邦耀生物BRL-303治疗系统性硬化症IND获批，并纳入CDE“关爱计划”

中国上海，2026年10月9日， 邦耀生物宣布，其基于具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell）开发的新一代异体通用型CAR-T产品“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（TyU19，管线代号：BRL-303）迎来双里程碑：针对复发/难治性系统性硬化症（SSc）的新药临床试验申请（IND），已于2026年9月10日正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可；同时，BRL-303于2026年10月8日正式纳入CDE “关爱计划-延伸”试点项目。

这是继BRL-303在中度/重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）适应症获得IND许可后，邦耀生物在自身免疫疾病领域的又一关键突破，标志着公司核心自免管线正式实现从系统性红斑狼疮到系统性硬化症的跨适应症拓展，并以同一核心产品为基础，加速构建多适应症平台化临床开发新格局。

BRL-303 SSc适应症IND获批

BRL-303正式纳入“关爱计划-延伸”试点项目

值得一提的是，BRL-303是中国首个纳入“关爱计划-延伸”试点项目的CAR-T类产品。根据CDE在2026年5月最新发布的《罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）》，该试点是CDE为解决源头创新罕见病药物研发开辟的“专属快车道”，给予“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的优先审评支持，入选门槛极为严格。BRL-303成功入选该试点，意味着不仅获得CDE的定制化审评支持，也体现了监管部门对BRL-303首创性研究的源头创新属性、SSc领域迫切临床需求及其进一步临床开发价值的认可与关注。此前，该产品TyU19（管线代号：BRL-303 ）的相关成果已先后发表于《Cell》（2024）、《Cell Research》（2025）和《 Med》（2025）等国际顶级期刊。

从SLE到SSc：同一产品驱动，平台化开发格局加速成型

作为邦耀生物 TyUCell通用型细胞平台下靶向 CD19 的通用型产品，TyU19（管线代号：BRL-303）不同于传统单一适应症药物，兼具技术通用性、可拓展性与规模化优势。凭借靶向 CD19 精准清除异常活化 B 细胞的核心机制，TyU19 可广泛适配多种以 B 细胞异常活化为核心致病机制的难治性自身免疫疾病。

基于这一核心技术优势，公司以BRL-303为核心载体，持续推进多适应症梯度开发：针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）适应症已获批开展Ⅰ期临床研究，目前按照方案推进剂量递增；本次复发/难治性系统性硬化症（SSc）IND获批后，公司将推进该适应症的注册临床研究。未来，公司将基于不同疾病的临床需求、风险收益特点和早期证据，有节奏地拓展BRL-303在其他B细胞介导自身免疫病中的开发潜力。从SLE起步，顺利延伸至SSc，逐步构建起覆盖多种重症、难治性自身免疫疾病的临床开发矩阵。这一布局充分验证了BRL-303的平台化潜力与技术普适性，也进一步强化了其作为邦耀生物自身免疫疾病核心平台产品的战略定位。

SSc IND与“关爱计划”：从探索性临床迈向规范注册临床

系统性硬化症（SSc）是一种罕见及复杂的自身免疫性结缔组织疾病，其特点是具有显著的异质性，SSc病情进展隐匿且不可逆，临床上缺乏根治性治疗手段，多数患者经传统药物治疗后病情仍持续进展，致残率、致死率居高不下，存在巨大且未被满足的临床治疗需求。本次BRL-303 SSc适应症 IND 获批，将为广大复发 / 难治性SSc患者带来全新的突破性治疗选择。

此前，2024年7月，TyU19（管线代号：BRL-303）治疗严重难治性自身免疫疾病的早期人体研究结果发表于国际顶级期刊《Cell》。该研究在全球首次公开报道了异体CD19 CAR-T细胞在系统性自身免疫疾病患者中的临床应用。

在弥漫性皮肤型系统性硬化症（dcSSc）患者中，接受BRL-303治疗后观察到深度B细胞清除，临床综合反应指数（CRISS）获得显著改善，改良Rodnan皮肤评分（mRSS）持续下降；皮肤硬化程度以及肺、心脏等器官的纤维化相关指标亦呈明显改善，并在研究报告的6个月随访期内持续观察到临床获益。安全性方面，该研究随访期内未观察到细胞因子释放综合征（CRS）、移植物抗宿主病（GvHD）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。

该探索性研究的积极结果为BRL-303治疗SSc的安全性、耐受性及临床活性提供了重要的人体证据。该研究先后入选《Cell》“Best of Cell 2024”、“2024年中国医药生物技术十大进展”，及“2024年度中国科学十大进展”。《Cell》同期配发”CAR-T之父”Carl June教授的评论认为，该研究首次报道了异体CAR-T细胞在系统性自身免疫疾病患者中的应用，并指出这一技术路径具有推动自身免疫疾病治疗范式转变的巨大潜力。

