AI造药首个III期启动！英矽智能开启新赛道，肺纤维化或迎新疗法

6月30日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，英矽智能的　INS018_055（rentosertib）正式启动首个Ⅲ期临床试验。

截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台

这意味着，全球首款由AI完成靶点发现和分子设计的候选药物，已站上上市前的最后一道关卡。

一、耗时仅18个月，全球首个AI造药冲进Ⅲ期

Rentosertib是一款靶向TNIK的小分子抑制剂，具有全球首创（first-in-class）潜力。它的靶点发现和分子设计，全程由英矽智能的生成式AI平台Pharma.AI主导完成。该药物于2022年3月首次提交临床试验申请，2023年3月顺利推进至Ⅱ期临床阶段，核心适应症为特发性肺纤维化。

图源：摩熵医药数据库-全球药物研发数据库

制药圈过去有个“双十定律”：一款新药平均耗时10年、耗资10亿美元。现在AI来了，直接把这个时间成本砍了大半。就拿INS018_055来说，从找靶点到选出临床前候选化合物，满打满算才18个月，中间合成与测试的分子连80个都没到。2024年3月，这套AI驱动的研发流程发表于《自然·生物技术》。

针对特发性肺纤维化（IPF）这一适应症，英矽智能开发了片剂、胶囊剂、吸入气雾剂三种剂型。目前片剂推进至Ⅲ期，胶囊剂处于Ⅱ期阶段。

监管层面同样频频开道：2023年2月，Rentosertib获FDA授予IPF孤儿药资格认定；2025年5月，国家药监局CDE将其纳入突破性治疗品种名单。中美两大监管机构同步给予特殊通道支持，侧面印证了该药物的临床潜力。

二、Ⅱ期数据亮眼，Ⅲ期试验设计扎实

2025年6月，INS018_055胶囊剂 治疗IPF的Ⅱa期GENSIS-IPF研究取得积极结果，实现了全球首个AI驱动药物发现疗效的概念验证。数据显示，接受 INS018_055胶囊剂（60mg，每日1次）治疗的患者，用力肺活量（FVC）增加了98.4mL，而安慰剂组则减少了20.3mL——这一差异在呼吸领域被视为具有临床意义的改善信号。

图源：摩熵医药-全球药物研发数据库

基于Ⅱa期的积极结果，英矽智能迅速启动了Ⅲ期临床试验。

Ⅲ期试验设计更为严谨：多中心、随机、双盲、安慰剂对照，计划入组320名IPF患者，每日一次口服给药，持续52周。牵头研究者阵容豪华——北京协和医院徐作军教授担任主要研究者，钟南山院士和上海肺科医院院长陈昶担任联合牵头研究者。按52周给药周期计算，给药结束约在2027年6月底，加上数据整理与统计分析，最快2027年底方可读出最终结果。

从临床价值来看，全球IPF患者持续增长，但发病机制复杂、研发失败率高，现有药物仅能延缓进展，Rentosertib若成功将为患者带来突破性治疗选择，并首次从临床层面验证AI制药的可行性。

三、AI制药浪潮已至，英矽智能加速领跑

英矽智能成立于2014年，是最早将生成式AI应用于药物发现的公司之一。近期，英矽智能与韩国SK生物制药达成合作，潜在交易总金额超25亿美元。公司已完成多轮融资，投资方包括药明康德、启明创投、高瓴等一线机构，或将成为国内AI制药领域最先完成IPO的标的之一。

中国AI制药赛道正加速扩容。据上海证券研报，2019年至2024年市场规模从0.7亿元增至7.3亿元，年复合增速47.8%；预计2025年至2028年将从12.1亿元扩张至58.6亿元，复合增速攀升至68.3%。2021年AIDD行业融资达历史高点，超290亿美元，此后受资本环境影响有所回落，投资更趋理性。全球投资者偏好成长期（69.4%）和初创期（19.2%）企业，中国投资者选择初创期、成长期、成熟期的比例分别为33.1%、42.6%、23.9%。

截图来源：摩熵咨询《中国AI制药企业自皮书》

行业里程碑密集涌现：晶泰科技与一家国际知名药企达成超4亿美元的AI药物发现合作；德睿智药的GLP-1受体激动剂 MDR-001 已启动Ⅲ期临床，研发周期压缩至4.5年；华为以盘古大模型加昇腾AI为核心，构建覆盖药物研发全场景的AI医疗生态。

全球视野下，AI对制药行业的渗透更加惊人。全球已有超3000种由AI辅助开发或再利用的候选药物，而5年前几乎为零。波士顿咨询报告显示，AI生成的药物分子在Ⅰ期临床中成功率高达80%—90%，远高于传统药物40%—65%的历史平均水平。辉瑞、强生、赛诺菲、诺华——全球前20大药企已全部与AI公司展开合作。

结语

Rentosertib最后能否成功上市，现在下结论还为时尚早。新药研发中Ⅲ期是淘汰率最高的环节，全球创新药Ⅲ期失败率高达40%至50%。但它的意义已经不局限于一款药的成败。

从AI发现靶点、设计分子，到真实患者身上看到疗效信号——这条路，英矽智能已初步走通。18个月的发现周期、不到80个分子的精准筛选、登上Nature Biotechnology的研发流程、在患者肺部检测到的肺功能改善——每一步都在回答同一个问题：AI造药，不是科幻，是正在进行时。