10项关键临床结果即将揭晓：2026下半年有哪些看点？

近日，行业媒体BioPharma Dive发布专题报道，从众多在研项目中选出10项有望在2026年下半年公布结果的重要临床试验。这些试验聚焦肺癌、阿尔茨海默病以及多种自身免疫疾病等治疗领域，也涵盖mRNA癌症疫苗、反义寡核苷酸和抗体偶联siRNA等核酸疗法，显示出这一新兴治疗模式在重大疾病和罕见病中的持续拓展。作为全球医药创新的赋能者，药明康德依托一体化CRDMO平台，持续支持包括mRNA和寡核苷酸药物在内的核酸疗法开发，助力合作伙伴将科学创新早日转化为造福患者的疗法。本文将结合该报道及公开资料，与读者分享这些值得关注的临床试验。若您想阅读完整报告，可点击文末“阅读原文/Read More”。

药物名称：ivonescimab

公司：康方生物（Akeso）、Summit Therapeutics

临床试验：HARMONi-3

Ivonescimab是一款靶向PD-1和VEGF的“first-in-class”双特异性抗体疗法，由康方生物与Summit Therapeutics联合开发。它已经在2024年5月获得中国国家药品监督管理局批准上市，商品名为依达方。

HARMONi-3是一项全球性3期临床试验，评估ivonescimab联合化疗，与抗PD-1抗体Keytruda联合化疗相比，用于一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效和安全性。如果结果积极，这不仅可能改变NSCLC的治疗格局，也将增强PD-1/VEGF双特异性抗体疗法治疗其他癌症类型的信心。

今年在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会全体大会上公布的3期临床试验HARMONi-6的最新结果显示，与另一款获批PD-1抑制剂联合化疗相比，ivonescimab联合化疗一线治疗晚期鳞状NSCLC患者，在总生存期（OS）方面带来具有统计学显著性的改善。接受ivonescimab联合化疗的患者的24个月总生存率为64.7%，相比之下，活性对照组患者为48.6%。在PD-L1阴性或阳性等不同亚组患者中，均观察到具有临床意义的获益。

药物名称：Cobenfy（xanomeline和trospium chloride）

公司：百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）

临床试验：ADEPT-1、ADEPT-2、ADEPT-4

Cobenfy是一款由M1/M4偏向性毒蕈碱受体激动剂xanomeline和毒蕈碱受体拮抗剂trospium chloride组成的口服药物，旨在激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体的同时，减少对外周毒蕈碱型乙酰胆碱受体的作用。它在2024年获美国FDA批准，成为过去数十年来首个治疗精神分裂症的新机制药物。

ADEPT-1、ADEPT-2、ADEPT-4是三项3期临床试验，旨在评估Cobenfy与安慰剂相比，用于治疗阿尔茨海默病相关精神病性症状的疗效和安全性。这些试验的结果，对Cobenfy能否扩展适应症范围至关重要。

药物名称：barzolvolimab

公司：Celldex Therapeutics

临床试验：EMBARQ-CSU1、EMBARQ-CSU2

Barzolvolimab是一款人源化单克隆抗体，可通过高特异性结合KIT受体的独特部位并强效抑制其活性来靶向肥大细胞。KIT受体在肥大细胞上高度表达，并对肥大细胞的功能和存活至关重要。肥大细胞是超敏反应和过敏反应等炎症反应的驱动因素，在慢性自发性荨麻疹（CSU）等特定炎症性疾病中，肥大细胞活化在疾病发生和进展中发挥核心作用。Celldex公司表示，barzolvolimab有望作为CSU、寒冷性荨麻疹（ColdU）和症状性皮肤划痕症（SD）患者的潜在“first-in-class”和“best-in-disease”治疗选择。

目前，barzolvolimab正在两项用于治疗CSU的3期临床试验中接受评估，顶线结果预计在2026年第四季度公布。近期公布的2期临床试验长期结果显示，在对抗组胺药难治的CSU患者中，barzolvolimab治疗可使血管性水肿获得快速、显著且持久的改善。在barzolvolimab完成给药后7个月（第76周），这些结果在停药后仍得以维持。