BRL-303纳入“关爱计划-延伸”试点项目，表明该产品符合试点计划对于源头创新、罕见病迫切临床需求及早期研发价值的重点支持方向，也体现了监管部门对其创新属性和进一步临床开发潜力的关注与支持。依托“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的工作机制，该试点将有助于公司持续完善BRL-303治疗SSc的临床研发框架，提升研发与审评沟通效率，推动产品由早期探索性人体研究有序迈入规范化、体系化的药物临床开发新阶段。

此次获得临床试验默示许可并纳入“关爱计划-延伸”，标志着BRL-303在SSc领域的开发实现了从早期人体探索向规范化药物临床研究的重要跨越。结合正在推进的SLE Ⅰ期临床研究，两项适应症的临床布局进一步体现了BRL-303以同一核心产品开展自身免疫疾病多适应症开发的潜力，并强化了其作为邦耀生物自身免疫疾病核心平台型产品的战略定位。

邦耀生物首席执行官（CEO）向宇博士表示：

自身免疫疾病是公司在基因与细胞治疗赛道的核心战略布局领域之一。依托自主研发的TyUCell通用型细胞平台，BRL-303突破了传统自体CAR-T疗法制备周期长、成本高、个体化限制大的痛点，具备现货即用、可规模化生产、成本可控、安全性优异的核心优势，能够高效适配重症难治性自免疾病的临床救治需求。未来，公司将持续加速推进BRL-303在SLE、SSc双适应症的Ⅰ期注册临床开发进程，并持续挖掘产品平台化价值，探索更多难治性自免疾病适应症，不断完善多适应症临床布局，力争早日为全球难治性自免疾病患者提供普惠、高效、可及的新一代细胞治疗方案，助力国内自免疾病治疗领域的技术革新与升级。

关于BRL-303

BRL-303（TyU19，靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液）是邦耀生物（BRL Medicine）基于TyUCell异体通用型细胞平台自主研发的靶向CD19异体通用型CAR-T在研产品。BRL-303采用健康供者来源的T细胞，经多重基因编辑及规模化制备，旨在通过深度清除CD19阳性B细胞并促进免疫系统重建，探索治疗B细胞介导的难治性自身免疫疾病。

目前，BRL-303治疗中度或重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）的Ⅰ期临床研究正在中国开展；其治疗复发/难治性系统性硬化症（SSc）已获得中国临床试验默示许可，并纳入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）“关爱计划-延伸”试点项目。TyU19（BRL-303）治疗SSc、SLE及其他难治性自身免疫疾病的相关早期人体研究成果已发表于《Cell》《Cell Research》和《Med》等国际顶级学术期刊。

BRL-303目前处于临床研究阶段，尚未获得任何国家或地区的上市批准，其安全性和有效性仍在进一步临床研究验证中。

关于邦耀生物

邦耀生物是一家平台型生物科技公司，专注于基因及细胞疗法的研究、开发及临床应用。凭借在基因编辑技术方面的实力及六大模块化平台的组合，我们自主开发了完整的产品管线，已涵盖遗传性疾病、自身免疫性疾病、血液系统恶性肿瘤及实体瘤等领域的创新治疗解决方案。该等领域均存在重大医疗需求，但目前尚无有效的解决方案，因此具有广阔的市场潜力。自成立以来，邦耀生物已从建立核心技术平台及研究能力发展到推进在研产品进入商业化阶段。

关于系统性硬化症（SSc）

系统性硬化症（SSc）是一种罕见且复杂的自身免疫性结缔组织疾病，具有显著异质性，以免疫失调、血管病变及皮肤和内脏器官进行性纤维化为主要特征，常累及肺、心脏、肾脏和消化道等，病情进展隐匿且不可逆；临床上缺乏根治性治疗手段，多数患者经传统药物治疗后病情仍持续进展，致残率、致死率居高不下，复发/难治性患者存在巨大且未被满足的临床治疗需求。BRL-303通过靶向CD19清除异常活化B细胞，有望从SSc核心免疫致病机制出发，为复发/难治性SSc患者提供新的突破性治疗选择。

前瞻性声明：本新闻稿包含涉及公司未来研发计划、临床开发、注册申报、商业化及全球化发展的前瞻性陈述，相关陈述基于公司目前掌握的信息和判断，实际结果可能因临床研究、监管审评、生产制造及其他因素而存在差异。公司在研产品目前仍处于临床研究阶段，尚未获得上市批准，其安全性和有效性仍需经过监管机构审评确认。本新闻稿不构成任何药品推广或投资建议。