可降低循环瘦素的小分子临床结果公布；NLRP3炎症小体抑制剂人体试验结果积极…… | 一周盘点

本期看点：

1. Enveda公布旗下在研小分子疗法ENV-308临床1期试验积极数据。试验显示，ENV-308可降低循环瘦素（leptin）水平，且具有良好的耐受性和安全性，胃肠道安全性表现亦良好。公司计划进一步推进ENV-308的临床开发，并拟在2期试验中评估其能否帮助停用GLP-1疗法的人群维持体重。

2. AC Immune宣布其口服小分子NLRP3炎症小体抑制剂ACI-19764在首次人体1期临床研究中取得积极中期结果。初步数据显示，在单次剂量递增（SAD）和多次剂量递增（MAD）队列中，ACI-19764迄今均表现出良好的安全性和耐受性。

ENV-308：公布1期试验结果

Enveda近日公布ENV-308的1期临床试验积极结果。ENV-308是一款基于运动相关化学机制设计的口服药物。根据新闻稿，该疗法是首款进入人体临床试验、旨在模拟Lac-Phe作用的药物。Lac-Phe是一种人体在高强度运动后释放的假二肽激素。在这项首次人体临床试验中，共有88名健康志愿者接受了ENV-308给药，结果显示该药具有良好的耐受性和安全性，胃肠道安全性方面表现良好。与此同时，试验还观察到ENV-308可降低循环瘦素水平。公司表示，这一探索性信号提示ENV-308能够影响与代谢性疾病相关的生物学机制。

基于此次1期试验结果，Enveda计划进一步推进ENV-308的临床开发，并拟在2期试验中评估其能否帮助停用GLP-1疗法的人群维持体重。此前动物研究显示，ENV-308在减重过程中能够帮助保留瘦体重，并在停止减重治疗后预防体重反弹。未来，公司计划开展一系列临床试验，其中包括纳入已经停用或计划停用GLP-1疗法的人群；此外，Enveda还在评估ENV-308用于其他可能受益于运动相关生物学效应的疾病。

ACI-19764：公布1期试验结果

AC Immune宣布，其全资拥有的口服小分子NLRP3炎症小体抑制剂ACI-19764在首次人体1期临床研究中取得积极中期结果。该研究正在欧洲健康志愿者中评估ACI-19764的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学特征。初步数据显示，在单次剂量递增和多次剂量递增队列中，ACI-19764迄今均表现出良好的安全性和耐受性，其中SAD队列最高给药剂量达到每日20 mg；目前未报告严重不良事件，也没有受试者因治疗而退出研究。ACI-19764的血清半衰期超过30小时，脑脊液（CSF）暴露结果显示该药能够进入中枢神经系统。每日剂量≤10 mg时，其PK浓度已超过IC90水平；对全血检测数据的盲态审查还显示，ACI-19764可呈剂量依赖性抑制IL-1β释放。基于目前PK数据，公司预计其潜在治疗剂量可能为每日一次、≤10 mg。

目前，该研究已开始对首批具有心血管疾病风险的患者进行给药。这部分受试者的入组标准包括血清高敏C反应蛋白（hsCRP）水平升高，并同时存在2型糖尿病和/或肥胖。该1b期队列旨在进一步快速评估ACI-19764的抗炎活性，包括其对hsCRP水平的影响，目前招募工作正在进行中，初步结果预计于今年年底前公布。根据公司计划，ACI-19764完整的1/1b期临床试验结果预计将在2027年上半年公布。

BH-30643：获FDA授予快速通道资格

BlossomHill Therapeutics宣布，美国FDA已授予其在研药物BH-30643快速通道资格，用于治疗既往接受过第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的晚期或转移性EGFR C797S阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。目前，BH-30643正在全球开展首次人体1/2期SOLARA临床试验，已在超过40个研究中心招募患者，以进一步评估该药在EGFR突变NSCLC中的临床表现。

BH-30643是一款新型、口服生物利用度良好的非共价大环小分子药物，具有脑活性和突变选择性，被开发为泛EGFR抑制剂，用于治疗EGFR突变NSCLC。该药旨在克服现有已获批EGFR抑制剂的局限。临床前研究显示，BH-30643对多类EGFR突变均展现出较强抑制活性，包括经典激活突变、C797S等靶点内耐药突变（伴或不伴T790M）、非典型突变以及EGFR外显子20插入突变，同时对野生型EGFR保持较高选择性。

