AI正在重塑医药研发，临床价值仍是唯一标尺

2026年以来，中国创新药领域的跨境交易持续升温。仅今年上半年，对外授权输出（License-out）交易总额已突破1000亿美元，全年有望触及2000亿美元的历史性里程碑。全球范围内，源自中国的创新药资产在对外交易合作中占比已超过50%，而10年前，这一数字尚不足5%。中国正逐步从创新药技术授权的输入国转向输出国。

与此同时，人工智能技术对医药创新研发的渗透日益深入。从候选分子筛选到靶点发现，从诊断检测到精准医疗，AI正以前所未有的速度重塑药物发现的各个环节。但技术突破带来了效率与成功率的想象空间，也把数据质量、系统整合和估值泡沫等问题推到台前。

在这样的背景下，我们在2026全球医疗峰会现场，和生命科技投资领域头部美元基金Pivotal bioVenture（碧沃投资本，以下简称碧沃投）中国区管理合伙人柳丹博士展开对话。碧沃投目前管理资产规模超30亿美元，近年来陆续参与了信瑞诺SanReno、维昇药业VISEN、泽纳仕生物Zenas、劲方医药GenFleet等一批知名中国创新药企业的投资、上市和并购退出过程。

围绕生物医药跨境投资、AI在医药研发中的应用与挑战，以及AI技术泡沫等议题，柳丹分享道，AI技术已在医药研发流程中发挥着重要作用，但医疗行业以人为本的本质未曾改变，临床疗效仍是评价创新的核心标尺。

以下为对话实录：

从输入到输出

中国创新药的全球角色

Q：中国创新药跨境合作目前处于什么阶段？这轮增长是刚刚起步，还是已经接近高点？

A：已经过了起点，但也不能简单说到了高点。这轮增长是过去10余年的厚积薄发。2020年前后，我曾判断中国会从创新药技术授权输入国变成输出国。当时正处于行业资本寒冬时期，但那时我们就看到，授权输出（License-out）与授权引进（License-in）之间交易额的差额开始转正并快速增长。授权进出口额也从最初的几十亿美元快速成长到几百亿美元，到去年已达到约1 600亿美元。这个交易金额已约为中国电动车全行业出口创汇总额的两倍。

信号出现之前，中国生物医药领域的创新大潮也就10余年时间。我恰好在行业全面转向创新、拥抱科技的时候开始做医疗投资，过去七八年的观察让我确认，人才、知识储备、研发管线以及在国际合作等方面的积累都已到了一个转折点。在授权引进逐渐减少、授权输出初露端倪时，我已经深切感到这会成为中国创新科技面向全球市场的一条主线。

事实也证明了这点。去年全球所有对外交易合作中，来自中国的创新资产占比已突破50%，超过美国和欧洲药企对外交易的总和。今年上半年对外授权交易总额已突破1000亿美元，如果下半年没有大的变化，今年全年突破2 000亿美元是可以期待的里程碑。

AI时代的中国优势与短板

Q：2023年ChatGPT的问世加速了“AI for Science（AI驱动科研）”的进程，这对医药行业有什么影响？

A：整个行业的增长更多得益于经验积累、人才储备以及对外交流中明确的技术突破方向，AI是其中的重要工具之一，但不是唯一原因。

在生成式AI引发广泛关注以前，AI辅助药物发现（AI for Drug Discovery）已经用于临床前候选分子的筛选和优化。药物研发往往需要10年左右，AI辅助药物发现能明显提升分子筛选与优化环节的效率，将早期临床前分子发现的时间缩短半年到一年。这虽然只是10年研发周期中的第一步，但作用实实在在。

2023年之后，我们看到AI发挥作用的“第二波”，可以称之为AI驱动科研。它不只是参与设计分子，更往前走到靶点发现——在分子设计之前找到“打哪里”，设计完成之后再往临床转化。这是AI在整个药物研发链条中前后延伸的关键一环。它在节省时间上未必有同样的效果，更大的价值在于帮助科研人员更精准地找到开发方向、提高研发成功率。也正因如此，几乎所有AI巨头在寻找落地场景时，都会把药物研发作为重要方向。

目前行业都在做一件事，把AI整合进自己的内生体系。我讲这些时之所以侧重医药研发企业，是因为它们资本开支重、开发周期长，恰恰是最能彰显AI价值的地方。除此之外，诊断、检测、医疗服务和基础科研等领域，也在用各种AI工具提高效率、整合数据，帮助患者更早发现疾病、获得更精准的治疗方案。

Q：中国在AI+医疗领域有哪些优势，又有哪些短板？

A：优势很明显，中国数据体量大且样本丰富。但数据不能只看数量，还要看质量和可用性。一万人的数据如果完整、标准化、可追溯，可能比10万人的片段化数据更有训练价值。样本存在缺失、口径不一或来源不可追溯，模型就可能产生偏差。

