药海砺新：中国医药从“仿”到“创”的蜕变

中国医药创新步履不息，持续守护国民健康。

四十余载风雨兼程，中国医药产业的转型历程，同样是一部知识产权保护力度持续强化的历史。

2024年，百济神州自研布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂泽布替尼全球销售额达26亿美元，成为首个年销售额突破20亿美元的国产原研创新药，标志着中国创新药在全球市场实现重大突破。回望1985年，彼时国内医药市场上绝大多数药品为仿制药。历经数十年发展，中国医药创新完成了从“仿制”到“原始创新”的蜕变，在部分赛道实现由“跟跑”迈向“并跑”甚至“领跑”。是什么力量推动了这场历史性跨越？答案就藏在“知识产权”这把金钥匙里。

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从仿制追赶迈向自主创新

从1985年到2000年，我国制药行业处于仿制药主导的时代。1985年4月1日，中国首部专利法正式实施，开启了知识产权保护的新纪元。受当时产业发展水平限制，这部专利法不对药品化合物（药品和用化学方法获得的物质）授予专利权，仅保护药品的生产方法。这一制度设计为仿制药生产留下了空间——20世纪80年代， 我国制药企业研发能力薄弱，其产业以原料药和仿制药生产为主。

1992年，我国完成《中华人民共和国专利法》第一次修改，删除了“药品和用化学方法获得的物质不授予专利权”的规定，正式给予药品化合物发明20年保护期限。这一转变对医药行业产生了深远的影响：一方面，跨国药企开始将中国纳入其全球专利布局；另一方面，国内制药企业逐步认识到药物创新的重要意义。

从2001年到2010年，我国制药行业进入制度接轨期。加入世界贸易组织（WTO）后，中国全面完善知识产权法律体系：2000年完成专利法第二次修改，强化专利保护力度；原国家食品药品监督管理局于2007年颁布的《药品注册管理办法》进一步完善“新药”定义，并要求申请人提交药品相关专利权属说明，将专利信息纳 入药品注册流程。

这一时期，本土药物创新开始萌芽。恒瑞医药研发的艾瑞昔布拥有完整自主知识产权，是国内早期自主研发的1.1类化学新药，体现出国内企业由仿创结合向自主创新转型的探索。

2017年，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出探索建立药品专利链接制度、开展药品专利 期限补偿试点、完善药品试验数据保护等改革方向。2020年，我国完成专利法第四次修改，将药品专利期限补偿、药品专利纠纷早期解决机制（俗称药品专利链接）上升至法律层面，为创新药构建了更为完善的知识 产权保护框架（药品试验数据保护保留在药品监管规章体系）。

在政策激励下，中国创新药企进入快速发展阶段。2019年11月，百济神州研发的泽布替尼获FDA批准上市，成为首个由中国本土企业自主研发、在美国获批的抗癌新药；2019年，恒瑞医药PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗在国内获批，开启了本土创新药商业化浪潮。

2021年起，我国药物知识产权保护进入强保护阶段。伴随新修改的专利法实施(我国第四次修改的专利法于2021年6月1日起施行)，药品专利纠纷早期解决 机制正式落地；2022年，中国加入《工业品外观设计国际注册海牙协定》，该协定于同年5月5日在中国生效， 便利我国创新主体开展工业品外观设计的全球布局（适用于药品包装等外观设计）。国内创新药企也逐步主动开展全球知识产权布局。

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多元IP体系守护医药创新

专利是保护药物创新最核心的知识产权，被誉为“药物分子的法律身份证”。发明专利给予权利人20年的保护期，权利人有权禁止他人未经许可制造、销售专利药品，保障企业收回研发成本。

化合物专利保护药物分子本身的化学结构，是创新药最重要的专利类型。以泽布替尼为例，其核心化合物专利采用马库什权利要求的撰写方式，通过限定化合物的核心母核骨架，实现对目标化合物及一系列结构相近衍生物的保护。

晶型专利与合成方法专利，分别保护稳定性更优的药物晶体形态（如结晶水合物）和高效率制备工艺。对应的技术方案能够降低生产成本，改善药物理化性质。许多药物存在多种晶型，不同晶型之间溶解度、稳定性往往差异明显。

而医药用途专利能够让老药焕发新生。当已有的药物被挖掘出新的治疗作用时，可以申请医药用途发明专利。典型案例为普萘洛尔，该药物最初用于高血压、心律失常等心血管病症治疗，后续科研发现其对婴幼儿血管瘤具有治疗效果，企业据此申请医药用途专利，开辟了全新的治疗市场。

