新型狼疮疗法获FDA突破性疗法认定；“first-in-class”小分子获FDA优先审评资格......

德国默克创新狼疮疗法获FDA突破性疗法认定

德国默克（Merck KGaA）宣布，美国FDA已授予enpatoran突破性疗法认定，用于治疗伴有活动性皮肤表现的狼疮。Enpatoran是一款口服选择性Toll样受体（TLR）7/8抑制剂，旨在调节狼疮相关炎症的核心信号通路。

这一FDA突破性疗法认定是基于2期WILLOW研究结果，该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索研究，旨在评估口服enpatoran的安全性和疗效。该试验采用创新的篮式和适应性研究设计，纳入了皮肤型红斑狼疮（CLE）和系统性红斑狼疮（SLE）患者。结果显示，enpatoran可带来具有临床意义的狼疮症状改善，尤其是在伴有活动性皮肤表现的患者中。

Enpatoran是一款在研口服选择性TLR7/8抑制剂，而TLR7/8在参与狼疮的免疫信号通路中发挥关键作用。新闻稿指出，enpatoran有潜力成为首款针对伴有活动性皮肤表现的狼疮患者的靶向疗法。

治疗镰状细胞病，Agios小分子疗法获FDA优先审评资格

Agios Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA已受理其为mitapivat递交的补充新药申请（sNDA），并授予该申请优先审评资格。Mitapivat是一款口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，拟用于治疗镰状细胞病。

Mitapivat的sNDA基于全球、随机、双盲、安慰剂对照的RISE UP 2期和3期临床试验的数据，这些试验纳入了16岁及以上的镰状细胞病患者。Mitapivat目前已在美国获批用于治疗两种溶血性贫血的成人患者：PK缺乏症和地中海贫血。

Mitapivat是一款“first-in-class”口服PK激活剂，旨在增强红细胞产生能量的过程。这一方法有潜力通过提高ATP水平，满足红细胞增加的能量需求，并降低2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）的水平，从而改善红细胞健康。在镰状细胞病中，红细胞承受的压力增加会导致2，3-DPG水平升高，从而提高红细胞形成异常“镰刀”形状并引发溶血的可能性。

FDA受理γ分泌酶抑制剂新药申请，治疗硬纤维瘤

Immunome宣布，美国FDA已受理其为varegacestat递交的新药申请（NDA）。Varegacestat是一款在研、口服、每日一次给药的γ分泌酶抑制剂（GSI），拟用于治疗成人硬纤维瘤患者。FDA预计在2027年4月28日之前完成审评。

该NDA基于3期临床试验RINGSIDE的结果，该试验评估了varegacestat用于治疗进展性硬纤维瘤患者的疗效。主要结果包括：

• 这项注册性试验达到其主要终点：与安慰剂相比，显著改善患者的无进展生存期，使疾病进展或死亡风险降低84%（HR=0.16，p<0.0001）。

• 该试验还达到所有关键次要终点。包括经盲态独立中心审评评估，varegacestat组客观缓解率达到56%，而安慰剂组为9%（p<0.0001）。

• 在一项探索性分析中，经盲态独立中心审评评估，varegacestat组肿瘤体积的中位最佳变化为下降83%，而安慰剂组为增加11%。

参考资料：

[1] 美国FDA授予Agios镰状细胞病中米塔皮瓦特的sNDA优先审查权。检索于2026年7月8日，https://investor.agios.com/news-releases/news-release-details/us-fda-grants-priority-review-agios-snda-mitapivat-sickle-cell

[2] 德国达姆施塔特的默克KGaA宣布FDA突破性疗法指定，适用于具有活跃皮肤表现的狼疮患者。检索于2026年7月8日，https://www.emdgroup.com/en/news/fda-btd-enpatoran-07-08-2026.html

[3] Immunome 宣布美国食品药品监督管理局（FDA）接受 Varegacestat 新药申请，用于治疗成人的去元瘤肿瘤。检索于2026年7月8日，https://www.businesswire.com/news/home/20260708283482/en/Immunome-Announces-U.S.-FDA-Acceptance-of-New-Drug-Application-for-Varegacestat-for-the-Treatment-of-Adults-with-Desmoid-Tumors

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