其次是系统整合不足。把药物研发比作种田：靶点选择是决定种哪块田，分子筛选是选种子，临床前优化像浇水施肥。现在每一步都可能有AI工具，但工具和数据往往彼此割裂。如果能从项目开始就把这些环节连起来，资金使用和研发效率才可能发生根本变化。真正的重塑，不是给每一步单独加一个AI模块，而是形成贯通的研发体系。

Q：为什么会出现数据质量和系统割裂这些问题？行业应该怎样改善？

A：中国在较短时间里完成了快速发展，不同阶段、不同地区采用的数据采集标准和记录方式并不统一。与此同时，医疗数据又涉及个人隐私、伦理和跨境使用，规则需要逐步建立。因而，数据分散和质量参差既是技术问题，也是历史与治理问题。

但现在监管框架日益清晰，行业也更认识到数据资产的价值，包括AI在内的各种技术也在加速成熟。我们相信，在中国庞大的市场和人口基础上，可以通过迭代打补丁逐步完善和解决这些问题。

当然，监管的引导也很关键。美国FDA（美国食品药品监督管理局）和中国CDE（国家药监局药品审评中心）此前都出台了指导意见，未来药物开发前期会更多用AI和器官芯片替代动物实验。有了这个方向，企业在早期设计分子、选靶点时，就能更早地跟后端AI数据和器官模型打通整合，这是很好的趋势。如果监管机构能进一步在数据打通上给出更明确、更便利的指引，如什么样的工具应用到什么场景、哪些环节可以减少重复投入，这对行业整合会是很大的推动。

中国药企常见的两大创新误区

Q：作为长期参与跨境投资的基金，你们如何判断一家企业是否值得投资？

A：我们最看重基本面和科学性。很多时候，我们要暂时跳出公司的地域标签，更专注项目自身的价值——竞争身位、差异化创新、临床开发策略。基于这些，我们会与国外团队或大型跨国药企（MNC）做匹配：产品在什么发展阶段能读出关键数据、取得什么治疗领域的突破，在什么阶段符合某家MNC的管线需求或上市公司的平台定位。

但企业经常存在两个误区。一是喜欢堆砌创新点，仿佛“A改了，B改了，C也改了”才足够创新。实际上，一个关键变化如果能讲清楚就足够了，哪怕只是治疗窗的改善、半衰期的延长，或从静脉注射改为皮下注射等单点问题的突破，就足以解释产品在竞争格局中的地位。关键不是创新点的数量，而是这些创新能否从实验数据推演到临床价值。二是前端讲得多、后端想得少。很多团队能详细解释靶点或抗体偶联药物（ADC）的载荷设计，却没有想清楚临床试验面向哪类患者、优先验证哪个适应症，只打算先做全人群入组（all-comer）再观察结果。我们更希望企业在前端设计时就带有明确目标，比如针对乳腺癌某类耐药人群，以及后续往其他癌种延伸的思路，把真实的市场应用场景讲清楚。

在跨境合作方面，我们目前主要通过NewCo（新设公司）模式开展：把中国创新企业的管线整合到海外新公司，在海外开发运营并实现资本化，从而完成价值跃升。全球医疗市场仍以欧美为主，中国占比相对较小，一条创新管线如果没有走向全球，价值可能只有“1”；走向全球后，会从“1”变成“10”。我们要做的，就是帮助企业挖掘出另外“90%”的价值。

Q：技术变化这么快，生物医药投资的底层逻辑是否也在改变？

A：底层逻辑没有变过。医疗是以人为本、强监管的行业。我们会随着技术突破和临床应用的变化，寻找未来一段时间内有可能解决某类疾病、满足真实临床需求的产品。需求会变化，技术手段会更新，但最终评价的维度仍然以临床疗效为准。这是医疗行业区别于其他行业最重要的地方。

Q：当一个产业过热时泡沫似乎不可避免，你们如何识别和应对？

A：几乎所有新兴产业都会经历泡沫，它能吸引资源和关注，也可能加快基础设施建设。重要的是，不应高估技术今天的价值，也不应低估它未来的价值。如果我们判断某个技术方向10年后的价值上限，今天的投资估值原则上不应透支那个上限。具体何时进入，还要结合基金周期和技术成熟度。可以在价值兑现前提前布局，也可以等市场回调到更合理的估值后再投资。

识别泡沫，更考验选择。我们见过太多交易的投资意向书，最终参与的往往不是出价最高、显得最慷慨的那一方，但到目前为止，我们做过的所有合作，交易双方都没觉得选错了伙伴。跨境合作出海，找到最好的合作伙伴，比追求最高报价更重要。伴随中国初创企业一步步走到独立上市或被并购，正确合作伙伴带来的价值，远高于金额上可能不足10%的差异。另外值得提醒的是，早期项目并不一定要通过IPO（首次公开募股）退出，在跟跨国公司或资本合作的过程中，通过NewCo、反向并购（reverse merger）等方式阶段性实现部分价值，同样能取得非常好的回报。

受访者 | 柳丹 Pivotal bioVenture（碧沃投资本）中国区管理合伙人

文 | 向明《信睿周报》特约作者

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