北京
来源：市场资讯
（来源：药圈头条）
今日（10月12日），CDE官网显示，百时美施贵宝的玛伐凯泰胶囊拟纳入优先审评，适应症为：用于治疗12岁及以上有症状的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）儿童患者，以改善运动能力和症状。此次申报包括5个规格：1mg、2.5mg、5mg、10mg和15mg。
玛伐凯泰是MyoKardia开发的一款选择性、可逆、变构、first-in-class心肌肌球蛋白抑制剂，可通过抑制肌钙-肌球蛋白结合，阻止肌桥形成，从而改善肥厚型心肌病（HCM）患者的心肌收缩功能亢进，进而改善患者心肌舒张功能。2020年10月，BMS以130亿美元收购MyoKardia，获得玛伐凯泰的所有权益。
玛伐凯泰是目前研究最为充分的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），已在全球五大洲60多个国家和地区获批上市。
在美国，玛伐凯泰获批用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病，体重≥30 千克（66 磅）的儿童及成人患者，以改善其功能能力与症状。在欧盟地区，玛伐凯泰获批用于治疗有症状的（NYHA 心功能分级II-III 级）梗阻性肥厚型心肌病成人患者。在中国，玛伐凯泰获批用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。
2026年10月9日，FDA批准玛伐凯泰用于治疗体重30千克（66磅）及以上的有症状的oHCM儿童及成人患者，成为目前FDA唯一批准用于儿童梗阻性肥厚型心肌病治疗的药物。
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