北京
编者按：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（transthyretin amyloid cardiomyopathy, ATTR-CM）治疗指南在基于纽约心脏协会（New York Heart Association, NYHA）分级推荐哪些患者应接受转甲状腺素蛋白（transthyretin, TTR）稳定剂方面并不一致。近期在《美国医院药学杂志》发表的一项Meta分析，评估了TTR稳定剂在不同NYHA分级ATTR-CM患者中的疗效差异。
研究目的
ATTR-CM治疗指南在基于NYHA分级推荐哪些患者应接受TTR稳定剂方面并不一致。研究者进行了一项Meta分析，以评估TTR稳定剂在不同NYHA分级亚组ATTR-CM患者中对结局的影响。
研究方法
研究者检索了PubMed、Cochrane对照试验中心注册库、试验注册库和监管机构网站（截至2025年7月），以获取TTR稳定剂的随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）数据，这些报告需按基线NYHA分级分层报告全因死亡率（all-cause mortality, ACM）和/或心血管住院（cardiovascular hospitalization, CVH）频率及6分钟步行距离（6-meter walk distance, 6MWD）。研究者使用随机效应方法汇总效应估计值及95%置信区间（confidence intervals, CIs）。
研究结果
研究者识别了2项RCT，共1,052名参与者，其中77.2%为NYHA I/II级，其余为III级。在NYHA I/II级亚组中，所有结局均显示治疗优于安慰剂：在降低ACM或CVH频率方面更有效（胜率1.79；95% CI 1.40-2.30），降低ACM风险（风险比[hazard ratio, HR] 0.64；95% CI 0.46-0.88）和CVH频率比（率比0.46；95% CI 0.38-0.57），以及改善6MWD（最小二乘均数差65.16；95% CI 25.85-104.48）。在NYHA III级亚组中，治疗与安慰剂相比未发现差异。
研究结论
TTR稳定剂在NYHA I/II级患者中对所有结局均显示出有益效果，但在NYHA III级亚组中未发现获益。这些发现强调了早期诊断和治疗ATTR-CM的重要性。
参考文献：Huiqiao Fan, Craig I Coleman, Impact of New York Heart Association classification on transthyretin stabilizer efficacy in transthyretin amyloid cardiomyopathy: A meta-analysis, American Journal of Health-System Pharmacy, 2026;, zxag140, https://doi.org/10.1093/ajhp/zxag140
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