药物名称：intismeran autogene

公司：Moderna、默沙东（MSD）

临床试验：INTerpath-001

Intismeran autogene癌症疫苗是一种个体化新抗原疗法（INT），包含编码最多34种新抗原的单一合成mRNA分子，这些新抗原是根据每位患者肿瘤独特的DNA序列突变特征通过算法设计而成。当将此癌症疫苗注射至体内后，该mRNA所编码的新抗原序列会被翻译成蛋白质，并通过体内的抗原呈递，刺激产生特异性T细胞抗肿瘤免疫反应。

目前，intismeran autogene正在3期临床试验INTerpath-001中接受评估，与Keytruda联用，作为辅助治疗，用于完全切除后高风险黑色素瘤患者的疗效和安全性。BioPharma Dive的文章指出，该试验最早可在今年公布结果。

在ASCO年会上公布的2期临床试验结果显示，在中位随访时间为5年时，与Keytruda单药相比，intismeran autogene与Keytruda联合疗法持久降低高风险黑色素瘤（III/IV期）的复发或死亡风险49%。

药物名称：Wainua（eplontersen）

公司：阿斯利康（AstraZeneca）、Ionis Pharmaceuticals

临床试验：Cardio-TTRansform

Wainua为一款每月一次，可由患者自己皮下注射的反义寡核苷酸（ASO）药物，其采用的配体偶联反义寡核苷酸（LICA）技术，可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起。LICA技术能有效地将ASO选择性递送到表达这些受体的细胞中。Wainua可用以抑制转甲状腺素蛋白（TTR）的生成。它已经获得美国FDA批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的多发性神经病（ATTRv-PN）。

Wainua目前正在3期临床试验Cardio-TTRansform中接受评估，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者。Ionis在第一季度财报中表示，该试验预计在今年公布结果，如果结果积极，将支持Wainua在2026年提交适应症扩展监管申请。

药物名称：litifilimab

公司：渤健（Biogen）

临床试验：TOPAZ-1、TOPAZ-2

Litifilimab是一款潜在“first-in-class”、靶向血液树突状细胞抗原2（BDCA2）的人源化IgG1单克隆抗体。其作用机制在于与主要表达于浆细胞样树突状细胞（pDCs）表面的BDCA2结合，从而减少pDCs产生包括I型干扰素在内的多种促炎介质，这些分子被认为在系统性及皮肤型红斑狼疮的发病机制中发挥重要作用。

Litifilimab目前正在TOPAZ-1和TOPAZ-2两项3期临床试验中接受评估，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）患者，试验结果预计将在2026年第四季度发布。

今年3月公布的2期临床试验结果显示，在治疗皮肤红斑狼疮（CLE）患者时，litifilimab达到试验主要终点，与安慰剂相比，更多接受治疗的患者实现皮肤症状“清除/接近清除”。

药物名称：VAX-31

公司：Vaxcyte

临床试验：OPUS-1

VAX-31是一款31价肺炎球菌结合疫苗候选产品，用于预防侵袭性肺炎球菌疾病（IPD）。Vaxcyte表示，VAX-31是目前临床开发中血清型覆盖范围最广的肺炎球菌候选疫苗。

2026年3月，该公司宣布，VAX-31在成人中的1/2期临床研究结果已发表在The Lancet Infectious Diseases上。研究结果显示，在整个6个月评估期内，所有研究剂量的VAX-31均观察到耐受性良好，并显示出与获批20价肺炎球菌结合疫苗（PCV20）相似的安全性特征。在所有研究剂量下，VAX-31均显示出强劲的调理吞噬活性（OPA）和IgG免疫应答，全部31种血清型均达到较高的几何平均浓度（GMC）。

目前，名为OPUS-1的3期临床试验中已完成受试者注册，该试验旨在评估VAX-31在成人中的安全性、耐受性和免疫原性。预计在2026年第四季度获得顶线结果。

药物名称：zasocitinib

公司：武田（Takeda）

临床试验：NCT06254950、NCT06233461

Zasocitinib是一款下一代、高选择性的在研TYK2抑制剂，可维持对IL-23及其他驱动疾病的核心免疫信号通路的24小时抑制。体外研究数据显示，与其他JAK酶相比，zasocitinib对TYK2的选择性高出超过100万倍，这可能在不影响JAK1、JAK2和JAK3信号传导的情况下，最大限度地实现TYK2抑制。