商标是药品参与市场竞争的“脸面”，优质商标能让消费者一眼认出并记住。药品商标保护的核心作用是区分商品来源，防止造成消费者混淆误认。例如，云南白药集团以主商标“云南白药”为基石，通过多类别注册、防御性注册与国际商标注册搭建商标保护网络，并依托子品牌拓展业务品类，形成完善的品牌矩阵与知识产权保护壁垒。

著作权保护药品研发过程中具备独创性的智力成果，它不像专利、商标那样被广泛关注，却是医药创新不可或缺的“隐形卫士”。研发过程中原创撰写的临床试验研究报告、自主开发的研发软件等，在满足独创性条件下可受到著作权保护。需要注意的是，著作权保护的是成果的表达形式，不覆盖背后的客观实验事实与技术原理。

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专利发展机遇与现实挑战并存

为研究中国申请人的小分子药物专利申请情况，本文采用检索式(C07C/ic OR C07D/ic)AND(A61P/ic OR A61K/ic)在商业专利数据库开展检索，统计截止日期为2026年9月12日并筛选申请人地址位于中国的专利，共得到67853组简单同族，以此数据集开展分析。从2017年至2026年申请趋势来看，申请量逐步上升，在2024年达到峰值。需要说明的是，受专利申请公开滞后效应影响，2025年和2026年的统计数据并不完整。

统计数据显示，同族申请数量最多的申请人为中国药科大学；排名前十位的申请人中，高校与科研院所合计占6席，企业有江苏恒瑞医药、上海恒瑞医药、东阳光药业和正大天晴，分别位列第三位和第六至八位。地域维度分析显示，按申请人所在省份统计，申请量排名 前三的地区为江苏省、上海市、广东省。

为研究中国申请人的专利合作条约（PCT）国际申请情况，本文针对中国申请人提交的17231组PCT简单同族开展分析。对该数据集进行申请人排名后发现，排名前十位的申请人中有8家为企业，由此可见国内企业在海外专利布局中对PCT国际申请较为重视。按照申请 人地址所属省份对PCT申请量进行统计，申请量排名前三的地区为上海市、江苏省、广东省。进一步分析该批PCT申请的技术领域分布，其主要研发领域集中于C07D（杂环化合物，即化合物结构开发）；其次为药物组合物 相关保护方向，该方向申请整体呈现下降趋势。

从上述分析可以看出，我国小分子化学药物专利呈现显著的区域集聚特征。上海、江苏、广东三地的专利申请量占全国总量的30%以上，三地依托丰富的研发资源与政策扶持，形成了医药创新产业集群。江苏省汇聚中国药科大学等国内顶尖药科院校，同时聚集恒瑞医药、正大天晴等代表性创新药企，高校与企业之间开展紧密 的产学研合作，有效推动创新成果转化。上海依托自身国际化优势与金融中心定位，吸引了众多创新药企设立研发中心。粤港澳大湾区建设，为广东省的医药创新发展带来新机遇。

企业是医药创新的主力军，恒瑞医药、东阳光药业等头部创新药企专利产出规模较高。其中，恒瑞医药累计发明专利对应超过1700组简单同族，PCT申请超800件，构建起覆盖化合物、晶型到制剂的全链条专利布局；百济神州累计发明专利对应超过280组简单同族，PCT申请超190件，为企业的全球商业化提供知识产权法律保障。

高校与科研院所在药物基础研究层面贡献突出。中国药科大学、中国科学院上海药物研究所等机构，在小分子化学药相关基础研究方向专利产出领先，为医药产业创新提供了源头活水。

虽然我国药物专利已取得长足进步，但仍然面临“大而不强”的现实挑战。其一，专利产业化转化率偏低。目前，仅有少量药物专利能够落地实现产业化，大量专利止步于实验室研究阶段，产学研协同转化仍有提升空间。其二，高价值核心专利储备不足。在抗体药物、基因治疗、AI药物研发等前沿赛道，基础核心专利较多由欧美企业掌握，国内多数主体仍以跟随改良创新为主。其三，海外专利布局相对滞后。我国药物专利的海外申请占比偏低，而美国、德国等医药强国海外专利布局占比较高；国内企业面向国际市场的知识产权风险防控能力仍有待加强。

中国医药专利事业正由数量积累迈向质量提升阶段。近年来，我国持续完善相关法律制度体系，为本土企业新药研发提供了更加完备的知识产权保护支撑。

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以IP力量铸就医药强国未来

中国持续构建完善的药物知识产权保护体系，形成以专利法为核心，商标法、著作权法、反不正当竞争法协同支撑的全方位保护框架。其中，专利法第四次修改增设药品专利纠纷早期解决机制、药品专利期限补偿制度，为创新药提供了更有力的知识产权保护。

