英矽智能首款AI创新药Rentosertib启动III期临床

6月30日，英矽智能（03696.HK）Rentosertib于药临平台完成III期临床登记，全球首款AI全流程研发IPF新药，正式踏入上市前最后攻坚阶段。

临床落地

据药物临床试验登记与信息公示平台6月30日公示信息，港交所上市企业英矽智能核心管线INS018_055（通用名Rentosertib）正式启动III期确证性临床试验，既是公司内部首个迈入III期的自研候选药，也是全球首个由生成式AI完成靶点挖掘、分子设计全链条开发的First-in-class小分子药冲刺商业化的标志性事件。

本次III期试验采用前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照高标准设计，计划招募320名特发性肺纤维化（IPF）患者，设置30mg、60mg两种日服剂量，持续给药52周，以用力肺活量（FVC）变化作为核心疗效终点。

项目由北京协和医院徐作军教授出任牵头PI，钟南山院士、上海市肺科医院陈昶院长联合牵头，集结全国35家顶级呼吸临床中心共同推进，试验还创新性嵌入AI算法量化患者纤维化负荷，进一步提升试验精准度。

回溯研发路径，Rentosertib靶向全新TNIK激酶靶点，依托公司Pharma.AI平台PandaOmics模块挖掘靶点、Chemistry42模块设计分子，全程仅耗时18个月，合成测试分子不足80个，对比传统IPF新药4.5年研发周期、上千个化合物筛选体量实现效率跃迁，整套研发范式刊发于《Nature Biotechnology》，获得学术权威背书。

此前IIa期GENESIS-IPF小样本研究已交出亮眼数据，71例受试者中60mg剂量组12周FVC较基线提升98.4mL，安慰剂组同期下降20.3mL，展现出逆转肺功能衰退的潜力，同时整体耐受性良好，先后斩获CDE突破性疗法认定、FDA孤儿药资格。

英矽智能同步布局片剂、胶囊、雾化吸入三类剂型，其中吸入制剂2026年4月拿下IND批件，可实现肺部局部给药降低全身副作用，搭建多层次产品矩阵适配不同临床场景。

双轮布局

英矽智能2014年成立，2025年12月登陆港交所主板，是全球最早落地端到端AI制药模式的企业之一，搭建Biology42、Chemistry42等四大Pharma.AI核心模块，覆盖靶点发现、分子生成、临床设计、数据复盘全流程，打破AI仅用于分子筛选的浅层应用局限。

英矽智能在香港设总部，波士顿、上海布局研发中心，截至2025年底，英矽智能账上现金及银行结余为3.93亿美元，可支撑长线管线研发投入。

商业化采用“自研管线兑现+AI平台SaaS授权”双轮模式，已与礼来、施维雅等13家全球Top20药企达成合作，仅礼来合作潜在总交易额最高27.5亿美元，叠加SK生物制药25亿美元合作订单，累计BD签约规模近65亿美元，依靠首付款、临床及销售里程碑构建多元收入结构。

2025年英矽智能财报显示全年营收5623.9万美元，同比下滑34.5%，全年亏损3.52亿美元（含IPO优先股转换带来的2.97亿美元非现金公允值亏损），暂无产品商业化落地，收入全部来自药物发现服务、管线授权与软件订阅业务，仍处在Biotech烧钱投入阶段。

管线端，英矽智能已提名31个临床前候选化合物，其中13个项目拿到IND批件，覆盖纤维化、肿瘤、自免、代谢四大慢病领域，除Rentosertib外，炎症性肠病管线ISM5411也进入临床阶段，形成“重磅管线领跑、梯队管线跟进”格局。

对企业而言，Rentosertib不只是一款IPF治疗药物，更是Pharma.AI技术能力的“活体广告牌”，III期成功将直接验证AI从0到1创制新药的商业价值，拉高后续管线BD议价能力；若临床失利，将重创整个AI制药赛道的产业信心。

落脚IPF行业基本面，该疾病被称作“不是癌症的癌症”，全球患者规模300万至500万，确诊后中位生存期仅3至4年，临床刚需迫切。

目前全球获批药物仅吡非尼酮、尼达尼布、那米司特三款，仅能延缓肺功能下滑无法逆转病程，还伴随肝损伤、肠胃不适等副作用。

尼达尼布2024年全球销售额超40亿美元，随着两款老牌原研专利陆续到期、仿制药批量涌入，市场亟需全新机制换代产品。

Rentosertib靶向TNIK激酶，可同时阻断Wnt、TGF-β、Hippo三大促纤维化通路，从上游阻断病灶进展，理论差异化优势突出，市场替代空间广阔。

持续加码

全球AI制药正从概念炒作迈入临床兑现周期，传统新药研发深陷“反摩尔定律”，投入逐年走高、整体临床成功率不足10%，而AI技术可减少90%无效湿实验，压缩早期研发周期25%-50%，成为跨国药企降本增效核心抓手。

截至2026年上半年，全球AI驱动研发的临床管线达179条，十余款进入III期阶段，行业市场规模2025年达24.1亿美元，预计2032年攀升至746亿美元，产业资本持续加码布局。

结合IPF细分赛道，国内老龄化加剧推高患者基数，分级诊疗下沉、特病医保扩容进一步打开药品可及空间。

Rentosertib凭借突破性疗法资质，若III期顺利通关，可享受优先审评、医保快速谈判绿色通道加速放量，多剂型布局覆盖住院雾化、居家口服场景，进一步拓宽市场覆盖面。

项目推进与企业长期成长仍受制于多重现实风险。IPF疾病本身异质性强、病情进展波动大，过往多款创新药均倒在III期临床阶段，小样本IIa期的优异数据未必能在大规模试验中稳定复刻，Rentosertib最终疗效能否落地仍存变数。

赛道竞争格局也日趋激烈，勃林格殷格翰那米司特已实现商业化，叠加多款同类型抗纤维化新药同步研发，产品上市后将直面成熟原研、新晋竞品与低价仿制药的多重挤压。

同时AI制药行业仍存在底层技术短板，生物医药数据割裂、阴性数据缺失普遍存在，AI算法黑箱问题容易导致虚拟筛选结果与真实体内药效偏差，长期限制企业管线持续迭代能力。

药物安全性隐患同样不容忽视，II期临床已观测到轻微肝酶升高现象，随着III期大样本入组、长期持续给药，肝肾、心血管等潜在不良反应风险仍需持续验证。

此外,IPF领域专业化壁垒极高，市场教育与学术推广成本高昂，叠加企业尚未盈利、研发开支持续走高，医保申报、产品定价若不及预期，将直接拖累商业化落地与营收释放节奏。

整体来看，Rentosertib迈入III期临床，不仅是英矽智能从AI技术服务企业转型为实体创新药企的核心战役，更是AI药物研发赛道走向价值兑现的关键考验。

依托全新TNIK创新靶点、AI降本增效的研发优势，以及IPF领域巨大的临床缺口，这款药物具备成长为重磅新药的潜力，叠加公司大额BD合作储备与充裕现金流，整体抗风险能力优于行业中小Biotech企业。

不过，临床研发的天然不确定性、日趋白热化的市场竞争、尚未成熟的AI制药技术体系，都是无法规避的行业短板。

对英矽智能来说，顺利完成III期临床、实现药物上市，是剥离概念叙事、落地真实商业价值的唯一路径；而整个AIDD行业，也将依托这款标杆药物的临床结果，完成新一轮市场估值重塑与行业格局迭代。

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