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200万个iPSC神经细胞注入脊髓!4名重度脊髓损伤患者,2人评级明显改善

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前言

如果把人体比作一家公司,大脑大概是老板,脊髓就是那根不能断的“总部网线”。

一旦严重损伤,老板再疯狂下指令,腿和手也可能“收不到消息”。

对完全性脊髓损伤患者来说,这种失联甚至可能意味着长期瘫痪。现有手术、康复可以稳定病情、尽可能保存功能,但想把已经损坏的神经连接重新建立起来,一直是医学界的难题。


2026年7月,《Nature Medicine》公布了一项让人眼前一亮的人体试验:日本庆应义塾大学团队把200万个iPSC来源神经干/祖细胞,直接注入4名重度脊髓损伤患者的损伤中心。

更关键的是,这不是“打完细胞观察几个月”的故事。研究团队一路追踪了2—4年。

01这次不是小鼠,4名患者真的接受了细胞移植

研究人员最初筛选了7名患者,最终4人进入试验,全部为男性,年龄26—66岁,均为颈段完全性脊髓损伤,初始评级都是最严重的AIS A级。

研究团队选择在受伤后的14—28天进行移植。


▲细胞制造、移植和研究概述。

操作也相当“硬核”:在术中超声定位下,将200万个iPSC来源神经干/祖细胞缓慢注射到脊髓损伤中心,注射时间至少60秒。

为了降低排斥反应,患者从移植前一天开始使用他克莫司,持续约6个月,之后逐渐减量,并在第9个月前停用。

接下来就是漫长的观察:神经功能评分、生活自理能力、MRI、PET……一年以后还继续追踪,4名患者最终分别随访了4年、3年、2.5年和2年。

02结果出来:4个人里,有2人的评级明显改善

真正让人激动的数字出现在第52周。

4名患者的脊髓损伤运动评分相比基线,中位提高13分,改善范围为10—40分。

其中两个人的变化尤其明显。一名患者从最严重的AIS A级提高到C级;另一名则从AIS A级提高到D级。也就是说,4名患者中,有2人在一年时达到AIS C级或以上。

而且,一年之后这些患者的运动功能总体保持稳定,没有出现明显的再次下降。


▲临床研究时间线、细胞产品的显微特征和术中移植。

当然,这里必须踩一下刹车:4个人的Ⅰ期研究,绝对不能等同于“50%的瘫痪患者都能恢复”。

它更像是在一扇长期紧闭的门上,第一次让人看见了一条缝——很小,但里面真的有光。

03这项研究真正重要的,可能还不是“恢复了多少”

对于iPSC细胞治疗来说,疗效很吸睛,但研究人员首先盯着的其实是另一件事:安全性。

因为iPSC拥有强大的增殖、分化能力,进入人体后会不会异常增殖甚至形成肿瘤,一直是临床转化绕不开的问题。

这次4名患者接受了长达2—4年的观察,研究人员没有发现肿瘤形成,也没有发现与移植细胞相关的不良事件,影像检查中的移植区域也保持稳定。


▲iPSC-NS/PC 移植后的影像学和运动评分变化。

所以论文的结论非常克制:这项Ⅰ期研究主要证明的是,将iPSC来源神经干/祖细胞移植进受损的人体脊髓,在短期免疫抑制条件下具有临床可行性,并显示出可接受的安全性。

至于它到底能让多少患者恢复、恢复到什么程度,还需要更大规模的对照试验回答。

04从实验室走进人体,iPSC这一步走了很久

以前谈iPSC,普通人听到的往往是“小鼠恢复了”“动物实验效果不错”;而这一次,躺在手术台上的是真实患者,等待答案的也是4个真实家庭。

当然,现在距离“打一针细胞,瘫痪就能站起来”还远得很,千万别提前脑补医学爽文。

但医学进步很多时候就是这样:昨天还是实验室里的一盘细胞,今天已经进入人体;今天只有4个人,未来才可能有40人、400人。

对于脊髓损伤患者来说,真正珍贵的不是一句“奇迹来了”,而是终于有人在认真尝试,把那根断掉的“生命网线”重新接起来。

注参考资料

An iPSC-derived neural progenitor cell therapy for subacute spinal cord injury: a phase 1 trial with long-term follow-up



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