1型糖尿病新药Tzield®在博鳌乐城先行区开出首批处方

　　近日，全球首个且唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于延缓1型糖尿病发病的新疗法Tzield®已在博鳌开出亚洲首批处方。随着首批患者的获益，标志着我国1型糖尿病治疗领域实现了革命性突破，从"被动治疗"到"主动干预"。Tzield®（Teplizumab，替利珠单抗（拟））适用于延缓8岁（含）以上儿童和成人1型糖尿病2期患者向1型糖尿病3期进展[1]。

　　作为首批获益患者的琳琳（化名）在南方医科大学坪山医院通过早期筛查被诊断为1型糖尿病2期。由于家中多位直系亲属患有1型糖尿病，琳琳深知疾病带来的困扰，希望能为疾病按下"暂停键"。得益于博鳌乐城国际医疗旅游先行区"特许医疗"政策，琳琳日前转诊至博鳌未来医院以全球领先速度用上了Teplizumab，并完成治疗。

　　患者家属与南方医科大学坪山医院内分泌代谢科主任医师冯琨教授交流病情中

　　Teplizumab是CD3靶向的单克隆抗体，能从病因上保护自身胰岛功能，连续使用14天可延缓1型糖尿病发病近3年[2],[3]，让患者赢得免于胰岛素治疗的"无症状时间"，避免突发急重症对身体造成的不可逆损害，减少对家庭心理和经济上的巨大冲击。

　　海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局局长傅晟表示："作为中国唯一的‘医疗特区'，乐城先行区积极践行‘为人民健康服务'的初心，依托特许政策引进超480种国外已上市国内尚未上市的创新药‘先行先试'，让中国患者不出国门就能及早用上国际前沿的药械产品和医疗技术。1型糖尿病新药Tzield®在乐城开出首批处方，正是乐城努力让患者尽早获益的又一重要实践。未来，我们将继续深化与赛诺菲等跨国药械企业的合作，通过制度创新与路径探索，促进资源整合，推动更多医疗创新方案和理念落地，惠及广大患者。"

　　赛诺菲大中华区总裁施旺表示："Teplizumab是赛诺菲在免疫和糖尿病两大领域的重要战略产品。得益于乐城先行区的政策，我国1型糖尿病患者以全球领先速度获益于创新疗法，正是我们以创新引擎让患者焕发生命光彩的例证。从基数庞大的2型糖尿病人群到亟需关注的1型糖尿病群体，赛诺菲始终关注每一个患者的未尽之需。我们将持续深化创新，加速本土可及，与社会各界共同推动我国1型糖尿病防治体系的完善，为建设1型糖尿病友好社会注入创新源动力。"

　　发病率全球第三，高发于儿童和青少年

　　1型糖尿病是自身免疫性疾病，由于人体产生胰岛素的胰岛β细胞受自身免疫系统破坏，导致胰岛素分泌不足乃至"匮乏"，患者需终身胰岛素替代治疗[4],[5]。而大众熟知的2型糖尿病，是因胰岛素抵抗伴胰岛β细胞功能缺陷，从而导致的胰岛素分泌相对减少的代谢性疾病。

　　最新数据显示，我国1型糖尿病患者人数约60万，居全球第三4，高发于10-14岁的儿童及青少年[6]，该人群的发病率在过去20年内增长近4倍[7]。

　　琳琳妈妈回忆道："琳琳的姐姐十几年前确诊1型糖尿病，每天打至少4针胰岛素，一年超过1460针，还不包括监测血糖扎手指的次数。为了控制血糖，姐姐的饮食需要严格控制，每顿的饭量都要计算能量，一口奶茶和冰激凌都不能吃。这些被疾病切割的日子，我不想琳琳再经历一次。"

　　琳琳的主治医生，南方医科大学坪山医院内分泌代谢科主任医师冯琨教授介绍："像琳琳这样有家族史的人群，早期筛查是早期识别和干预1型糖尿病进展的关键。研究显示，1型糖尿病患者的一级亲属是发生1型糖尿病的高危人群，该人群发病风险会增加10倍以上[8],[9]。最新发布的《中国糖尿病防治指南（2024版）》推荐[10]，在高危人群（如一级亲属等）中检测胰岛自身抗体筛查亚临床期1型糖尿病，有助于早期诊断和降低糖尿病酮症酸中毒（DKA）的发病风险。"

