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造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)是一种干细胞移植后常见的致命并发症，由补体凝集素途径的激活引起。Omeros公司的YARTEMLEA是首个也是目前唯一获批用于治疗TA-TMA的药物。该药于2025年12月23日获得美国FDA批准，已于2026年1月在美国上市，适用于成人和两岁及以上儿童。它能选择性抑制凝集素途径的效应酶MASP-2，从而阻断该途径的激活，同时保留对宿主抵御感染至关重要的经典和替代补体功能。
TA-TMA可发生于自体和异基因造血干细胞移植后，由移植手术前、移植过程中和移植后发生的内皮细胞损伤引起，异基因移植后的发生率显著更高。美国和欧洲每年约进行3万例异基因移植。近期研究估计，高达56%的异基因移植受者会发生TA-TMA，但该疾病常被漏诊，及时诊断是影响预后的关键因素。
目前，用于治疗TA-TMA的药物YARTEMLEA的上市许可申请正在接受欧洲药品管理局的审查，预计将于2026年年中做出决定。
YARTEMLEA信息概要
【制造商】Omeros Corporation
【商品名】YARTEMLEA
【通用名】narsoplimab-wuug
【中文译名】纳索利单抗
【YARTEMLEA适应症】
YARTEMLEA是一种MASP-2抑制剂，适用于治疗患有造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)的成人和2岁及以上儿科患者。
【YARTEMLEA剂量和给药】
有关配制和给药说明，请参阅完整处方信息。
【YARTEMLEA禁忌症】
暂无相关报告。
【YARTEMLEA警告和注意事项】
严重感染：监测患者的体征/症状并进行适当治疗。
【YARTEMLEA不良反应】
最常见的不良反应（发生率>20%且与因果关系无关）包括病毒感染、败血症、出血、腹泻、呕吐、恶心、中性粒细胞减少症、发热、疲劳和低钾血症。
【YARTEMLEA性状描述】
Narsoplimab-wuug是一种甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2(MASP-2)抑制剂，是由中国仓鼠卵巢细胞生产的重组人免疫球蛋白G4(IgG4)单克隆抗体。其分子量约为143kDa。
YARTEMLEA注射液为无菌、不含防腐剂的澄清至微乳光、微黄色至黄棕色溶液，用于静脉输注。每支2mL单剂量玻璃小瓶含有370mg narsoplimab-wuug、盐酸精氨酸(84.3mg)、柠檬酸一水合物(1.42mg)、聚山梨醇酯80(0.2mg)、柠檬酸钠(8.6mg)和注射用水（符合美国药典标准）。使用氢氧化钠和盐酸调节pH值至5.8。
【YARTEMLEA剂型和强度】
注射剂：370mg/2mL(185mg/mL)，单剂量小瓶装。
【YARTEMLEA所有规格】
YARTEMLEA注射液为无菌、不含防腐剂的澄清至微乳光、微黄色至黄棕色溶液，以单剂量小瓶包装，规格为370mg/2mL(185mg/mL)，装于纸盒内。
【YARTEMLEA存储和处理】
YARTEMLEA小瓶应置于原包装盒内，在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下冷藏保存，避光保存直至使用。请勿冷冻。请勿摇晃。请勿超过包装盒上标示的有效期使用。
【YARTEMLEA患者咨询信息】
严重感染：告知患者和照护者，使用补体抑制剂治疗会增加严重感染的风险。由于YARTEMLEA是一种补体抑制剂，因此建议患者和/或照护者立即报告任何提示感染的体征或症状。
注：药品如有新包装，以新包装为准。以上中文说明书信息概要由香港济民药业整理编辑，仅供参考，不作任何用药依据，具体用药指引，请参阅FDA批准的最新完整处方信息或咨询主治医师。
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