河南
掏空家底凑五百多万给孩子治病，本来是盼着孩子能变好，结果短短七天就人财两空。这件最近闹得全网沸沸扬扬的基因治疗悲剧，扒开细节看，真的越想越让人后背发凉。
六岁的小女孩小美，得的是一种叫Snijders Blok–Campeau的罕见病，由CHD3基因突变引起，主要就是语言和认知发育迟缓，这病本身根本不致命。
父母通过病友群联系上了上海交大医学院松江研究院的仇子龙团队，东拼西凑凑了86万美元，折合成人民币就是582万，在上海交通大学医学院附属新华医院做了这场号称“全球首例”的脑部基因编辑治疗。
治疗结束才三天，孩子就开始发烧，紧接着出现了急性肾损伤，撑了七天，人还是没了。
更让人难以接受的是，这场试验早在猴子身上做毒理实验的时候，就已经发现了肝肾损伤的信号。这些足以改变决定的关键风险，签知情同意书的时候，并没有完整告诉这对走投无路的父母。《科学》杂志都明确报道，家属并未被充分告知相关风险。
这哪里是自愿签字同意，分明是把一家人蒙着眼睛推上赌桌，庄家手里攥着关键底牌，根本没打算亮出来。
这场号称全球首创的试验，本身就站不住脚。事后监管部门调查处罚，新华医院一共才被罚了2.4万，理由是试验监管疏漏以及未按规定注册。说白了，这场拿活人做的试验，连最基本的法定注册流程都没走完。
没注册没备案，就让家长掏五百多万，给六岁孩子往脊柱里打病毒载体，换谁能不犯嘀咕，这到底是治病，还是拿人命赌科研成果？
出了人命之后的操作，才真的寒了所有人的心。医院内部已经认定，孩子死亡和这次基因编辑治疗有直接关系，死因是病毒载体诱发的血栓性微血管病，属于剧烈的全身性免疫排斥反应。
按照规定，出现这么严重的不良事件，研究者必须在24小时内上报。结果没人上报，连临床试验的登记信息都没更新半个字。
过了大半年，仇子龙团队联合其他机构的研究人员，在《自然》杂志发了一篇论文，讲的是用碱基编辑器在小鼠身上纠正基因突变改善症状的研究。整篇论文，一个字都没提之前做过人体试验，更没提那个死在试验后的六岁孩子。
不少人说，基因编辑本来就是前沿技术，有点风险很正常。这话真的太站着说话不腰疼了。
前沿探索允许试错，但试错的前提是把所有风险明明白白摆出来啊。这又不是实验室养细胞出了岔子，这是一个活生生的孩子，一个本来还好好活着的孩子。
父母花钱做这个治疗，是想让孩子过得更好一点，不是拿孩子的命给你们换一个“全球首例”的名头。
监管层面的漏洞，这次也暴露得明明白白。这类研究者发起的临床研究，监管尺度和正规新药临床试验差了不是一点半点。出了这么大的事，最终也就罚了医院两万四，项目负责人连公开处罚都没有。
一条鲜活的六岁性命，一个家庭掏空家底的五百多万投入，换回来就是两万四的罚款，说出去真的没人能接受。
现在事情闹大了，上海交大医学院已经发了情况说明，说成立了专项工作组全面调查。家属也已经向《自然》杂志提出要求，要么撤稿要么补正相关信息。
可不管最后调查结果是什么，不管论文撤不撤，那个六岁的小姑娘都回不来了。这对父母掏光一辈子积蓄，只换来了一场七天的噩梦，再也等不回孩子了。
很多人都盼着基因编辑能攻克更多疑难病症，它本来就是人类对抗罕见病的一把利器。可就算是利器，也不能随便往无辜的活人身上捅啊。
科研的边界在哪里，伦理的底线在哪里，监管的漏洞要怎么补，这些问题真的不能等下一个悲剧发生了，才想起要回答。
参考资料：网易新闻 全球首例基因编辑临床试验酿成悲剧，女孩逝去，三大疑点亟待厘清；网易新闻 6岁女童，花费582万接受基因编辑试验死亡，上海交大的回应来了；网易新闻 家属回应6岁女童基因编辑试验后死亡；搜狐新闻 “6岁女童接受基因编辑试验后死亡”，上海交通大学医学院发布情况说明；网易新闻 上海交大新华医院基因编辑试验致6岁女童死亡！家属花费86万美元，医院被罚2.4万；网易新闻 582万“定制”基因治疗，女童死亡瞒报16个月仅罚2.4万：法律人深度拆解三处硬伤
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