　　1型糖尿病进展隐匿，早筛可降低90%急重症风险

　　1型糖尿病进展隐匿，临床上分为3期。患者在1期和2期几乎没有糖尿病典型症状，如"三多一少"（多食、多饮、多尿和体重减少）。当患者因持续恶心呕吐、昏迷等急重症被送医"突然诊断"时，疾病已进展至3期，自身胰岛功能几乎衰竭，持续的高血糖会导致酮症酸中毒（DKA），严重时可能引发脑损伤、肾衰竭等长期不可逆损伤。

　　对此，冯琨教授强调："早期筛查是发现1型糖尿病1期和2期的关键手段，从而有望帮助高危人群把握住‘干预的关键窗口期'。数据显示，1型糖尿病2期5年内进展为1型糖尿病3期的风险高达75%，终身风险接近100%8。早期筛查能将酮症酸中毒（DKA）的发生率降低90%[11]。"

　　在主治医生的建议下，琳琳做了胰岛素抗体筛查和血糖监测，去年初检测出两个抗体阳性，今年复测仍呈两个阳性且出现了血糖异常，不到一年就从1型糖尿病1期进展至2期。琳琳妈妈感慨道："进展之快出乎我的意料，但我们是幸运的。因为做了早期筛查琳琳可以避免因不知道发病而导致的DKA入院。不仅如此，先行先试的政策，让女儿能用上尚未在国内获批的全球新药。期待这个希望之城，能延缓发病，逆转琳琳的人生。我们也相信，随着科技的飞速发展，延缓几年的时间里，会出现有更多的创新疗法。"

　　与时间赛跑，1型糖尿病从"被动治疗"到"主动干预"

　　Teplizumab是一种CD3靶向的单克隆抗体，通过调节人体免疫T细胞的活性，减少免疫系统对自身胰岛β细胞的攻击，从而减缓胰岛功能的下降趋势，实现延缓发病。TN-10研究及其延长随访结果显示，持续14天使用Teplizumab治疗，与安慰剂组相比，患者能获得近两倍的无症状时间，延缓1型糖尿病3期发病近3年。[12],[13]

　　作为博鳌乐城开出新药处方的医生，海南省人民医院内分泌科主任医师方团育教授表示："琳琳通过早筛抓住了‘干预窗口期'，并且得益于‘先行先试'政策，以全球领先速度用上新药，Teplizumab为患者家庭按下了‘疾病暂停键'，拿回了人生主动权。对儿童和青少年而言，赢得了成长发育、中高考的‘关键期'；对青年而言，守护了工作、婚育规划的‘黄金期'。"

　　*Tzield®（Teplizumab）尚未获得国家药品监督管理局的上市批准，目前仅在博鳌乐城国际医疗旅游先行区指定医疗机构获批使用。

　　关于博鳌未来医院

　　博鳌未来医院，系博鳌乐城国际医疗旅游先行区首批落地项目之一，医院占地面积40亩，建筑面积约27000平米，核准登记床位200张。医院设有细胞工程中心、肿瘤精准治疗中心、妇女儿童中心、罕见病中心、防治养护中心（下设：亚健康管理中心、疾病干预中心、再生医美中心、生殖修护中心）和高端体检中心。医院重点开展医疗技术、设备、药品与国际先进水平三同步，积极探索开展真实世界临床数据的研究和运用，不断完善，逐步推进实施构建"一个共享医院（医疗平台）+多个专科临床医学中心"的全新共享医院模式。

　　关于赛诺菲中国

　　赛诺菲是一家研发驱动、AI赋能的生物制药公司，致力于焕发生命光彩并实现强劲增长。作为改革开放后首批进入中国的跨国企业之一，赛诺菲于1982年便在中国建立了办公室，目前拥有从研发、生产制造到商业运营的端到端价值链，包括3家生产基地和4大研发基地，业务覆盖制药和疫苗。赛诺菲与中国同心同行，致力于将创新药品和疫苗加速引进中国，造福更多中国百姓，也为合作伙伴、社区和员工创造更美好的生活。

　　如需了解更多信息，请访问www.sanofi.cn，或关注"赛诺菲中国"微信公众号。

　　关于赛诺菲

　　赛诺菲是一家研发驱动、AI赋能的生物制药公司，致力于焕发生命光彩并实现强劲增长。凭借对免疫系统的深刻理解，我们研发的药物和疫苗为全球数百万民众提供治疗与守护，我们的创新管线有望惠及更广泛人群。我们秉持共同的使命：追求科学奇迹，焕发生命光彩；它激励我们锐意进取，全力应对当今时代最紧迫的医疗、环境和社会挑战，为我们所服务的人和社区带来积极影响。