目前zasocitinib正在两项2b期临床试验中接受评估，用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病，预计在今年公布结果。Zasocitinib已经在治疗中重度斑块状银屑病（PsO）的3期临床试验中达到主要终点，在炎症性肠病（IBD）中的积极结果将进一步扩展其适用范围，并为TYK2抑制剂在IBD中的使用提供证据。

药物名称：delpacibart etedesiran

公司：诺华（Novartis）

临床试验：HARBOR

Delpacibart etedesiran（del-desiran）是一款抗体偶联siRNA疗法，最初由Avidity Biosciences公司开发。它将与转铁蛋白受体1（TfR1）结合的专有单克隆抗体与靶向DMPK基因的siRNA偶联，旨在通过降低与疾病相关的DMPK基因的mRNA水平，靶向1型肌强直性营养不良（DM1）的根本原因。诺华通过收购Avidity公司，获得了这款在研疗法。

Del-desiran在DM1患者中开展的1/2期MARINA试验最终结果已发表于《新英格兰医学杂志》。研究结果显示，del-desiran成功递送至肌肉组织，在所有接受治疗的受试者中，DMPK mRNA平均降低约40%。接受2 mg/kg和4 mg/kg del-desiran治疗后，患者的一组关键肌肉特异性基因的剪接情况得到改善。此外，患者在多项探索性功能指标中观察到改善。

Del-desiran目前正在名为HARBOR的3期临床试验中接受评估，试验结果预计在今年下半年公布。该试验结果有望支持del-desiran的上市申请，寻求获得完全批准，用于治疗DM1。

药物名称：milvexian

公司：百时美施贵宝、强生（Johnson & Johnson）

临床试验：Librexia AF、Librexia STROKE

Milvexian是一款在研口服、高选择性凝血因子XIa（FXIa）抑制剂，旨在预防限制血流的有害凝血（血栓形成），同时保留正常凝血过程（止血）。因此，milvexian有潜力在不显著增加出血风险的情况下，减少由有害凝血导致的主要心血管事件。

在2期AXIOMATIC-TKR试验中，milvexian在预防全膝关节置换术（TKR）后静脉血栓栓塞（VTE）方面显示出良好效果。使用milvexian（每日一次200 mg）组的VTE发生率最低，为7%，而活性对照药物组为21%，风险降低超过60%。两组的出血率相近，均为4%。

目前，该药正在两项3期临床试验中接受评估，预计在今年获得顶线结果。其中，Librexia AF是一项随机、双盲、平行分组、含活性对照研究，旨在评估milvexian用于心房颤动（AF）受试者的疗效和安全性。Librexia STROKE是一项3期、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照研究，旨在评估在单联或双联抗血小板治疗基础上加用milvexian，用于急性缺血性卒中或高危短暂性脑缺血发作后卒中预防的疗效和安全性。

一体化平台助力mRNA和寡核苷酸疗法开发

值得一提的是，在上述10项值得关注的临床试验中，intismeran autogene、Wainua和del-desiran分别代表了mRNA癌症疫苗、反义寡核苷酸和抗体偶联siRNA等不同类型的核酸疗法。这些项目不仅体现了核酸疗法在肿瘤和罕见病治疗中的应用潜力，也凸显出递送体系优化、生物分析方法建立、CMC开发和临床转化支持等环节对于项目推进的重要性。作为创新的赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球健康产业的贡献者，药明康德持续通过独特的CRDMO业务模式，助力合作伙伴开发包括核酸疗法在内的突破性创新疗法。

