花近600万进行基因编辑治疗，小女孩最后还是走了

那个6岁小女孩走了一年多，现在她的事儿因被媒体报道出来，引起了很多人的关注。
事件7月23日被《科学》杂志披露后，第二天医院回复在调查中。舆论持续发酵下，几天后的7月26日，上海交通大学医学院终于发布情况说明。说明称医院已成立专项工作组，对事件进行全面调查。27日最新消息显示，当地卫健委已经跟进处理。
小女孩是幸运的，也是不幸的。她拥有一双深爱着她的父母，为了她愿意倾尽所有地治疗，可她作为全球首例脑部基因编辑临床试验的人，最终因此而丧命。
当看到6岁小女孩、全球首例基因编辑治疗试验、近600万、离世等字眼被放在一起，个人心里真的不是滋味。
一边是小女孩自出生就被确诊了Snijders Blok–Campeau综合征，这个病虽不致命，可却会让她的语言发育迟缓、学习落后，这意味着小女孩终其一生都不能像正常人一样生活；另一边是有个基因治疗领域的“大拿”，他可以通过基因编辑治疗该病，让孩子未来可能会拥有像正常人一样的人生，但是这是“全球首例”，这几个字意味着高风险、不可控，甚至危及生命。
现实就是这样残酷，治与不治，这个抉择对于小女孩的父母来说，恐怕拿出近600万元人民币不在考虑的首位，他们更觉得能治好女儿是最最关键的。
一些信息让他们觉得做这个押注是值得的。仇子龙在神经发育疾病的基因治疗领域享有盛名，他快速回复家长邮件，并在面谈时给了家长信心。仇子说了如此的话：“如果你们去年来找我，我根本不敢说能做到。现在我们已经到了转折点。”

仇子龙解释说，编辑大脑需要将病毒注入女孩的脊髓液中。但他也坦承，由于女孩的病情并不危及生命，要获得医院伦理委员会的批准门槛会很高，研发和测试需要长达两年的时间，疗效也无法保证。不过，在一段录音中，仇子龙表示，像新华医院这样的一流医疗机构可以确保不会发生安全事故。
女孩的父母被说服了。他们从积蓄和亲戚那里筹集了约86万美元——按当时汇率折合人民币580多万元。这些钱流向了大学附属基金会、病毒生产公司以及负责猴子实验的四川普莱美生物科技公司。
除此之外，研究团队核心成员还从家属那里拿到所谓的“研究服务费”，家属前后共向个人账户汇款约13万美元。女孩父亲还多次私下宴请仇子龙，并赠送多部iPhone、一台iPad及一箱茅台酒。

580万，对于一个中国普通家庭来说，这是一辈子也攒不到的积蓄。但为了女儿，他们愿意。
2025年3月24日，数万亿携带碱基编辑器的腺相关病毒（AAV9）被直接注入小女孩脊柱底部的脊髓液中。
然而，小女孩在接受基因编辑疗法三天后开始发烧，并且没有转好，短短7天时间就离世了。新华医院内部评估认定，女孩死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病。
女孩去世后，死亡事件未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息更新中。
这起事件的问责也相当潦草。2025年9月，上海有关部门对新华医院罚款约3600美元（约2.4万元人民币），理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。相关责任医师仅接受了口头批评教育。仇子龙未受到公开处罚。
到了今年2月，仇子龙团队等仍在顶级期刊《自然》（Nature）上发表了相关研究论文。然而，这篇论文完全没有提到——就在论文发表前不到一年，同一治疗思路、同一靶点、同一核心技术已经在一名6岁女孩身上进行了临床试验，并导致了她的死亡。

论文也没有提及灵长类动物实验中出现的肝肾损伤信号，没有提及女孩家属提供的86万美元资助。

论文发表后，女孩家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回论文。仇子龙最初同意了。但最终，他不再回复。
“感觉像去度假一样。”这是那个小女孩穿着粉色外套走进医院大门时说的一句话，可短短数天后，她留给世界的最后一句话是：“妈妈，我想回家。”
悲剧发生后，女孩的父母搬离了旧家，切断了部分联系。母亲曾在女儿生日那天独自回到旧公寓，坐在女儿床上吃巧克力纸杯蛋糕，痛哭一场，她说，“我不能每天都哭，但那天，我想，我可以独自在房间里哭。”
他们如今选择公开故事，是出于愤怒，对缺乏问责的愤怒。“了解这些缺失的保障措施后，我们彻底改变了对整个项目的看法。”同时，他们也认为，不能让像小女孩一样的患者再次遭遇类似的悲剧。