北京
10月12日，CDE官网显示，百时美施贵宝（BMS）的玛伐凯泰胶囊拟纳入优先审评，用于治疗12岁及以上有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）儿童患者，以改善运动能力和症状。此次优先审评共包括5个规格：1mg、2.5mg、5mg、10mg和15mg。
玛伐凯泰是MyoKardia开发的一款选择性、可逆、变构、first-in-class心肌肌球蛋白抑制剂，可通过抑制肌钙-肌球蛋白结合，阻止肌桥形成，从而改善肥厚型心肌病（HCM）患者的心肌收缩功能亢进，进而改善患者心肌舒张功能。2020年10月，BMS以130亿美元收购MyoKardia，获得玛伐凯泰的所有权益。
SCOUT-HCM III期试验对比了玛伐凯泰（n=23）与安慰剂（n=21）在NYHA心功能分级II-III级的有症状的oHCM患者（12至18岁以下）中的疗效与安全性。入组患者左心室射血分数（LVEF）≥60%，Valsalva激发后的左心室流出道峰值压差≥30mmHg，静息或激发后最大压差≥50mmHg；允许患者接受β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂、丙吡胺或上述药物的联合作为梗阻性肥厚型心肌病的背景治疗。
玛伐凯泰达到研究主要终点：与安慰剂相比，第28周时Valsalva激发后的左心室流出道（LVOT）压差出现具有统计学意义的显著下降。
SCOUT-HCM研究中，无患者出现左心室射血分数（LVEF）低于50%，无患者因不良事件终止治疗。未观察到不同于成人人群的新增不良反应。玛伐凯泰组与安慰剂组各有2例患者发生严重不良事件，发生率分别为9%和10%。
† 疗效分析基于随机分析集开展，该数据集包含全部完成随机的受试者。LV代表左心室。
‡ 未涵盖全部已检测的次要终点。次要终点为描述性汇总，同时提供组间差值估计值与95%置信区间。置信区间未针对多重比较进行校正，因此该置信区间不能视作正式假设检验结果。
玛伐凯泰最早于2022年获得FDA批准，用于治疗 NYHA心功能分级 II-III级有症状的 oHCM 成人患者，以改善功能能力与症状；此后全球多家药监机构也批准了该适应症。在中国，玛伐凯泰获批用于治疗NYHA心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善运动能力和症状。
2026年10月9日，FDA批准玛伐凯泰用于治疗体重30千克（66磅）及以上的有症状的oHCM儿童及成人患者，成为目前FDA唯一批准用于儿童梗阻性肥厚型心肌病治疗的药物。
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