FDA批准创新单抗治疗“石头人症” | 产业新闻

再生元（Regeneron Pharmaceuticals）今日宣布，美国FDA已批准Pasatru（garetosmab），用于减少成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化（HO）病灶的形成以及经临床医生评估的疾病发作。考虑到许多FOP患者面临严重的行动障碍，Pasatru可在多种医疗场景下给药，包括在适当情况下进行居家输注。推荐起始剂量按体重计算，为10 mg/kg，每月一次（每4周一次）静脉输注，输注时间为60分钟；如果患者无法耐受，则可将剂量降低至3 mg/kg，每月一次静脉输注，输注时间同样为60分钟。Pasatru是第二款获FDA批准的FOP治疗药物。根据新闻稿，Pasatru是首个在安慰剂对照试验中显示可减少成人FOP患者新发HO病灶和经临床医生评估的疾病发作、并获得FDA批准的疗法。

FOP俗称“石头人症”，这是一种超罕见遗传性疾病，其特征是肌肉、肌腱、韧带及其他结缔组织逐渐被异常形成的骨组织侵入，这一过程被称为HO。发生在下颌、脊柱、髋部和胸廓的HO可使说话、进食、行走或呼吸等基本活动变得困难，而这些结构的功能障碍可导致患者行动能力不断丧失。全球约有900人被诊断患有FOP，大多数患者在30岁时需要依赖轮椅，患者中位生存年龄为56岁。

Pasatru此次获批基于在成人FOP患者中开展的3期OPTIMA试验的疗效和安全性数据。在第56周时，Pasatru 10 mg/kg剂量组（n=23）和3 mg/kg剂量组（n=19）均达到主要终点，与安慰剂组（n=21）相比，在减少新发HO病灶总数方面均显示出积极疗效结果。根据计算机断层扫描（CT）评估，两组新发HO病灶数量分别减少90%（2个病灶对19个病灶）和94%（1个病灶对19个病灶）。同时，经临床医生评估的疾病发作次数这一关键次要终点上，Pasatru 10 mg/kg组为9次，较安慰剂组减少88%；Pasatru 3 mg/kg组为53次，较安慰剂组减少15%；安慰剂组为66次。截至第56周，患者报告发生疾病发作的患者比例变化在安慰剂组与Pasatru治疗组之间无显著差异。

截至第56周时，参与该试验的全部63名受试者中，Pasatru 10 mg/kg组有2名患者发生严重治疗期间出现的不良事件，Pasatru 3 mg/kg组有1名患者发生此类事件，安慰剂组有2名患者发生此类事件。在接受Pasatru 10 mg/kg或3 mg/kg治疗的成人FOP患者中，发生率≥10%的最常见不良反应包括脓肿、痤疮、毛发生长增加、眉毛脱落、口腔溃疡、鼻出血、毛囊炎、甲沟炎（指甲感染）和皮疹。

Pasatru是一款源自VelocImmune技术平台的全人源单克隆抗体，可阻断激活素A（Activin A）。再生元科学家发现，该蛋白在FOP患者HO病灶形成过程中发挥关键作用。Pasatru的监管申请目前正在接受欧洲药品管理局（EMA）审评。此外，再生元计划在包括日本在内的全球多个国家与地区递交更多监管申请。此前，Pasatru已获得FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，同时还获得EMA授予的孤儿药资格，以及日本厚生劳动省授予的孤儿药资格。

参考资料：

[1] Pasatru™ (garetosmab-grts) First and Only FDA-approved Treatment Demonstrating Reduction in New Heterotopic Ossification (HO) Lesions and Clinician-Assessed Flare-ups in a Placebo-controlled Trial in Adults with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). Retrieved August 19, 2026 from https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/pasatrutm-garetosmab-grts-first-and-only-fda-approved-treatment

[2] Regeneron's Pasatru scores FDA approval in ultra-rare bone lesions disorder. Retrieved August 19, 2026 from https://www.fiercepharma.com/pharma/regeneron-approval-fop

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