参考资料：

[1] AbelZeta Regains Global Rights of C-CAR039 (Prizlon-cel) and Receives FDA Clearance of IND Application in Large B-cell Lymphoma. Retrieved August 16, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/abelzeta-regains-global-rights-of-c-car039-prizlon-cel-and-receives-fda-clearance-of-ind-application-in-large-b-cell-lymphoma-302852423.html

[2] Enveda Reports Positive Phase 1 Results for ENV-308, the First Pill Designed From the Chemistry of Exercise. Retrieved August 18, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260818509517/en/Enveda-Reports-Positive-Phase-1-Results-for-ENV-308-the-First-Pill-Designed-From-the-Chemistry-of-Exercise

[3] BlossomHill Therapeutics Announces FDA Fast Track Designation for BH-30643, a Macrocyclic OMNI-EGFR™ Inhibitor for the Treatment of Advanced EGFR C797S-positive NSCLC. Retrieved August 18, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/18/3346704/0/en/blossomhill-therapeutics-announces-fda-fast-track-designation-for-bh-30643-a-macrocyclic-omni-egfr-inhibitor-for-the-treatment-of-advanced-egfr-c797s-positive-nsclc.html

[4] Consano Bio Receives FDA Fast Track Designation for C-1101 in Chronic, Painful Lumbosacral Radiculopathy (LSR) or Chronic Sciatica. Retrieved August 18, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/consano-bio-receives-fda-fast-track-designation-for-c-1101-in-chronic-painful-lumbosacral-radiculopathy-lsr-or-chronic-sciatica-302853392.html

[5] Amygdala Neurosciences Announces FDA Clearance of Investigational New Drug (IND) Application for ANS-858. Retrieved August 18, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/amygdala-neurosciences-announces-fda-clearance-of-investigational-new-drug-ind-application-for-ans-858-302852072.html

[6] Harbour BioMed Announces NMPA Approval of IND Application for HBM7004 for the Treatment of Advanced Solid Tumors. Retrieved August 18, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/harbour-biomed-announces-nmpa-approval-of-ind-application-for-hbm7004-for-the-treatment-of-advanced-solid-tumors-302853916.html

[7] 和铂医药宣布HBM7004治疗晚期实体瘤的IND申请获NMPA批准. Retrieved August 18, 2026 from https://www.prnasia.com/story/544344-1.shtml

[8] Pliant Therapeutics Receives FDA Fast Track Designation for PLN-101095 in Combination with Pembrolizumab for the Treatment of ICI-Refractory Solid Tumors. Retrieved August 18, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/18/3346838/0/en/pliant-therapeutics-receives-fda-fast-track-designation-for-pln-101095-in-combination-with-pembrolizumab-for-the-treatment-of-ici-refractory-solid-tumors.html

[9] Arcato Announces Phase 1 Clinical Trial Results and Closing of Fully Subscribed Financing Round. Retrieved August 19, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/arcato-announces-phase-1-clinical-trial-results-and-closing-of-fully-subscribed-financing-round-302855246.html

[10] Adaptin Bio Announces Opening of Enrollment in a Phase 1 Clinical Trial Evaluating Treatment of Malignant Brain Tumors with APTN-101. Retrieved August 21, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/20/3348790/0/en/adaptin-bio-announces-opening-of-enrollment-in-a-phase-1-clinical-trial-evaluating-treatment-of-malignant-brain-tumors-with-aptn-101.html

[11] AC Immune Announces Positive Preliminary Phase 1 Data for NLRP3 Inhibitor ACI-19764. Retrieved August 21, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/20/3348200/0/en/ac-immune-announces-positive-preliminary-phase-1-data-for-nlrp3-inhibitor-aci-19764.html

[12] Leal Therapeutics Announces $30 Million Series A Extension and Initiation of Phase 1b/2a Clinical Trial of LTX-001 in Schizophrenia. Retrieved August 21, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/leal-therapeutics-announces-30-million-series-a-extension-and-initiation-of-phase-1b2a-clinical-trial-of-ltx-001-in-schizophrenia-302851387.html

免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代 表药 明康德立场，亦不代 表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。