药品专利纠纷早期解决机制搭建起药品上市许可审批与专利纠纷解决的衔接机制，被形象地称为“药品上市前的专利安检”。仿制药企业提交上市注册申请时，需要针对登记平台公示的原研药专利作出对应声明；若产生专利争议，可通过该早期解决机制在仿制药上市阶段处置纠纷，避免上市后出现市场冲突。2022年，我国 首例专利链接诉讼案件审结，司法裁判进一步厘清专利保护边界，为行业实践提供了重要指引。

药品专利期限补偿制度则相当于为创新药专利“续命”。创新药自专利申请到最终获批上市往往需要8～10年，会压缩药品上市后的实际有效保护期限。该制度针对在中国获批上市的新药给予专利期限补偿，补偿期限最长不超过5年，且新药获批上市之后总有效专利权期限不得超过14年，保障创新药上市后拥有相对充足的周 期回收研发投入。

同时，中国构建了多元化知识产权激励政策体系，降低企业创新成本。先后推出优先审查、知识产权保护中心快速预审、专利审查高速路（PPH）、延迟审查等差 异化审查机制，满足创新主体对于审查效率与审查节奏的多样化需求。以PPH程序为例，国家知识产权局可以利用其他专利局已形成的检索与审查结果，加快对应专利案件的审查进程。实务中，在条件齐备的情况下，相较于普通发明专利较长的审查周期，采用PPH的药品专利审查周期可大大压缩。

恒瑞医药的发展历程，是国内制药企业由仿制药向创新药转型的典型缩影。早期，恒瑞医药以仿制药业务为主，依托“仿创结合”模式积累研发经验；2010年之后，企业持续加大创新研发投入，同步搭建起完善的知识产权保护体系。

专利组合布局是恒瑞医药创新保护的重要策略。针对小分子创新药，恒瑞医药构建了“化合物+晶型+制剂+医药用途”的专利组合，搭建立体的专利防护网。PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗（大分子抗体药物）的专利布局涵盖抗体序列专利、冻干制剂专利、制备工艺专利、联合用药医药用途专利等20余项，覆盖药物研发与应用的关键环节。恒瑞医药的国际专利布局意识也在持续增强，累计提交PCT国际专利申请超800件，专利布局覆盖美国、欧洲、日本等主要医药市场。

百济神州泽布替尼的全球商业化成果，是中国创新药知识产权布局的典型范例。这款BTK抑制剂自研发立项之初便确立全球专利战略，为其成为首个在美获批的中国本土原创抗癌药筑牢知识产权法律基础。

泽布替尼在研发早期就进行了全方位专利布局。其核心化合物专利通过PCT途径提交国际申请，后续进入美国、欧洲、日本等30余个国家和地区，形成40余组专利同族，搭建起全球专利防护网络。百济神州继而有规划地开展外围专利布局，覆盖晶型（如A晶型）、制备工艺、联合用药方案、具体治疗方法与给药剂量等多个方向。该布局策略显著强化专利壁垒的稳定性，提升产 品全球市场竞争力。2019年11月，泽布替尼获得美国FDA批准上市，成为中国创新药出海的重要里程碑。

我国自1985年首部专利法施行至今，创新药专利申请量已位居全球前列；医药产业也从以仿制药为主的市场格局，迈向创新药产出大幅增长的新阶段；知识产权领域更是从被动适应国际规则，逐步转向主动参与全球知识产权治理。

四十余载风雨兼程，中国医药产业的转型历程，同样是一部知识产权保护力度持续强化的历史。在此进程中，知识产权保护发挥三大核心作用：作为创新的催化剂，调动企业加大研发投入的积极性；作为市场的护身符，保障创新药获得合理的市场回报；作为国际竞争的有力工具，助力中国创新药走向全球市场。

展望未来，随着《知识产权强国建设纲要（2021—2035年）》深入实施，中国将持续完善药物知识产权保护体系，强化核心技术专利布局，提升海外知识产权纠纷应对能力，推动医药产业实现高质量发展。知识产权保护既是医药创新的重要基石，也是我国由医药大国迈向医药强国的必由之路。在知识产权制度的护航之下，中国医药创新事业正驶向更加广阔的全球舞台。

（文章来源：《创意世界》2026年10月号）

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编校：苑宝平

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