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生物制药公司Liquidia于9月3日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Yutrepia（曲前列尼尔，研究代码：LIQ861）吸入粉剂制剂用于治疗与系统性硬化症相关的雷诺现象的快速通道资格。这使得Liquidia有机会在整个研发过程中与FDA进行更频繁的互动，有机会对新药申请进行滚动审查，并且如果符合相关标准，还有机会获得优先审评和/或加速审批。该快速通道计划旨在促进用于治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的研发和审批。
系统性硬化症是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其特征是广泛的血管病变以及皮肤和内脏器官的纤维化，是所有系统性风湿病中死亡率最高的。雷诺现象表现为反复发作的、通常较为严重的血管痉挛，导致手指和脚趾疼痛、麻木和颜色改变。高达90%的患者会出现雷诺现象，其发作频率更高、持续时间更长、症状更严重，约40%至60%的患者会发展为指端缺血性溃疡，复发病例甚至需要截指。
系统性硬化症相关雷诺现象的核心驱动因素是内源性前列环素生成不足，这会导致血管痉挛、血小板活化和血管重塑，而这些正是该疾病的根本原因。目前尚无FDA批准的疗法用于治疗系统性硬化症相关雷诺现象。
Yutrepia是一种吸入式曲前列尼尔（一种前列环素类似物）干粉制剂，通过便捷、省力的掌上型装置给药。其采用Liquidia公司的PRINT®技术设计，该技术能够开发出尺寸、形状和成分精确均一的药物颗粒，并优化设计以增强口服吸入后在肺部的沉积。Yutrepia已获批用于治疗肺动脉高压和与间质性肺病相关的肺动脉高压。
目前，Yutrepia在系统性硬化症相关雷诺现象中的潜在用途正处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估。其IIa期RE-WARM试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT07748000）预计将于2026年10月启动，计划招募约75名患有症状性雷诺现象发作的系统性硬化症成人患者。该研究旨在确定Yutrepia的耐受剂量，并探索其对减少雷诺现象发作次数和严重程度的影响。
“快速通道资格的授予体现了这种疾病的严重性以及对新疗法的迫切需求，”Liquidia首席医疗官Rajeev Saggar博士表示。“我们很高兴有机会评估Yutrepia能否减轻中重度雷诺氏症患者的生活质量，并致力于加快推进该项目，首先将于今年晚些时候启动RE-WARM研究。”
参考来源：‘FDA Grants Fast Track Designation to YUTREPIA® for the Treatment of Raynaud's Phenomenon Associated with Systemic Sclerosis’，新闻稿。Liquidia Corporation；2026年9月3日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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