年5月已获FDA批准的这一首款口服蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）药物——vepdegestrant。
PROTAC是一类新型异双功能蛋白降解剂，旨在利用人体自身的天然机制，选择性地降解（而非仅仅抑制）致病蛋白。VEPPANU的推荐剂量为每日口服200毫克。
VEPPANU的获批基于3期临床试验VERITAC-2的结果，该试验将VEPPANU与氟维司群进行了比较。结果显示，对于在接受激素疗法和CDK4/6抑制剂治疗期间病情进展的转移性ER+、HER2-且携带ESR1突变的乳腺癌患者，VEPPANU的效果更为显著。与接受氟维司群治疗的患者相比，接受VEPPANU治疗的患者无疾病进展生存期延长了3个月。此外，VEPPANU组的肿瘤缓解率也高于氟维司群组（分别为19%和4%）。
“VEPPANU的上市对于那些患有ER+/HER2-、ESR1突变型晚期或转移性乳腺癌的患者来说，意义重大。在关键性试验中，VEPPANU展现出良好的耐受性；与氟维司群相比，该药物在这一患者群体中实现了无进展生存期的改善，且这种改善在统计学和临床上均具有显著意义。作为首个且唯一获FDA批准的PROTAC药物，VEPPANU引入了一种全新的作用机制，为医务人员及其患者提供了一个重要的新治疗选择，”Rigel总裁兼首席执行官Raul Rodriguez说道。
参考来源：‘Rigel Announces Availability of VEPPANU™ (vepdegestrant) for Patients with ER+/HER2-, ESR1-Mutated Advanced or Metastatic Breast Cancer’，新闻稿。Rigel Pharmaceuticals, Inc.；2026年8月13日 上午8:05（美国东部时间）发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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