　　赛诺菲前瞻性声明

　　本新闻稿包含1995年修订的《私人证券诉讼改革法案》中定义的前瞻性声明。前瞻性声明并非对历史事实的陈述。这些声明包括这些声明包括预测和估计以及其基础假设，涉及未来财务结果、事件、运营、服务、产品开发和潜力的计划、目标、意图和期望的陈述，以及与未来业绩相关的陈述。通常可以利用诸如"期望"、"预期"、"相信"、"打算"、"估计"、"计划"等词语，以及类似表达作为判定前瞻性声明的依据。尽管赛诺菲管理层认为该篇前瞻性声明中所反映的预期具有合理性，投资者仍需注意这些前瞻性信息和声明受制于诸多风险和不确定性因素，其中许多难以预测且通常不被赛诺菲所控制，这可能导致实际结果和发展与前瞻性信息和陈述中所表达、暗示或预测的信息存在重大差异。这些风险和不确定因素包括但不限于：研究和开发中固有的不确定因素，未来的临床数据和分析，包括产品上市后所获取的数据和所进行的分析，美国食品和药品监督管理局（FDA）或欧洲药品管理局（EMA）等监管机构对任何药物、器械或生物制品申请是否以及何时批准的决定，以及对标签和其他可能影响该类候选产品可得性或商业潜力的事项的决定，批准的候选产品可能商业上不成功的事实，替代性疗法的未来批准和商业成功，赛诺菲从外部增长机会中受益，完成相关交易和/或获得监管批准的能力，续与知识产权相关的待决或未来诉讼和这种诉讼的最终结果有关的风险，汇率和利率的趋势，以及波动的经济和市场条件，成本控制措施及其后续变化，以及流行病或其他全球危机可能给我们、客户、供应商和其他业务合作伙伴以及任何一方的财务状况带来的影响，也包括对我们的员工和全球经济带来的影响。这些风险和不确定性也包括赛诺菲在公开呈报给美国证券交易委员会（SEC）和法国金融市场管理局（AMF）的报告中已作讨论或明确的部分，其中包括列于表20-F的赛诺菲年度报告（截止日期2024年12月31日）中的"风险因素"和"前瞻性声明警示"。除非存在可适用的法律规定，赛诺菲不承担更新和修改任何前瞻性信息和陈述的义务。

[1] https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761183Orig1s000lbl.pdf

[2]Herold KC, Bundy BN, Long SA, et al. An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes [published correction appears in N Engl J Med. 2020 Feb 6;382(6):586].N Engl J Med. 2019;381(7):603-613. doi:10.1056/NEJMoa1902226

[3]Sims EK, Bundy BN, Stier K, et al. Teplizumab improves and stabilizes beta cell function in antibody-positive high-risk individuals. Sci Transl Med. 2021;13(583):eabc8980. doi:10.1126/scitranslmed.abc8980

[4] American Diabetes Association Professional Practice Committee. 16. Diabetes care in the hospital: standards of care in diabetes–2024[J]. Diabetes Care, 2024, 47(Suppl 1):S295–S306. DOI: 10.2337/dc24–S016.

[5] Diabetes Control and Complications Trial Research Group, Nathan DM, Genuth S, et al. The effect of intensive treatment of diabetes on the development and progression of long term complications in insulin dependent diabetes mellitus[J]. N Engl J Med, 1993, 329(14): 977 986. DOI: 10.1056/NEJM199309303291401.

[6]中华医学会糖尿病学分会,中国医师协会内分泌代谢科医师分会,中华医学会内分泌学分会,等. 中国1型糖尿病诊治指南（2021版）[J]. 中华糖尿病杂志,2022,14(11)：1143-1250.

[7] Weng J, Zhou Z, Guo L, et al. Incidence of type 1 diabetes in China, 2010 13: population based study[J]. BMJ, 2018, 360:j5295. DOI: 10.1136/bmj.j5295.

[8]Maahs DM, et al. Endocrinol Metab Clin North Am. 2010 Sep; 39(3): 481-97.

[9] Parkkola A, et al. Diabetes Care. 2013 Feb; 36(2):348-54.

[10]中华医学会糖尿病学分会. 中国糖尿病防治指南（2024版）[J]. 中华糖尿病杂志, 2025, 17(1): 16-139.DOI:10.3760/cma.j.cn115791-20241203-00705.

[11] Besser REJ, Ng SM, Gregory JW, et al. Arch Dis Child 2022;107:790–795.

[12]Herold KC, et al. N Engl J Med. 2019 Aug 15;381(7):603-613.

[13]Sims EK, et al. Sci Transl Med. 2021 March 03; 13(583).