上海
氨基观察-创新药组原创出品
作者 | 黄恺
AAV基因疗法迎来新胜利。
3月12日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布其在研AAV8基因疗法DTX301（avalotcagene ontaparvovec）用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的关键III期Enh3ance研究取得了积极的顶线结果。
研究数据表明，DTX301在显著降低患者24小时血氨水平的同时，支持患者在减少氨清除剂依赖及放宽蛋白质饮食限制的情况下，依然维持血氨稳态。
李彦宏创办的AI制药企业，要IPO了。
3月16日，据彭博社报道，生物科技初创公司百图生科（BioMap）已经以保密形式向港交所提交上市申请。
在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。
资本信息
1）百图生科以保密形式向港交所提交上市申请
3月16日，据彭博社报道，生物科技初创公司百图生科（BioMap）已经以保密形式向港交所提交上市申请。
医药动态
1）和誉医药依帕戈替尼联合靶免疗法一线治疗晚期肝细胞癌完成II期临床首例患者给药
3月16日，和誉医药宣布，其自主研发的高选择性口服小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼联合标准疗法，已在针对晚期或不可切除肝细胞癌一线治疗的II期临床研究中完成首例患者给药。
2）氢溴酸氘瑞米德韦用于婴幼儿RSV感染Ⅲ期临床首例患者用药
3月16日，先声药业宣布，与苏州旺山旺水合作的氢溴酸氘瑞米德韦干混悬剂（研发代号SIM0916）用于治疗婴幼儿呼吸道合胞病毒（RSV）感染适应症的中国Ⅲ期临床研究，于近日在湖南省儿童医院陈艳萍主任的主持下完成首例患者给药（FPI）。
海外药闻
1）一罕见病AAV基因疗法III期临床成功
3月12日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布其在研AAV8基因疗法DTX301（avalotcagene ontaparvovec）用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的关键III期Enh3ance研究取得了积极的顶线结果。研究数据表明，DTX301在显著降低患者24小时血氨水平的同时，支持患者在减少氨清除剂依赖及放宽蛋白质饮食限制的情况下，依然维持血氨稳态。
2）LAG3-Fc融合蛋白III期研究中期结果无效
3月13日，Immutep宣布eftilagimod alfa（efti）一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的III期TACTI-004研究未能通过计划的中期无效性分析（即达到无效性标准）。基于对现有安全性和有效性数据的审查，独立数据监察委员会（IDMC）建议终止研究。
3）阿斯利康PD-L1单抗获批新适应症
3月16日，阿斯利康宣布，PD-L1单抗Imfinzi（度伐利尤单抗）联合标准FLOT化疗方案（氟尿嘧啶、亚叶酸钙、奥沙利铂和多西他赛）已在欧盟获批上市，用于治疗可切除的早期和局部晚期胃癌和胃食管交界处癌成人患者。
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