默沙东、Moderna mRNA癌症疫苗3期试验积极结果公布；FDA授予潜在“first-in-class”小分子优先审评资格 | 产业新闻

默沙东、Moderna mRNA癌症疫苗3期试验积极结果公布！

Moderna和默沙东（MSD）今日宣布，评估个体化mRNA新抗原疗法intismeran autogene（intismeran、V940或mRNA-4157）联合PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）用于完全切除的IIB-IV期黑色素瘤患者辅助治疗的3期INTerpath-001试验取得积极顶线结果。该试验达到无复发生存期（RFS）主要终点以及无远处转移生存期（DMFS）关键次要终点。

在预设的中期分析中，与Keytruda单药相比，intismeran联合Keytruda用于既往未接受全身治疗、已完全切除的IIB、IIC、III或IV期皮肤黑色素瘤患者，在RFS和DMFS方面带来具有统计学显著性且具临床意义的改善。根据新闻稿，这是个体化新抗原疗法以及基于mRNA的癌症疗法首次取得积极的3期临床试验结果，也是首个在切除后黑色素瘤辅助治疗中，相较标准治疗Keytruda单药显示出具有临床意义改善的3期研究。按照试验方案，该研究将继续进行，以评估包括总生存期（OS）在内的其他关键次要终点。安全性方面，本次试验中intismeran与Keytruda联合治疗的安全性特征与该组合此前报道的结果一致，未观察到新的安全性信号。

Intismeran autogene癌症疫苗是一种个体化新抗原疗法，包含编码最多34种新抗原的单一合成mRNA分子，这些新抗原是根据每位患者肿瘤独特的DNA序列突变特征通过算法设计而成。目前，两家公司正在推进INTerpath临床开发项目，评估intismeran与Keytruda或其他抗癌疗法联合使用，以及intismeran单药使用时的安全性和疗效。该项目目前共包括9项2期和3期临床试验，覆盖黑色素瘤、非小细胞肺癌（NSCLC）、膀胱癌和肾细胞癌等多种肿瘤及不同疾病阶段。此外，相关临床研究还包括用于黑色素瘤辅助治疗的2b期试验，以及一项探索胰腺导管腺癌辅助治疗、胃癌围手术期治疗和NSCLC围手术期治疗的1期研究。

FDA授予潜在“first-in-class”小分子优先审评资格

Teva Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已受理ecopipam的新药申请（NDA），并授予优先审评资格，PDUFA目标日期为2027年第一季度末。Ecopipam是一款潜在“first-in-class”在研疗法，拟用于治疗儿童Tourette综合征患者，同时已获得FDA孤儿药资格认定。该药通过阻断多巴胺D1受体信号发挥作用；D1受体高敏感性可能与Tourette综合征相关的重复性和强迫性行为有关。

此次NDA受理主要基于ecopipam在2b期和3期临床研究中取得的积极数据。2b期研究显示，与安慰剂相比，ecopipam在第12周显著降低患者抽动严重程度，并在耶鲁综合抽动严重程度量表总抽动评分（YGTSS-TTS）方面实现具有统计学显著性和临床意义的改善（p=0.01）；随后进入2b期开放标签延长期研究的参与者中，其疗效持续性也得到进一步验证。近期发表于JAMA Neurology的3期随机撤药研究进一步证实了ecopipam疗效的维持：在主要终点方面，与安慰剂组相比，既往对ecopipam产生应答的儿童患者在12周内的复发风险降低53%（p=0.008）。

参考资料：

[1] Merck and Moderna Announce Phase 3 INTerpath-001 Trial of Intismeran Autogene Plus KEYTRUDA® Met Endpoints of Recurrence-Free Survival (RFS) and Distant Metastasis-Free Survival (DMFS) in Patients With Completely Resected Stage IIB-IV Melanoma. Retrieved August 19, 2026 from https://www.merck.com/news/merck-and-moderna-announce-phase-3-interpath-001-trial-of-intismeran-autogene-plus-keytruda-met-endpoints-of-recurrence-free-survival-rfs-and-distant-metastasis-free-survival-dmfs-in-patient/

[2] U.S. FDA Accepts Teva’s New Drug Application (NDA) and Grants Priority Review for Ecopipam, a First-in-Class Investigational Therapy for Pediatric Patients with Tourette Syndrome. Retrieved August 19, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/19/3347619/0/en/u-s-fda-accepts-teva-s-new-drug-application-nda-and-grants-priority-review-for-ecopipam-a-first-in-class-investigational-therapy-for-pediatric-patients-with-tourette-syndrome.html

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