北京
对乳糜泻患者来说，哪怕只是一点点麸质，也可能伤到肠道。目前唯一可行的办法，是严格执行无麸质饮食。但即便把食物翻来覆去地检查，意外仍可能发生——而且据素材所述，多达40%的患者症状会持续存在。
更好的选择正在路上。多家药企正在研究新药，其中一款刚刚通过了2期临床试验。它叫FB102，名字听起来不算响亮，但别以貌取人。这是一种静脉注射药物，有潜力在意外摄入麸质时保护肠道——这是目前任何已获批药物都做不到的事。
持有这款药的argenx SE公司宣布，其2期临床试验取得了积极的顶线结果。这些结果尚未经过同行评审，但接受FB102治疗的乳糜泻患者，在接触麸质期间肠道内壁的保存情况优于安慰剂组。
argenx首席医疗官Luc Truyen表示：“这些积极的2期结果增强了我们对FB102潜力的信心，它有望解决乳糜泻患者一个重大的未被满足的需求，而目前该领域尚无获批疗法。”
那么，这项试验到底是怎么做的？
试验招募了126名确诊乳糜泻的患者，他们当时没有症状，并且在此前至少一年里一直严格执行无麸质饮食。参与者接受了一项为期八周的受控口服麸质挑战。在此期间，一部分人被随机分配接受安慰剂，另一部分人则接受FB102静脉输注。参与者和研究人员都不知道谁接受了哪种治疗。
到第78天时，研究人员分析了黏膜内壁相比试验开始时，发生了多少由麸质引起的损伤。
乳糜泻患者吃下麸质后，肠道壁上那些微小的突起往往会变短，同时突起之间的沟槽会加深。但FB102似乎能防止这种情况。试验中接受这款新药的参与者，因摄入麸质而出现的损伤迹象更少，黏膜内壁的炎症免疫反应也更小。
不过，这不意味着FB102有朝一日能让乳糜泻患者毫无顾忌地吃麸质。这款药是在受控条件下给药的，其保护效果在真实世界环境中是否有效，目前还不清楚。尽管如此，它仍值得进一步研究，尤其是当下还没有任何办法能保护肠道免受意外麸质暴露的伤害。
Truyen说：“结合各项研究中观察到的一致安全性特征，这些发现支持将FB102推进到3期开发，并进一步探索其在免疫介导疾病中的更广泛潜力。”
FB102进入临床试验已有数年。它被专门设计用来靶向免疫细胞上一种名为CD122的受体。这种受体会对炎症信使作出反应。据素材所述，2009年，研究人员曾表明，如果在患有肠道自身免疫问题的小鼠体内阻断这一受体，可以逆转肠道损伤。这引出了一个假说：CD122及其与炎症信号的相互作用，在乳糜泻的发生和维持中至关重要。
为此，Forte Biosciences公司（后被argenx收购）的药物研究人员开发了FB102。这款药的设计目标是只阻断部分破坏性T细胞上的CD122受体，同时保留其他细胞上的该受体。
它不仅对乳糜泻显示出前景，对其他自身免疫疾病也是如此，比如白癜风——一种罕见的慢性自身免疫病，会让皮肤出现斑块状色素脱失。研究人员怀疑，这款药也可能对斑秃有效。
但还有更多工作要做。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的草案指南，像FB102这样长期给药的化合物，需要在临床试验中至少证明52周的疗效，并且需要在没有麸质挑战的情况下证明有效。argenx的研究人员仍在朝这个方向努力。
Truyen说：“这项研究建立在1b期试验的基础上，提供了连贯的临床证据，表明阻断CD122可以防止麸质引起的肠道损伤，并防止患者症状出现，即使在更强化的麸质挑战下也是如此，这验证了CD122作为乳糜泻一个有前景的治疗靶点。”
所以，回到最初的问题：一款药真能替乳糜泻患者“挡”住麸质吗？目前的答案是——在受控的试验条件下，FB102显示出了保护肠道的迹象，但它距离让患者放心吃面，还有相当一段路要走。
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