北京
这个基因编辑项目在多个关键环节都严重违背了临床试验的基本伦理和安全准则，它本不应进入人体试验阶段——最直接的证据是：在女童接受治疗前一个月，动物实验已明确显示致命安全信号，但伦理委员会审批时根本没看到这份报告。
大家好，这里是天斗医号患者权利保护组，患方依法维权理论策略中心。我是北京的医疗纠纷律师宋中清。
以下是该项目不该进入临床的核心原因：
1. 动物实验已出现明确毒性预警
2025年2月，灵长类毒理学研究显示：所有4只接受治疗的猴子均出现中重度肝损伤，高剂量组还出现了肾损伤（与女童死因“血栓性微血管病”直接相关）。
这些数据本应成为叫停临床试验的“红灯”，但伦理委员会在2025年3月批准试验前，根本没有审查这份最终报告。
2. 患者的疾病本身并不致命
女童患的是CHD3基因突变导致的SnijdersBlok-Campeau综合征，主要症状是语言、认知、运动发育迟缓，但不直接危及生命，不治疗也能相对健康地生活。
对非致命疾病实施如此高风险（全球首例脑部碱基编辑）的试验，风险收益比严重失衡。
3. 绕过正规药监审批通道
该项目以“研究者发起临床研究（IIT）”名义开展，绕开了国家药监局的新药临床试验严格审批，仅靠院内伦理委员会审核就落地。
IIT本应用于低风险探索，却被用于全球首例、极高风险的脑部基因编辑。
4. 知情同意存在严重缺陷
知情同意书未明确告知动物实验中的肝肾毒性数据，也未明确指出死亡风险。
家属甚至不知道猴子实验失败的情况，以为是小鼠成功后直接上人体。
5. 违规收取巨额试验费用
家属自筹约86万美元（约582万元人民币） 资助研究，但我国法规明令禁止向受试者收取临床研究费用。
6. 事后隐瞒死亡事件长达16个月
2025年3月女童死亡后，该事件未被公开披露、未更新临床试验登记信息。
2026年2月团队在《自然》发表相关论文时，完全隐瞒了人体致死案例和动物实验毒性数据。
这个案例与美国1999年Gelsinger基因治疗致死案惊人相似——同样是未在知情同意中披露灵长类毒理实验的不良反应，同类违规时隔27年在另一国家重演。
感谢收看，再见。
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