治疗特定乳腺癌，创新小分子提交补充新药申请；最高7.95亿美元，下一代钾离子通道激活剂达成全球合作 | 产业新闻

治疗特定乳腺癌，创新小分子提交补充新药申请

Celcuity今日宣布，已向美国FDA提交Revtorpyk（gedatolisib）的补充新药申请（sNDA），拟用于治疗携带PIK3CA突变、激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者此前接受过至少一线内分泌治疗并出现疾病进展。

此次sNDA的提交得到了3期VIKTORIA-1临床试验PIK3CA突变队列积极结果的支持。在该试验中，Revtorpyk联合fulvestrant和palbociclib（Revtorpyk三联方案）与活性对照组相比，将疾病进展或死亡风险降低了50%（HR=0.50；95% CI：0.37–0.68；p<0.0001）。Revtorpyk三联方案组的中位无进展生存期（PFS）为11.1个月，而活性对照组为5.6个月。Revtorpyk联合fulvestrant（Revtorpyk双联方案）与活性对照组相比，将疾病进展或死亡风险降低了49%（HR=0.51；95% CI：0.33–0.79；描述性p=0.0013）。Revtorpyk双联方案组的中位PFS为11.3个月，而活性对照组为5.6个月。Revtorpyk治疗方案显示出稳健且持久的缓解：Revtorpyk三联方案的客观缓解率（ORR）为49%，中位缓解持续时间（DOR）为15.7个月；双联方案的ORR为36%，中位DOR为24.2个月。

Revtorpyk是一种激酶抑制剂，可抑制I类PI3K亚型（α、β、δ、γ）以及mTOR复合物mTORC1和mTORC2，从而抑制包括AKT在内的多个下游效应因子。2026年7月14日，Revtorpyk联合fulvestrant（伴或不伴palbociclib）获FDA批准，用于治疗在转移性疾病阶段接受至少一线内分泌治疗期间或治疗后出现疾病进展，且未检测到PIK3CA突变的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。

VIKTORIA-1是一项3期、开放标签、随机临床试验，旨在评估Revtorpyk联合fulvestrant、伴或不伴palbociclib，用于既往接受CDK4/6抑制剂联合芳香化酶抑制剂治疗后或治疗期间疾病进展的HR+/HER2-晚期乳腺癌成人患者的疗效和安全性。该试验共入组701例受试者，不受PIK3CA状态限制，同时可根据受试者的PIK3CA状态进行单独评估。VIKTORIA-1试验PIK3CA野生型队列的详细结果此前已经公布。对于PIK3CA突变队列，共有350例符合入组标准且经确认携带PIK3CA突变的受试者按3：3：1随机分组，分别接受Revtorpyk三联方案、alpelisib联合fulvestrant，或Revtorpyk双联方案治疗。

最高7.95亿美元，下一代钾离子通道激活剂达成全球合作

Biohaven与SK Biopharmaceuticals今日宣布达成一项战略性全球许可与合作协议。根据协议，SK Biopharmaceuticals将获得Biohaven Kv7离子通道平台的全球独家许可。该平台的领先候选药物为opakalim（BHV-7000），这是一款下一代选择性Kv7.2/7.3钾离子通道激活剂，目前正在开展用于局灶性癫痫的2/3期临床开发，RISE3试验的顶线结果预计将于2026年下半年公布。交易完成后，双方将合作推进opakalim的开发直至获得美国FDA批准，将Biohaven创新的Kv7平台与SK Biopharmaceuticals的全球开发、监管能力及成熟的抗癫痫药物商业化经验相结合。

Opakalim是一款下一代选择性Kv7.2/7.3钾离子通道激活剂，作用于一种已获得临床验证的癫痫治疗作用机制。与第一代和第二代Kv7激活剂相比，opakalim的差异化优势在于其对Kv7.2/7.3异源多聚体通道具有选择性。这类通道在神经元兴奋性调节中发挥重要作用，而opakalim对GABA受体的活性则显著较低。据推测，这种选择性特征有助于opakalim获得良好的耐受性，包括迄今临床研究中观察到的较低的嗜睡、头晕和疲劳发生率。迄今已有超过1200名受试者参加了多项opakalim临床试验。目前，Biohaven正在开展两项随机、双盲、安慰剂对照的2/3期研究，评估opakalim作为难治性局灶性癫痫辅助治疗相较于安慰剂的疗效；此外，还在开展一项开放标签延长期研究，评估其长期疗效和安全性。

根据协议条款，该交易涉及的付款及相关义务最高可达7.95亿美元。此外，SK Biopharmaceuticals未来将承担Kv7项目的相关成本。

参考资料：

[1] Celcuity Submits sNDA to FDA for REVTORPYK™ (gedatolisib) for HR+/HER2-, PIK3CA Mutant Locally Advanced or Metastatic Breast Cancer. Retrieved August 26, 2026, from https://ir.celcuity.com/news-releases/news-release-details/celcuity-submits-snda-fda-revtorpyktm-gedatolisib-hrher2-pik3ca

[2] Biohaven and SK Biopharmaceuticals Enter into Strategic Global Licensing Agreement for Novel Kv7 Ion Channel Platform and Opakalim, Lead Candidate for Epilepsy. Retrieved August 26, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/biohaven-and-sk-biopharmaceuticals-enter-into-strategic-global-licensing-agreement-for-novel-kv7-ion-channel-platform-and-opakalim-lead-candidate-for-epilepsy-302860299.html

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