上海
美国FDA今日宣布，批准武田（Takeda）和Protagonist Therapeutics共同开发的Mimrylo（rusfertide），用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。这是一种罕见的血液疾病，可导致人体产生过多红细胞。过量的红细胞会使血液变得黏稠，并增加血栓、卒中和心肌梗死等心血管事件的风险。
FDA新闻稿指出，Mimrylo是首款获批用于治疗真性红细胞增多症的铁调素（hepcidin）模拟肽疗法。铁调素是一种天然调节人体铁水平的激素。通过限制生成新红细胞所需的可利用铁，Mimrylo有助于减少红细胞过度生成，并将红细胞水平维持在受控范围内。这一新型治疗机制为现有疗法未能充分控制疾病的患者提供了新的选择。
真性红细胞增多症治疗的一个关键目标是将血液中红细胞所占比例——即血细胞比容（hematocrit）维持在45%以下，以降低心血管风险。为此，患者通常需要接受放血治疗，即通过静脉抽取一定量的血液，以减少体内红细胞数量。
Mimrylo的安全性和有效性在VERIFY试验中得到评估。VERIFY是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期研究，共纳入293例真性红细胞增多症成人患者。这些患者尽管持续接受标准治疗，仍需要频繁进行放血治疗。患者按照1：1随机分组，在持续标准治疗的基础上接受Mimrylo或安慰剂治疗32周。
疗效通过研究第20周至第32周期间未达到放血治疗标准的患者比例进行评估。总体而言，在32周治疗期间，Mimrylo组有76.9%的患者无需接受放血治疗，而安慰剂组这一比例为32.9%。最常见的不良反应为注射部位反应和贫血。
参考资料：
[1] FDA Approves First Drug of Its Kind for Polycythemia Vera, a Rare Blood Disorder. Retrieved August 28, 2026, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-its-kind-polycythemia-vera-rare-blood-disorder?utm_medium=email&utm_source=govdelivery
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