近日Syndax宣布,axatilimab治疗特发性肺纤维化(IPF)的MAXPIRe 2期研究未达到主要终点。
消息一出,公司盘后股价跌近17%。
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资本市场的反应很直接:IPF想象空间被暂时收回,但并未否定这款CSF-1R单抗的全部价值。
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MAXPIRe是一项26周、随机、双盲、安慰剂对照、多中心2期试验,覆盖14国62中心、145名IPF患者。
受试者按2:1接受每两周一次axatilimab 0.3 mg/kg或安慰剂,并按是否使用背景抗纤维化治疗分层。
主要终点为基于26周FVC测量、用线性混合效应模型推算的52周FVC年下降率;次要终点包括疾病进展时间、预测FVC占初始值百分比的年下降率、生活质量及DLCO占初始值百分比变化。
结果没有跑出统计学胜出,但安全性并不难看:耐受性良好,安全特征与安慰剂相当,与既往研究一致,未见新安全信号;因TEAE中断治疗比例低,且无治疗相关致命不良事件。
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Syndax决定停止axatilimab在IPF的进一步开发,但强调不影响其他潜在适应症。
CMO Nick Botwood称,尽管主要终点未达,良好的耐受与安全性仍支持其在慢性移植物抗宿主病(cGVHD)继续开发,并期待今年晚些时候及2028年初多项cGVHD数据。
CEO Michael Metzger则把战略重点说得更直白:推进revumenib和axatilimab现有临床试验的前线应用,继续与Incyte合作,把Niktimvo打造成cGVHD重磅产品。
Axatilimab即Niktimvo,是一款首创CSF-1R阻断单抗,已获FDA批准用于体重≥40公斤、至少两种既往系统治疗失败的成人和儿童cGVHD患者。
Syndax于2016年从UCB获得全球独家权益,2021年9月与Incyte达成全球共同开发商业化协议。
目前它还在新诊断cGVHD前线布局:与ruxolitinib联合的2期NCT06388564,以及与类固醇联合的3期NCT06585774。
对Biotech而言,二期失败不是终局,而是资源再配置。
IPF这块硬骨头再次提醒行业:抗纤维化需要更精准的人群与终点策略。
Syndax的股价承压,但真正的估值锚,或许仍在cGVHD。
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