北京
9月8日，Intellia Therapeutics宣布Lonvo-z（NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的生物制品许可申请获得FDA受理并予以优先审评，PDUFA日期为2027年3月10日。如果获批，该药物将成为全球首个上市的体内基因编辑疗法，并且也是HAE领域首个基因疗法。
Lonvo-z是Intellia Therapeutics基于CRISPR/Cas9技术开发的一款体内基因编辑疗法，旨在通过敲除KLKB1基因来减少激肽释放酶原（PKK）及激肽释放酶的产生，进而降低与HAE发病相关的缓激肽水平，最终实现疾病治愈效果。
Lonvo-z于2021年进入临床阶段，其疗效已在II期研究中初步显现。数据显示，治疗16周后，接受25mg和50mg剂量治疗的HAE患者，每月HAE发作次数均为0.70，安慰剂组这一数字为2.8。此外，40%（4/10）和73%（8/11）的患者在接受25mg和50mg剂量治疗的16周内疾病未发作且无需再接受治疗。
此次BLA得到了III期HAELO研究数据的支持。该研究纳入了80例I型或II型HAE患者，评估了Lonvo-z（50mg）的疗效和安全性。
结果显示，该研究达到了主要终点。在六个月的疗效评估期（第5-28周）内，Lonvo-z组患者的HAE发作频率相比安慰剂组降低了87%（平均月发作率：0.26 vs 2.10，p<0.0001）。
此外，该研究达到了所有关键次要终点。其中包括62%的患者在六个月疗效评估期内疾病未发作且无需再接受治疗，而安慰剂组这一比例为11%。
值得一提的是，在基线或第28周后交叉接受Lonvo-z治疗的患者均无需接受长期预防治疗。
在该研究中，Lonvo-z具有良好的安全性和耐受性。在观察初期（输注日至第28周），最常见的治疗期间不良事件（TEAEs）为输注相关反应、头痛、疲劳、鼻咽炎、背痛、上呼吸道感染。截至 2026年2月10 日，所有TEAEs均为轻度或中度，未观察到严重不良事件。
HAE是一种罕见的遗传性疾病，患者因缓激肽水平过高，面部、上呼吸道、腹部和四肢等多个身体部位反复出现可能危及生命的肿胀（血管性水肿）。
据估计，每5万人中就有1人患有HAE。这类患者可以接受预防性治疗或者按需治疗来管理疾病。目前的治疗方案均为终身治疗，给药频率高达每周注射两次或每日口服一次。但这些治疗方案仍然无法避免疾病复发。
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