悼念李仁科教授猝逝：干细胞和基因治疗的前景

文丨关品方

李仁科教授（1961至2026，享年65岁）是国际知名心血管再生医学、干细胞组织工程权威。他是加拿大“三院院士”（加拿大皇家科学院、加拿大工程院、加拿大健康科学院）、多伦多大学终身荣誉教授，香港中文大学（深圳）讲座教授、医学院副院长（科研与转化）。李仁科哈尔滨出生；哈尔滨医科大学医学学士、山西医科大学预防医学硕士、加拿大多伦多大学临床生物化学博士。他1993年（32岁）在多伦多大学医学院任教，2002年晋升终身教授；被加拿大任命为心脏再生医学首席科学家。去年3月回国，加入港中大（深圳）负责医学院科研转化。

李仁科的核心学术贡献包括全球第一位拿到FDA批准使用干细胞移植治疗心力衰竭；率先将导电生物材料用于心律失常研究。他提出再生医学3R理论框架（修复、再生、年轻化，Repair、Regeneration、Rejuvenation），研究领域横跨干细胞、组织工程、衰老干预，长期探讨利用再生医学延长健康寿命。他入选全球前2%顶尖科学家，在心脏生理学领域位列全球顶尖梯队。可惜他上周（10月10日）在西安出席学术会议期间突然辞世，令人扼腕。

干细胞与基因治疗前景瑰丽，李仁科正值相关学术研究、转化及应用领域大展所长的关键时刻猝逝，天妒英才，可说是全人类的损失。

近期笔者有幸接触到长寿医疗特需的前沿战略方案，目的是要构建《循证医学+功能医学+再生医学》的融合体系。国家基因组科学数据中心（NGDC）依托中科院北京基因组所国家生物信息中心于2019年获批成立，是我国基因组大数据国家级公共平台，负责基因测序数据汇交、存储与共享，建立中国人群基因组数据库，支撑对精准医学、生物安全与生命科学的基础研究。

NGDC的研究方向是构建中国人群基因组遗传图谱，支撑精准医学、遗传病、肿瘤基因检测；开发生物大数据挖掘、AI分析基因组算法；服务生物多样性、病原监测、新冠病毒等传染病基因组溯源；支撑再生医学领域的基因治疗、干细胞、抗衰老相关医学研究。

笔者个人理解，干细胞疗法已有短期成熟方向，包括血液疾病（造血干细胞移植，这方面临床早已普及）、角膜修复、软骨损伤、皮肤大面积创伤。李仁科主攻的心衰干细胞治疗，已取得心血管领域重大突破；可惜突然辞世，令人心酸落泪。干细胞疗法的中长期潜力是神经退行性疾病（帕金森、阿尔茨海默）、器官再生，体外培育器官用于移植；通用型“现货干细胞”可以解决免疫排斥的痛点。现阶段抗衰老还处在临床试验阶段，虽还不是完全成熟的医疗手段，但目前的发展正一日千里。

至于基因治疗（含CRISPR基因编辑），短期聚焦单基因遗传病（地中海贫血、镰刀型贫血、部分遗传性失明），已有获批上市药物，一次性治疗即可长期改善病症。中长期针对癌症、罕见病；未来可编辑衰老相关基因，调控细胞老化。为什么说人类可以活到120岁？秘诀就在这里。

干细胞疗法和基因治疗二者结合，是再生医学主流路线。基因编辑改造干细胞，再回输人体，正是李仁科重点研究的方向。

《生物科技》是约定俗成的称谓，在医学界或应正名为“再生医学”赛道，包括干细胞和基因两个领域，现时面临的核心挑战有5个方面。

1.安全风险

干细胞存在致癌风险；基因编辑存在脱靶效应、错误修改基因组会诱发癌变；细胞移植后的免疫排斥，或会导致异体细胞出现。

2.转化与量产难题

实验室效果很好，但规模化生产、质控难度极高；每一批细胞品质很难稳定，生产成本高昂；因此价格昂贵，目前难以普惠。

3.人体系统复杂

人体不是零件简单拼接。即使干细胞和基因治疗可以修复局部器官，但衰老带来的全身炎症、线粒体损伤、表观遗传老化，会持续破坏新修复的组织。

4.法规与社会伦理争议

生殖细胞的基因编辑目前全球严格禁止；人体细胞治疗监管严苛；抗衰老疗法容易被商业炒作，导致大量虚假干细胞美容骗局；存在伦理道德的争议。

5.长期数据缺失

很多前沿疗法在动物实验证明有效，但长达数十年的人体长期安全性和有效性的数据不足，短期内看不出远期副作用，有潜在变异风险。

人类健康活到120岁，需要实现哪几方面的突破？个人未必能掌控命运，但可尽量维持健康。现时医学飞速发展，人类很有机会活到120岁，来日方长。综合各种研究，要健康长寿，关键是充足睡眠、适当运动、均衡营养、活跃社交、积极心态、透过经常体检尽早发现疾病并进行《再生医学》干预。目标不是带病苟延残喘，而是健康寿命延长，无重病、有自理能力活到120岁。笔者个人理解，李仁科生前的研究方向正是围绕这个目标，但需要多重技术协同突破，单靠一种技术无法达成。

在细胞层面，重点是干细胞与细胞重新编程的技术；目的是清除体内衰老细胞；可控的细胞年轻化重新编程，可逆转细胞老化；修复干细胞耗竭，可让身体持续修复受损组织。关键是重新编程不能失控导致癌变。

在基因层面，重点是精准基因编辑。修复基因组的累积突变，保护端粒、线粒体功能；调控衰老相关通路（保护长寿基因），抑制慢性炎症。

器官修复和器官制造方面，移植生物人工心脏、肝肾、神经组织，替换衰竭器官（这正是李仁科对心血管再生的研究方向之一）。

对衰老底层机制的干预，目标是抑制炎性衰老（慢性低度炎症是多种老年病的根源，例如前列腺、子宫颈）；开发安全的小分子药物，可系统性地延缓全身老化。

此外是疾病根治技术，现时的重点是攻克癌症、阿尔茨海默、心脑血管疾病。因为老龄化，这三种正是当前人类最主要的、致命的老年病。

最后是配套体系要齐全，要有生物标志精准监测人类的生物年龄；AI个性化健康管理（蚂蚁阿福爆红，笔者早已采用）；同时配合生活方式、公共卫生体系（这方面是港大荣休教授林大庆医生的专长）。

目前全球顶尖科学家普遍判断，本世纪内有机会实现部分人类可以健康活到120岁，但还存在巨大未知数，不是确定可以实现。依靠干细胞或者基因编辑任何单一技术都不足以达成目标。路虽远，行必至。中国在建设和复兴的过程中，怎样保卫中华民族的基因安全？这问题极具挑战性，细思极恐；前路维艰，毫不简单。笔者日后如有心得，另文执笔。