北京
又一起基因编辑死亡事件！患儿死亡一年才对外披露
8月5日，美国媒体STAT报道称中国再次出现基因编辑儿童死亡事件，涉事公司辉大基因同日也发布情况说明，确认有死亡严重不良事件发生。该患儿在2025年8月死亡，距今已经一年，此前，受试者的死亡信息一直没有对外披露。
这项基因编辑试验疗法编号HG302，是使用CRISPR治疗儿童杜氏肌营养不良症。早在2024年已获得美国FDA的认可，被授予了孤儿药资格认定（ODD）以及儿科罕见病药物资格认定（RPDD）。
这项试验设置高低剂量对照组，最初的2位受试者使用了比较低的剂量，结果并不理想，第一名接受治疗的男孩体内只产生了“微量”的抗肌萎缩蛋白。但辉大联合创始人、时任CEO的陆兴阳却很有信心。2025年，他在某学术年会上公开表示，前期数据同样提示了未来的潜在收益，下一步，公司将提高剂量，期待高剂量能产生更明显的效果。据STAT报道，陆兴阳所说的高剂量指为患者每公斤体重注入100万亿个病毒颗粒。目前学界普遍认为，当剂量提升到这个程度时患者会面临着严重副作用的风险。
不过，在这场学术会议之后，辉大基因陷入了长达15个月的沉默，CEO陆兴阳和首席技术官TJ Cradick都在此期间离职。今年2月，ClinicalTrials.gov上的注册信息突然更新，显示该研究已经完成。据STAT消息，陆兴阳曾经承认，试验中发生过一起严重不良事件，他也曾努力推动披露事件经过。
据辉大基因的说明，该受试者在接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后，在补体与细胞因子严重激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。本次调查的完整结果已于2026年1月递交同行评审，更多科学细节将在论文发表后公开。
该受试者为HG302-01既定方案下最后一例入组受试者。其余三名受试者未出现类似的严重临床综合征，目前仍按研究方案接受长期随访。
要快，还是要稳？国家已出台新规！IIT不能野蛮生长！
最近国内的基因编辑试验接连爆出死亡案例，在国际上引发了热烈的讨论。7月23日，Science与撤稿观察联合发布了仇子龙团队基因编辑致死案件，受试者是因CHD3基因突变患上罕见神经发育综合征、并伴有部分自闭症相关行为的女童美美，她在接受治疗7天后因严重免疫反应去世，死亡信息同样对外隐瞒了一年时间。
在仇子龙事件中，最受争议的是他们使用IIT方式（Investigator-Initiated Trial，研究者发起的临床研究），收受了患者家属的“资助”。辉大这起研究同样是IIT，研究地点注册在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心。辉大表示：在研究中心知悉该事件后，本事件已按照药物临床试验质量管理规范（GCP）的要求，在规定的时限内向医院伦理委员会及相关主管部门报告。
短短一个月内连续两起IIT基因编辑儿童死亡被曝光，不仅令人思考IIT研究的透明度和质量了。
不过值得注意的是，最近几年，国内对于IIT、生物医学新技术临床研究和临床转化应用的监管正在快速跟进。2024年国家卫健委发布《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》，明确要求临床研究的主要研究者对临床研究的科学性、伦理合规性负责，应当加强对其他研究者的培训和管理，对研究参与者履行恰当的关注义务并在必要时给予妥善处置。
2025年9月，国务院发布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，规定：临床研究发起机构、临床研究机构不得向受试者收取与生物医学新技术临床研究有关的费用；医疗机构应当按照国务院卫生健康部门的规定向所在地省、自治区、直辖市人民政府卫生健康部门报告经批准临床转化应用的生物医学新技术临床应用情况。临床应用过程中发生严重不良反应或者医疗事故的，医疗机构应当按照规定进行处理。
说到底，在攻克疾病的道路上总有种种困难，我们要思考的是，未来IIT的风险是否能通过流程管理、信息公开降低，能不能在一次又一次的悲剧中，真正吸取到教训？
来源：梅斯医学。
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