北京
10月2日，艾博生物宣布已与诺华达成推进RNA疗法的授权及许可选择权协议。该协议包括授予诺华对艾博重点管线ABO2203的全球独家许可权，以及基于艾博专有RNA平台开发其他潜在项目的独家许可选择权。
根据协议条款，艾博生物将获得5.75亿美元的首付款。若协议内项目的全部选择权均被行使，在达成约定的开发、监管及商业化里程碑后，艾博生物有资格获得最高约72亿美元的潜在里程碑付款，同时还将获得未来产品销售的潜在分成。
ABO2203是一款创新mRNA编码CD19xCD3 T细胞衔接器（TCE），旨在通过mRNA引导体内内源性生成TCE，实现B细胞重置。此方法提供了差异化的B细胞耗竭机制，相较于传统重组TCE，有望带来独特优势。
值得关注的是，就在两周前（9月18日），ABO2203治疗免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia）的首次人体概念验证在Cell杂志发表。上海交通大学医学院附属瑞金医院风湿免疫科胡琼依副研究员、杨程德教授及艾博生物创始人兼CEO英博博士是论文的共同通讯作者。
免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病。患者的免疫系统会错误地攻击自身血小板，导致血小板数量下降，容易出现皮肤瘀点、鼻出血、牙龈出血，严重时甚至可能发生危及生命的出血。部分患者经过常规治疗后仍会反复发作或疗效不佳，需要长期用药，治疗选择有限。
B细胞是人体免疫系统的重要组成部分，但在一些自身免疫性疾病中，异常活跃的B细胞可能参与产生攻击自身组织的抗体。因此，有效清除这些异常B细胞，是治疗部分难治性自身免疫性疾病的重要策略。
ABO2203基于LNP开发，递送编码CD19 TCE的mRNA。简单来说，这种药物相当于把一份可以发挥作用的“治疗说明书”送入人体，让人体在一定时间内产生能够连接T细胞与B细胞的治疗性蛋白，引导T细胞识别并清除与疾病相关的B细胞。
在小鼠模型研究中，与传统TCE蛋白药物相比，ABO2203可诱导完全的B细胞耗竭，并伴有细胞因子释放减少。
在一项针对三名难治性继发性免疫性血小板减少症患者的首次人体研究（first-in-human study）中，ABO2203实现了快速且完全的外周B细胞清除，以及骨髓中B细胞的持续清除。患者在6个月的随访期间内表现出持久的血小板恢复、血清学指标改善以及疾病活动度降低。
ABO2203耐受性良好，仅出现1级和2级不良事件，未发生细胞因子释放综合征。此外，研究观察到B细胞重建，主要为过渡期B细胞和初始（naive）B细胞。
这些结果为治疗B细胞介导的自身免疫性疾病提供了新的技术路径，也进一步拓展了mRNA技术在疫苗之外的应用空间。此次诺华的巨额合作进一步验证了ABO2203的潜在临床价值。
参考资料：
[1]https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(26)01012-3
[2]https://mp.weixin.qq.com/s/BM6yxw-hssWSO99aUN3WYg
[3]https://mp.weixin.qq.com/s/mQKqEGvCqpZ-Vk1wnfEZyA
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