117亿元！一笔血液肿瘤收购完成

撰稿｜周秋寒

当地时间8月21日，法国药企益普生（Ipsen）宣布正式完成对美国临床阶段企业Kartos Therapeutics的全资收购。这笔交易最早于2026年6月29日对外公布，根据当时公告披露的时间表，交易预计于第三季度内完成。最终，从签署最终合并协议到正式交割仅用时约2个月，收购节奏高效。

根据条款，益普生将支付4.5亿美元首付款，以及最高13亿美元的监管批准与销售里程碑付款，交易总金额达17.5亿美元（约合人民币117亿元）。交割完成后，益普生将获得Kartos核心资产，一款处于Ⅲ期临床阶段的口服MDM2抑制剂navtemadlin（KRT-232），并将这款具备首创潜力的骨髓纤维化联合疗法纳入自身肿瘤管线。

这是益普生在血液肿瘤领域的又一个关键动作，也延续了公司长期聚焦临床未满足需求、优先布局晚期临床资产的战略路径。随着交割落地，navtemadlin的全球Ⅲ期注册临床试验将按计划持续推进，这款针对鲁索替尼应答不佳人群的新型疗法，有望在未来重塑骨髓纤维化的治疗格局。

01.

核心管线正在开展全球多中心Ⅲ期临床试验

作为Kartos管线内的核心资产，navtemadlin是一款口服小分子MDM2抑制剂，其核心作用机制是通过阻断MDM2蛋白与p53的结合，解除MDM2对p53的泛素化降解作用，恢复细胞内p53通路天然的肿瘤抑制功能。

p53是人体最核心的抑癌基因之一，在肿瘤发生发展中常处于功能失活状态。而在骨髓纤维化患者中，超过95%的人群为TP53野生型（益普生公告数据），这意味着通过激活p53通路实现抗肿瘤效应具备明确的生物学基础，也让MDM2抑制剂成为该领域极具开发潜力的方向。

骨髓纤维化是一类与JAK/STAT通路异常密切相关的骨髓增殖性肿瘤，患者骨髓中造血干细胞异常增殖并分泌致纤维化细胞因子，逐步导致骨髓纤维化、正常造血功能衰竭。疾病临床表现包括进行性脾肿大、严重疲劳、盗汗、骨痛等高负荷症状，且存在向急性髓系白血病转化的风险，患者整体预后不佳。

目前，JAK抑制剂鲁索替尼是骨髓纤维化的一线标准治疗，能够有效改善脾肿大与疾病相关症状，但临床痛点始终突出。

一方面，部分患者初始治疗应答不佳，尤其是血小板计数较低或存在特定基因突变的患者；另一方面，益普生文章显示，约50%-75%的患者会在用药3年后因疗效减退或不耐受停药，而停药患者的中位总生存期可能因个体差异有所不同，后续治疗选择相对有限。

如何提升应答不佳患者的临床获益、延缓疾病进展，是骨髓纤维化领域最核心的未满足需求。

navtemadlin采取了“联合增效”的差异化开发策略，定位为鲁索替尼的附加疗法，专门针对对鲁索替尼应答不佳的中高危TP53野生型骨髓纤维化患者。早期Ib/Ⅱ期临床数据显示，加用navtemadlin治疗24周后，42%的患者实现脾脏体积缩小≥25%，32%的患者脾脏缩小≥35%，同时32%的患者总症状评分改善≥50%。

更受行业关注的是其潜在的疾病修饰效应。数据显示，在可评估的患者中，71%的受试者驱动基因的变异等位基因频率下降≥20%，57%的患者经中心评估确认骨髓纤维化等级改善≥1级。这意味着该疗法不仅能缓解临床症状，还有可能干预疾病的底层生物学进程，这在现有治疗方案中是十分稀缺的属性。

目前，navtemadlin正在开展全球多中心Ⅲ期注册临床试验POIESIS，该研究计划在全球超过250个研究中心入组600余名受试者，研究在芦可替尼标准治疗基础上加用 navtemadlin，用于对芦可替尼应答不佳的中危和高危 TP53 野生型骨髓纤维化患者。研究顶线结果预计于2027年公布，若顺利获批，最快有望在2028年成为该细分领域的全新标准治疗。

02.

MDM2赛道全球竞速，益普生的肿瘤管线扩张逻辑

MDM2-p53通路是肿瘤药物研发中最经典的靶点之一，也是全球药企长期竞速的细分赛道。自p53的抑癌功能被证实以来，行业始终在尝试通过恢复p53功能治疗肿瘤，但小分子MDM2抑制剂的开发历经多年迭代，才逐步从概念验证走向临床后期。

从全球竞争格局来看，已有多家跨国药企与生物技术企业布局该赛道，适应症覆盖实体瘤与血液肿瘤两大方向。不过整体而言，多数在研产品仍处于I-Ⅱ期临床阶段，真正推进至注册性Ⅲ期的项目数量有限，且大多集中在实体瘤领域。在骨髓纤维化这一细分适应症上，navtemadlin处于全球第一梯队，也是目前进展最快的MDM2抑制剂联合疗法之一。

国内企业同样在该赛道有所布局。亚盛医药自主研发的MDM2-p53抑制剂APG-115已在国内外推进多项临床研究，覆盖实体瘤、血液肿瘤等多个适应症，是国内该领域进展较快的自研项目。从开发策略来看，国内项目更多聚焦实体瘤以及与免疫治疗的联合方向，与navtemadlin深耕骨髓纤维化的路径形成明显差异化。

对益普生而言，收购Kartos拿下navtemadlin，并非偶然的单点布局，而是其一贯BD策略的延续。

作为拥有近百年历史的全球生物制药企业，益普生长期聚焦肿瘤、罕见病与神经科学三大核心治疗领域，管线推进采取“内部研发+外部收购”双轮驱动的模式，尤其偏好机制清晰、临床概念已得到验证、未满足需求明确的晚期临床资产，以可控的研发风险快速扩充产品矩阵。

这笔交易的战略价值体现在多个层面。

首先，它直接补强了益普生血液肿瘤的晚期管线，让公司在骨髓纤维化这一罕见血液肿瘤领域获得了一款具备首创潜力的疗法，与现有肿瘤业务形成协同。

其次，navtemadlin的口服剂型、联合用药定位以及潜在的疾病修饰属性，使其具备明确的临床差异化优势，一旦获批有望快速占据标准治疗地位。

第三，从财务角度看，该资产已进入Ⅲ期阶段，研发风险大幅释放，益普生预计交易将从2029年起对其核心营业收入产生增厚效应。

从更宏观的产业视角看，益普生的打法代表了当前全球中型制药企业的典型扩张路径：不盲目追逐早期热门靶点，而是在自身深耕的治疗领域内，精准捕捉经过临床概念验证的晚期资产，依托自身成熟的全球临床开发与商业化体系实现价值放大。相比于从零搭建血液肿瘤研发团队，直接收购Kartos及其核心资产，能够节省数年研发时间，更快切入具备增长潜力的细分市场。

*封面来源：AI生成

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