三款全球首创同日获批，实体瘤CAR-T定价99万后要如何谈商业化

6月22日，国家药品监督管理局单日批准了五款创新药。

多个全球首款产品在列，如科济药业的舒瑞基奥仑赛注射液（恺力美®）成为全球首款获批的实体瘤CAR-T；百利天恒的宜泽康®成为全球首款双抗ADC；智翔金泰的金速希®成为全球首个狂犬病双抗。

作为全球首款获批用于实体瘤治疗的CAR-T细胞治疗产品，恺力美用于治疗Claudin18.2阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌。

撞线之后，接踵而至的问题是商业化，动辄百万元级的创新药要如何定价？

6月23日，在新药上市投资人交流会上，科济药业管理层透露，恺力美挂网价定为99万元/人份，冲刺海外4至5年内20亿元以上的销售峰值，并谋求在2026年下半年通过多维商保网络拿下首批200个国内有效订单。

值得关注的是，科济药业创始人、董事会主席兼首席执行官李宗海透露，科济药业在自体CAR-T领域将不再布局新的管线。“自体CAR-T刚上市，有很多优势，但它最大的问题是：这么贵？（科济药业）现在是all in在通用和体内了。”

01.

99万定价的商业化账本

中国确证性II期随机对照试验数据显示，在接受治疗的人群中，恺力美组中位无进展生存期为4.37个月，对照组为1.84个月，疾病进展或死亡风险降低近70%。中位总生存期方面，恺力美组为9.49个月，对照组为5.49个月。

不过，科济药业方面特别指出，自体CAR-T产品的随机对照试验与单臂试验相比存在疗效评价差异。单臂试验以清淋前影像为基线可直观体现疗效，而随机对照试验以随机前影像为基线，细胞制备期间半数以上患者肿瘤负荷加重，导致实际疗效被低估；同时部分随机至CAR-T组的患者因疾病进展未能接受输注但仍纳入疗效分析，且患者入组意愿因顾虑随机至对照组而推迟，进入试验时疾病状态更差。

一位深耕细胞治疗产品研发的Biotech负责人曾对动脉网表示，“批准（舒瑞基奥仑赛注射液）是没问题的，就看商业化能做到怎样。”

在定价消息公布前，市场更是预估，可能不会低于100万元。

赛恺泽于2024年3月获NMPA批准上市，作为复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者的四线疗法。实体瘤CAR-T的商业化难度，与血液瘤不在同一量级。

科济药业虽然站在一个新起点，但其自体BCMA CAR-T产品赛恺泽的销售轨迹可以作为参照。

年报显示，作为科济药业首款商业化产品，这款BCMA CAR-T在2024年获批后，2025年全年从合作伙伴华东医药获得218份有效订单。

赛恺泽的放量节奏，或许让科济药业对恺力美有了更具体的预期。

为此，科济药业组建了近30人的销售队伍，其中超80%具备First-in-Class产品推广经验。

科济药业恺力美销售部负责人解小成曾任职于正大天晴、康方生物，深度参与安罗替尼、卡度尼利单抗等产品商业化；市场部负责人刘洋洋则是曾任拜耳、阿斯利康、齐鲁制药等大型内外资企业肿瘤高级市场、肿瘤事业部总监。

继赛恺泽进入商业健康保险创新药目录之后，恺力美也已经启动相关商保准入工作。投资人交流会上，科济药业方面明确表示已经申报商业保险目录谈判。尤其，对于99万元定价的产品而言，商保覆盖程度可能比销售团队规模更重要。

与此同时，科济药业的商业化主要策略是高端起步、精准覆盖。

商业化初期聚焦100家头部肿瘤医院及综合三甲医院的细胞治疗中心，上市前已完成55家中心的准入认证。在海外拓展方面，科济药业则分梯队推进，第一梯队包括新加坡、中国香港、沙特阿拉伯等地区，依托中国大陆核心临床数据快速推进注册申报；第二梯队为澳大利亚、韩国、日本等ICH成员国，在中国数据基础上开展符合当地法规的小样本验证性临床；第三梯队为美国、欧洲、加拿大等核心市场，计划借助已获得的EMA PRIME认定和FDA RMAT认定，与监管机构沟通启动符合当地标准的关键注册临床研究。

