北京
（来源：中国吉林网）
转自：中国吉林网
用于治疗1型发作性睡病的创新药奥普雷顿片，今日在吉大一院开出全国首批处方。这是该药今年7月获国家药监局批准上市后首次落地临床，标志着我国 1 型发作性睡病治疗由过去以缓解症状为主的 “对症治疗”，迈入针对核心发病机制的 “对因治疗” 新阶段。
发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，我国患者约70万，其中1型发作性睡病约占75%至80%。该病核心病因是下丘脑负责调控睡眠 — 觉醒信号的食欲素神经元缺失，导致睡眠 — 觉醒状态不稳定，患者日间出现难以控制的过度思睡和猝倒，夜间则受睡眠碎片化、睡眠瘫痪、睡眠相关幻觉等困扰，并常伴认知功能受损、焦虑抑郁等精神心理问题及肥胖、代谢异常等多系统健康挑战，严重时影响学习、就业和职业发展。
奥普雷顿片是一种口服高选择性食欲素2型受体激动剂，通过恢复受损的睡眠 — 觉醒信号通路，直接作用于1型发作性睡病的核心发病机制。其全球 Ⅲ 期临床研究显示，经12周治疗，接受该药治疗的患者白天保持清醒能力明显提升，日间过度思睡和猝倒得到显著改善，日间及夜间整体症状均有好转，在注意力保持、日常生活功能和生活质量方面也表现出积极获益。
“过去临床更多针对日间过度思睡和猝倒分别治疗，常需多药联合，医生和患者普遍面临疗效不满意、长期管理困难等困境。” 吉大一院神经专科医院睡眠中心主任王赞表示，随着针对食欲素缺乏这一核心机制的创新疗法进入临床，有望更系统地改善患者多方面症状和功能，推动1型发作性睡病治疗迈向对因治疗新阶段，帮助患者更好地回归学习、工作和日常生活。
首批用药患者中，29岁的李女士长期受日间过度思睡、猝倒及夜间睡眠问题困扰。她早在13岁便出现相关症状，辗转多家医院、尝试多种治疗后，直至23岁才最终确诊，从发病到确诊历时10 年。专家介绍，1型发作性睡病多在10至20岁发病，正值学习能力和社会功能发展的关键期，而研究显示超过50%的患者存在误诊经历，患者从症状出现到确诊平均需10年以上。
王赞提醒，对于反复出现难以抗拒的日间睡意，或在大笑、激动等情绪变化时突发肌张力下降者，应警惕发作性睡病，及时到睡眠专科或具备相关诊疗能力的医疗机构就诊。她强调，提升疾病认知、促进早期识别与规范诊断，是患者获得规范治疗和长期管理的前提。
据悉，吉大一院睡眠中心已获世界CLINILAB认证，可开展量表评估、整夜多导睡眠监测、多次小睡潜伏期试验等检查，并联合精神科、呼吸科、儿科、心血管科等开展多学科联合诊疗，开设思睡专病门诊。业内专家表示，随着基本医保、商业健康保险及患者支持等多层次保障机制进一步完善，创新药支付渠道有望拓宽，帮助更多患者不仅 “用得上”，更能 “用得起、用得久”。
中国吉林网 吉刻新闻记者 范思思 文/图
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