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120万一针的抗癌药,到底是什么神药?

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(图片来源于网络)

如果你听说过“120万一针”的抗癌药,那说的很可能就是CAR-T细胞疗法。它不是什么化学合成的药片,而是来自你身体里的一群免疫细胞,经过改造后重新输回体内去攻击癌症。

今天我们就来聊一聊CAR-T细胞治疗。

CAR-T细胞治疗的原理


(图片来源于网络)

我们身体里的T细胞是负责清除异常细胞(包括癌细胞)的免疫细胞。但癌细胞会伪装自己,让T细胞认不出来,从而逃避免疫系统的清除。CAR-T治疗,是从患者血液里把T细胞提取出来,在实验室里给它们装上一个叫“嵌合抗原受体”的人造导航装置。装上这个导航之后,T细胞就能精准识别癌细胞表面的特定标记,一旦结合,就会激活并杀死癌细胞。

整个过程大致分几步:先从患者手臂或颈部的静脉里采集血液,过滤出T细胞,其余血液回输体内;然后这些T细胞被送到实验室进行基因改造和扩增,通常需要大约两周到几个月;最后,改造好的CAR-T细胞被回输到患者体内。

目前能治什么癌症


(图片来源于网络)

CAR-T疗法目前最成熟的应用集中在血液系统的恶性肿瘤。美国FDA已经批准了多款CAR-T产品,用于治疗急性淋巴细胞白血病、弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤以及多发性骨髓瘤等。

这些病症有一个共同特点:癌细胞表面有明确的靶点,比如CD19或BCMA,CAR-T细胞能够准确锁定这些目标。在复发或难治性的B细胞淋巴瘤和白血病中,CAR-T往往能带来持久的缓解,有些患者甚至实现了长期无癌生存。

在我国,也有多款CAR-T产品获批上市,定价在几十万到上百万元不等。近年来,部分CAR-T产品已经开始进入医保目录的大门,虽然距离最终纳入还有价格谈判的路要走,但至少让更多人看到了希望。

为什么CAR-T治疗对实体瘤效果不好



(图片来源于网络)

CAR-T治疗这么好,那目前能不能治肺癌、胃癌、肠癌?答案是否定的。实体肿瘤是CAR-T治疗面临的难题。

1、实体肿瘤不像血液肿瘤那样散落在血液里,它形成了一团致密的组织,CAR-T细胞很难渗透进去。肿瘤周围的环境也充满抑制免疫的因子,CAR-T细胞进去之后容易被抑制,无法发挥作用。

2、实体肿瘤细胞表面的靶点往往在正常组织上也有少量表达,攻击肿瘤的同时可能误伤正常器官。

不过,研究者并没有放弃。目前有一些临床试验在测试针对B7-H3等靶点的CAR-T疗法,试图攻克胶质母细胞瘤、胰腺癌、神经母细胞瘤等实体肿瘤。也有研究尝试把CAR-T和放射性药物联合使用,先用放射线改变肿瘤的微环境,让CAR-T更容易攻进去,在动物实验中显示出不错的效果。

除了价格,还有哪些问题


CAR-T治疗最大的门槛是费用。目前国产CAR-T定价在四十万左右一针,进口产品则在百万级别。但价格之外,还有一些患者和家属需要知道的事。

1、等待时间。从采血到细胞制备完成再回输,通常需要两到四周,病情紧急的患者可能等不起。

2、副作用。CAR-T回输后可能引发细胞因子释放综合征,表现为高热、低血压、呼吸困难,这是免疫系统被大规模激活的结果,需要住院监护处理。多数情况可控,但严重时也可能危及生命。

3、CAR-T并不适用于所有患者。目前获批的适应症都是复发或难治性的血液肿瘤,一般是患者在尝试过化疗、靶向治疗等标准方案之后,才会考虑的选择。


展望未来


(图片来源于网络)

1、通用型CAR-T。目前的技术需要“一人一制”,从患者自身采血,流程长、成本高。如果能够利用健康供体的T细胞提前制备成通用产品,患者需要时直接取用,费用和时间都会大幅下降。但排异反应仍是需要解决的问题。

2、实体瘤的突破。前面提到的B7-H3靶点、放射性药物联合等方法,都在早期研究中。如果有一天CAR-T能在实体瘤中站稳脚跟,受益人群会扩大很多。

3、医保和商保的覆盖。目前已有CAR-T产品通过了基本医保目录的初步审查,也有产品被纳入商业保险创新药目录。虽然距离真正报销还有距离,但方向是明确的。

CAR-T不是万能的。它给一部分血液肿瘤患者带来了治愈的可能,希望在不久的将来,它能给更多癌症患者带来了救治的希望。

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120万一针的抗癌药,到底是什么神药?-----兰世亭医学健康科普第4325帖

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