北京
绍兴2026年5月9日-- 近日，由浙江文达医药科技有限公司自主研发的新型口服BET抑制剂NHWD-870 HCI正式获得中国国家药品监督管理局 (NMPA) 突破性治疗药物认定，拟定适应症为用于既往化疗失败的晚期胸部中线 (NUT) 癌。这一里程碑式的进展，为恶性程度极高、预后极差的NUT癌患者带来了全新的靶向治疗希望。
NUT癌是一种以NUTM1基因重排为特征的罕见低分化癌，疾病进展迅速，患者中位生存期仅约6.5个月，且多发于肺部及头颈部，中位发病年龄仅为23.6岁。由于临床表现缺乏特异性，加之公众对之认知不足，导致误诊、漏诊率极高，多数患者确诊时已处于晚期。目前全球尚无针对NUT癌的有效靶向药物上市，治疗现状极为严峻。
此次NHWD-870 HCI获得突破性治疗药物认定，主要基于其临床II期研究展现出的显著疗效与生存获益。截至2025年12月27日，研究共纳入40例可评估的晚期NUT癌受试者。数据显示，该药物在不同病灶部位均表现出积极的抗肿瘤活性：其中20例晚期胸部NUT癌患者客观缓解率 (ORR) 高达45.00%；晚期胸部NUT癌患者的中位总生存期 (mOS) 与全体受试者mOS均达到9.33个月，较传统化疗方案实现显著延长。目前，部分患者仍在持续接受治疗与密切随访中。此外，初步安全性数据显示，该药物整体耐受性良好，具备较高的临床应用潜力。
突破性治疗药物认定，对NUT癌患者而言意义重大，堪称该领域的跨越性式进展。在患者层面，这意味着将加速NHWD-870 HCI的审批进程，尽早上市，使晚期NUT患者能更早获得针对性的靶向治疗，摆脱"无药可医"的困境，从而显著延长生存时间、改善生活质量。在临床层面，该药物的研发与认定，填补了NUT癌靶向治疗的空白，为临床医生提供了全新的治疗选择，这不仅推动了NUT癌治疗从"对症治疗"向"精准靶向治疗"转型，同时也为后续同类药物的研发提供了宝贵的临床经验。
文达医药创始人王能辉先生表示："很高兴我们的产品获得突破性治疗药物认定。这一进展彰显了我国在罕见癌种创新药研发领域的实力提升。NHWD-870不仅为NUT癌患者带来希望，也为其他罕见癌种的治疗探索提供了新思路。"
重庆大学附属三峡医院中线 (NUT) 癌专科主任印明柱教授指出："NUT癌曾让无数患者和医生陷入绝望。NHWD-870获得突破性治疗药物认定，是医学科研与临床实践相结合的重要成果。未来，随着该药物的加速上市，NUT癌的治疗格局有望被彻底改变，为我国罕见病诊疗事业注入新动力。"
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