药明康德生物学服务平台（WuXi Biology）围绕RNA疗法递送体系的研究与开发，建立了系统化的靶向递送评估能力，可为寡核苷酸、siRNA及mRNA等RNA药物项目提供从递送机制研究到功能验证的综合支持，同时具备线性、环状及自复制mRNA的设计与生产能力。针对RNA疗法开发中递送效率和组织特异性这一关键挑战，WuXi Biology构建了一套涵盖体外与离体实验的评估体系，用于系统分析不同递送策略在细胞水平的结合、摄取及功能递送效果。该平台能够评估多种递送形式，包括基于偶联分子的递送系统和基于纳米载体的递送系统，从而帮助合作伙伴全面理解递送体系在细胞层面的作用机制，并优化RNA药物的递送效率。

在具体技术手段方面，WuXi Biology通过流式细胞术、高内涵共聚焦成像以及实时活细胞成像等多种先进技术，对RNA递送过程中的关键环节进行可视化和定量分析。例如，平台可评估GalNAc偶联寡核苷酸与肝细胞ASGPR受体的结合及内吞效率，并通过细胞模型系统系统分析LNP递送mRNA在细胞内的摄取、内体逃逸以及功能性表达情况。同时，团队还能够通过Galectin-9报告细胞系监测纳米颗粒递送体系的内体逃逸水平，从而对递送系统的功能效率进行更为精细的量化评估。

此外，WuXi Biology还具备构建主动靶向LNP递送体系的能力，例如通过共配方式引入PD-L1靶向肽或通过表面偶联抗CD22抗体，实现对特定细胞或组织的定向递送，并在多种细胞模型中系统评估其递送效率与功能表达。通过整合递送体系设计与功能评价能力，WuXi Biology能够为RNA疗法项目提供从递送策略筛选到机制验证的一体化支持，加速新型RNA递送技术的优化与转化，助力合作伙伴推进RNA创新疗法的发现与开发。

药明康德生物分析部（BAS）已建立面向脂质纳米颗粒（LNP）递送mRNA药物的系统化药代动力学（PK）检测能力，可为mRNA疗法和疫苗研究提供从方法开发到样本检测与数据分析的一体化生物分析支持。针对准确量化LNP包封mRNA中面临的诸多挑战，生物分析部基于高灵敏度RT-qPCR技术构建了完整的分析流程，涵盖样本采集、核酸提取、特异性引物与探针设计、靶标序列检测以及数据分析等关键环节，从而实现对LNP包封mRNA的精准定量与药代动力学评估。

在方法学开发方面，生物分析部通过优化LNP中mRNA的释放与提取策略，并结合多套引物与探针筛选及标准曲线评估，确保检测方法在特异性、扩增效率和稳定性等方面满足行业共识中的高标准要求。同时，团队还建立了多重PCR检测体系，可在同一样本中同步定量多个mRNA靶标，适用于含多种mRNA成分的复杂LNP的临床生物分析。通过严格的方法学验证，药明康德BAS能够提供可靠、合规的PK数据支持，为LNP-mRNA药物的体内分布研究、剂量优化以及临床转化提供关键数据基础，助力合作伙伴加速mRNA创新疗法的研发进程。

参考资料：

[1] 10 clinical trials to watch in the second half of 2026. Retrieved June 30, 2026, from https://www.biopharmadive.com/news/biotech-pharma-clinical-trials-watch-2026/808255/?expected-readout=h2-2026

[2] Celldex Presents Long-Term Barzolvolimab Results Demonstrating Sustained Off-Treatment Improvement in Angioedema in Patients with CSU at the European Academy of Allergy and Clinical Immunology Annual Meeting. Retrieved June 30, 2026, from https://ir.celldex.com/news-releases/news-release-details/celldex-presents-long-term-barzolvolimab-results-demonstrating

[3] Moderna and Merck Present 5-Year Data for Intismeran Autogene in Combination With KEYTRUDA® (pembrolizumab) in Patients With High-Risk Stage III/IV Melanoma Following Complete Resection at the 2026 ASCO Annual Meeting. Retrieved June 30, 2026, from https://www.merck.com/news/moderna-and-merck-present-5-year-data-for-intismeran-autogene-in-combination-with-keytruda-pembrolizumab-in-patients-with-high-risk-stage-iii-iv-melanoma-following-complete-resection-at-the-20/

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