潜在“best-in-class” 泛RAS分子胶公布胰腺癌积极临床结果；每月一次皮下注射单抗关键性3期试验正在招募患者......

本期看点：

1. Erasca旗下具有“best-in-class”潜力的泛RAS分子胶ERAS-0015的1期临床试验积极结果显示，其单药用于治疗二线及以上KRAS G12X突变胰腺癌患者，未经确认的客观缓解率（uORR）达到57%，公司计划启动相关3期试验。

2. Incyte每月一次皮下注射单抗VGA039（latarcibart）用于治疗血管性血友病（VWD）的1/2期试验结果显示，接受VGA039治疗后，不同出血类型及不同患者群体的年化出血率（ABR）的中位降幅为81%。目前该疗法的关键性3期试验正在招募患者。

ERAS-0015：公布1期试验结果

Erasca公布其潜在“best-in-class”泛RAS分子胶ERAS-0015在RAS突变实体瘤患者中的1期临床试验的更新初步数据。ERAS-0015以32 mg每日一次（QD）的推荐扩展剂量（RDE）单药治疗二线及以上KRASG12X突变胰腺癌患者，未经确认的客观缓解率达到57%。目前，ERAS-0015在多个RDE下的单药治疗总体耐受性良好，显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。

ERAS-0015同时展现出与其他疗法联合使用的潜力。在16 mg ERAS-0015与获批剂量EGFR靶向抗体panitumumab联用的剂量递增队列中，尚未观察到剂量限制性毒性（DLT），安全性数据积极，首个联合治疗队列已顺利完成评估。Erasca预计将在2027年上半年公布更多ERAS-0015单药及联合治疗数据，包括与panitumumab联用的数据;公司还计划于2027年上半年启动一项可能支持肺癌注册申请的试验，并于2027年开展一项胰腺癌3期试验，另于2027年下半年至2028年上半年启动一项肺癌3期试验。

VGA039：公布1/2期试验结果

Incyte公布了VGA039在1/2期多剂量研究中全部16例受试者的完整安全性和疗效数据。VGA039是一款靶向蛋白S的新型在研单克隆抗体，用于治疗血管性血友病（VWD）。研究结果显示，接受VGA039治疗后，不同出血类型及不同患者群体的年化出血率中位降幅为81%。此外，VGA039采用每月一次皮下注射方案，在多次给药后表现出良好的安全性和耐受性。目前，旨在评估VGA039安全性和疗效的关键性3期试验VIVID-6正在招募患者。

VGA039通过调节蛋白S改善止血功能，可促进血小板黏附并增强纤维蛋白沉积，从而帮助恢复止血。VWD是最常见的遗传性出血性疾病，目前预防性治疗通常需要频繁静脉输注凝血因子浓缩物。若获批，VGA039有望成为VWD患者首款每月一次皮下注射的预防性疗法，为患者提供一种重要的替代治疗选择。基于其新颖作用机制，VGA039未来也具备治疗其他出血性疾病的潜力。

SOT109：获FDA快速通道资格

SOTIO Biotech日前宣布，美国FDA已授予其抗体偶联药物（ADC）SOT109快速通道资格，用于治疗标准治疗均已失败的晚期不可切除或转移性结直肠癌患者。SOT109被该公司定位为一款潜在“best-in-class”的ADC，此次获得快速通道资格，为其后续临床开发提供了重要支持。

SOT109靶向CDH17。该抗原在超过90%的结直肠癌病例中表达，并广泛存在于多种胃肠道恶性肿瘤中。SOT109具备较广泛的临床应用潜力及良好的治疗指数。SOTIO预计于2026年第三季度启动一项1/2期临床试验，在晚期不可切除或转移性结直肠癌患者中评估SOT109。

ATR 1072：IND申请获得FDA许可

Atrium Therapeutics宣布，其IND申请已获美国FDA许可，允许公司启动Corventis 1/2期临床试验，以评估其主打疗法ATR 1072治疗PRKAG2综合征的潜力。PRKAG2综合征是一种由PRKAG2基因突变引起的罕见常染色体显性遗传性早发心肌病;相关突变会增强AMP活化蛋白激酶（AMPK）活性，导致糖原在心脏异常蓄积，并可能引发心肌增厚、心脏电传导异常及心律失常。

ATR 1072旨在成为一种可能改变PRKAG2综合征疾病进程的疗法。该疗法利用公司的精准RNA递送技术，通过小干扰RNA（siRNA）沉默突变型PRKAG2信使RNA（mRNA），从而使AMPK活性恢复正常，并减少致病性糖原蓄积，进而有望改善心脏功能。