目前针对Claudin18.2靶点的已获批药物仅有两款，分别是科济药业的恺力美和安斯泰来的Zolbetuximab（Vyloy）。

在科济药业看来，Zolbetuximab获批的是一线治疗适应症，本质上是与化疗联用的靶向治疗；而恺力美获批的是二线及以上治疗失败后的末线适应症，两者在治疗线序上并不直接重叠，且现有产品均未覆盖彼此的适应症范围。

此外，科济药业正积极拓展恺力美在癌症早线治疗和围术期治疗中的应用，包括胰腺癌术后辅助治疗、根治术后胃/食管胃结合部腺癌辅助治疗后的巩固治疗，以及一线治疗后序贯治疗等多项研究者发起临床试验，旨在将CAR-T疗法从末线推向更早治疗阶段。

02.

All in通用和体内

毋庸置疑，实体瘤CAR-T提供了一种新疗法。不过，近几年行业的讨论核心是CAR-T如何从少数人的治疗方案，变成更多患者能够负担的治疗方式？

目前而言，这个问题有两种常见答案：通用型CAR-T（Allogeneic CAR-T）以及In Vivo CAR-T。

李宗海也在交流会上直言，自体CAR-T目前仍然只能满足一部分高支付能力患者，而技术迭代的目标，是让更多患者能够用得起。

通用型CAR-T理论上可以实现现货供应，无需等待患者采血和细胞制备。但行业也普遍认为，这是一条比实体瘤CAR-T更难的道路。

李宗海甚至将其形容为：“通用型CAR-T的挑战真的太大了，基本上把我的九牛二虎之力都用上了。实体瘤（自体）CAR-T已经是十星难度，而通用型CAR-T还要再加五颗星。”

过去一年，In Vivo CAR-T几乎成为全球细胞治疗最热门赛道。行业普遍认为，这可能是细胞治疗未来十年的核心方向。

在李宗海看来，In Vivo CAR-T未来最大的竞争点是转导效率。谁能够用更低剂量实现更高比例T细胞转导，谁就可能率先跨过产业化门槛。

“体内转导效率是决定生死的那把尺子。”针对近期业内公布的临床数据，亦有从业者认为，“当体内慢病毒打到109级别的高剂量才有临床响应。这意味着什么？这意味着由于递送效率低下。”

目前行业对体内CAR-T的关注很大程度上集中于血液瘤领域，而实体瘤的治疗难度较血液瘤又是一个量级的差别。肿瘤微环境更复杂、缺乏外周血中B细胞介导的刺激扩增机制、所需病毒剂量预计将进一步攀升。在这种情况下，体内CAR-T在实体瘤中的应用仍面临巨大不确定性。

其实，自体、通用型、体内CAR-T三类产品各有各的应用场景。例如，双抗暴露后T细胞衰竭的患者，自体或体内CAR-T效果可能受影响，但通用型CAR-T用健康供者T细胞就可能解决问题。

从在研管线来看，目前科济药业仍采取自体、通用型、体内CAR-T三线并进的策略。

值得注意的是，科济药业透露，在自体CAR-T领域将不再布局新的管线。在通用型CAR-T方面，科济药业已有针对BCMA、CD19/CD20、CLL1、NKG2DL、Claudin18.2和GPC3靶点的在研管线。在体内CAR-T方面，科济药业还布局了针对Claudin18.2、GPRC5D等靶点的体内CAR-T项目。CD19/CD20双靶点体内CAR-T产品处于临床研究中，预计2026年底前可读出首批临床数据；实体瘤适应症的体内CAR-T产品计划于2027年下半年递交IND申请。

此外，在BD战略上，李宗海在一次采访中向动脉网透露，目前有多家国内外企业在与科济接洽，涵盖通用型与体内CAR-T技术平台及产品。合作模式则因项目而异，“竞争激烈的早点授权出去，竞争不那么激烈的可以一起慢慢磨。”

*封面来源：神笔PRO

文｜李佳英

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