Corventis试验是一项开放标签、多中心临床试验，计划招募约37名受试者，评估ATR 1072的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效。试验分为两个部分：A部分将采用多次递增剂量队列，以评估安全性并支持剂量选择；B部分将在推荐的2期剂量下开展单臂扩展研究，进一步观察安全性以及心脏结构和功能的疗效趋势。目前，临床中心启动工作正在推进，公司预计于2026年底前完成首例受试者入组，并有望于2027年下半年获得初步概念验证数据。

参考资料：

[1] Incyte在ISTH 2026上展示了VGA039（拉塔西巴特）1/2期多剂量数据，显示所有冯·维勒布兰德病类型患者出血显著减少。检索于2026年7月13日，https://www.businesswire.com/news/home/20260713735007/en/Incyte-Presents-Phase-12-Multidose-Data-for-VGA039-Latarcibart-at-ISTH-2026-Showing-Substantial-Bleed-Reductions-in-Patients-with-all-Von-Willebrand-Disease-Types

[2] 新的一期临床数据显示，VNA-318的作用机制适用于人体，支持满足神经退行性疾病患者的医疗需求。检索于2026年7月13日，https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/13/3325982/0/en/new-phase-1-data-show-vna-318-mechanism-of-action-translates-to-humans-supporting-potential-to-address-medical-needs-of-people-with-neurodegenerative-diseases.html

[3] Erasca宣布了在KRAS突变实体肿瘤中可能成为同类最佳的泛RAS分子胶ERAS-0015的最新初步第一阶段数据和注册支持计划。检索于2026年7月13日，来自 https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/13/3326444/0/en/erasca-announces-updated-preliminary-phase-1-data-and-registration-enabling-plans-for-potentially-best-in-class-pan-ras-molecular-glue-eras-0015-in-kras-mutant-solid-tumors.html

[4] Atrium Therapeutics 宣布 FDA 批准 ATR 1072 用于治疗 PRKAG2 综合征的新药试验性新药申请。检索于2026年7月14日，https://www.prnewswire.com/news-releases/atrium-therapeutics-announces-fda-clearance-of-investigational-new-drug-application-for-atr-1072-for-treatment-of-prkag2-syndrome-302824844.html

[5] FDA授予SOTIO的SOT109快速通道指定，这是一种针对结直肠癌的CDH17靶向抗药。检索于2026年7月14日，https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/14/3326803/0/en/fda-grants-fast-track-designation-to-sotio-s-sot109-a-cdh17-targeting-adc-for-colorectal-cancer.html

[6] Axiom Biosciences报告了针对新生儿严重脑损伤干细胞治疗的积极第一阶段结果。检索于2026年7月14日，https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/14/3326715/0/en/axiom-biosciences-reports-positive-phase-1-results-for-investigational-stem-cell-therapy-in-newborns-with-severe-brain-injury.html

[7] 同种治疗公司宣布，ALLO-316第一期结果发表于《临床肿瘤学杂志》，该研究重点介绍了异体CAR T治疗转移性实体肿瘤后首次持久缓解。检索于2026年7月15日，https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-announces-journal-clinical-oncology

[8] Harbour BioMed和Kelun-Biotech宣布批准HBM7575/SKB575用于哮喘治疗的IND申请。检索于2026年7月15日，https://www.prnewswire.com/news-releases/harbour-biomed-and-kelun-biotech-announce-nmpa-approval-of-ind-application-for-hbm7575skb575-for-the-treatment-of-asthma-302826305.html

[9] Rani Therapeutics 宣布 RT-114 在治疗肥胖的初步 1a 期数据中呈阳性，口服生物利用度超过匹配皮下注射剂量。检索于2026年7月15日，https://ir.ranitherapeutics.com/news-releases/news-release-details/rani-therapeutics-announces-positive-initial-phase-1a-data-rt

[10] 4TEEN4获得美国FDA快速通道认证，用于心源性休克的Invobenitug。检索于2026年7月16日，https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/16/3328279/0/en/4teen4-receives-u-s-fda-fast-track-designation-for-invobenitug-in-cardiogenic-shock.html

[11] Syntis Bio报告了SYNT-101的初步1/1b单次递增剂量数据，支持其新颖的肥胖治疗方法。检索于2026年7月16日，https://www.businesswire.com/news/home/20260716932714/en/Syntis-Bio-Reports-Positive-Initial-Phase-11b-Single-Ascending-Dose-Data-for-SYNT-101-Supporting-its-Novel-Approach-to-Obesity-Treatment

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