湖南
对于帕金森病患者来说，一天中能自由活动的时间有多长，直接影响生活质量。
2026年10月，韩国首尔举行的国际帕金森病与运动障碍大会上，北京天坛医院冯涛教授团队公布了中国原创iPS细胞药物XS411的Ⅰ期临床数据。
9名中晚期患者接受细胞移植6个月后，每日“优质开期”平均增加超过5小时，运动功能评分平均改善超过30分。
这项来自中国的早期研究，为帕金森病细胞治疗提供了新的临床观察数据。
01｜药物能改善症状，为什么需要神经细胞？
帕金森病的发生，与大脑中产生多巴胺的神经元逐渐减少有关。多巴胺不足，患者会出现动作迟缓、肌肉僵硬、震颤等症状。
左旋多巴等药物能够帮助控制病情，但随着疾病进展，一些患者发现，服药后能顺畅活动的时间越来越短。医学上把这种现象称为“剂末现象”。
国际金标准¹⁸F-DOPA PET分子影像学客观指标结果
此次研究的9名患者，平均病程约10年，均存在剂末现象，停药状态下的Hoehn-Yahr分期为3至4期。对于这类患者，研究人员希望找到一种能够补充多巴胺能神经细胞功能的新方法。
研发的XS411，正是利用iPS技术，将多能干细胞定向培养为多巴胺能神经前体细胞，再通过手术移植到患者大脑双侧后部壳核。
研究目标不只是暂时补充多巴胺，而是探索移植细胞能否在脑内发挥持续作用。
02｜移植6个月，患者发生了哪些变化？
此次Ⅰ期研究共纳入9名患者，采用单臂、开放标签设计，主要观察安全性和耐受性，同时记录运动症状变化。
第一项变化，是每天的“好状态”时间。
患者日记显示，移植6个月后，“优质开期”平均每天增加超过5小时。所谓优质开期，就是患者运动症状相对受控，而且没有严重异动症干扰的时间。
对长期受药效波动困扰的患者而言，这意味着一天中可能有更多时间完成日常活动。
第二项变化，是运动功能评分。
在停药状态下，9名患者的MDS-UPDRS第三部分评分较移植前平均降低超过30分。
这项量表用于评估震颤、僵硬、动作迟缓等运动症状，分数下降代表运动表现改善。企业公布的12个月随访数据也显示，改善趋势仍在持续。
第三项变化，来自脑部影像。
¹⁸F-DOPA PET检查发现，细胞移植区域的示踪剂摄取增加，增强位置与移植针道吻合。
这为移植区域多巴胺合成代谢活动增强提供了影像学线索，但神经功能能否长期稳定恢复，还需要进一步研究。
03｜9例到30例，中国iPS细胞药继续向前
细胞移植不仅要看患者的症状，还要观察植入大脑的细胞是否安全。
根据目前公布的数据，9名患者未观察到剂量限制性毒性、严重不良事件或归因于XS411的不良事件；MRI检查也未发现异常增生或移植物诱导的异动症。
这是积极的早期安全性结果。XS411采用异体iPS细胞来源的神经前体细胞，不必为每名患者单独重编程制备。这为标准化生产、细胞冻存和质量控制提供了条件。
不过，“通用型”不等于没有免疫排斥风险，临床研究仍需配合规范的抗排斥治疗。2026年7月，XS411的全国多中心Ⅱ期研究完成30名患者入组。
与Ⅰ期不同，Ⅱ期设置了随机分组、平行对照和盲法终点评估，将进一步检验治疗效果。目前研究仍在随访，最终结果尚待公布。
04｜中国细胞治疗，期待更扎实的临床答案
从实验室培育多巴胺能神经细胞，到在患者体内观察运动变化，中国iPS细胞药物研发已经迈出重要一步。
9名患者的早期结果令人关注，30人的Ⅱ期研究则承担着进一步验证疗效与安全性的任务。对于长期受到运动障碍困扰的患者而言，能够拥有更多活动自如的时间，是十分实际的期待。
随着临床证据不断积累，iPS细胞技术有望为帕金森病治疗带来更多经过验证的选择。
参考内容：
1.中国新闻网：《显著改善帕金森病症状 XS411临床进展受国际关注》，2026年10月20日。https://www.chinanews.com/jk/2026/10-20/10717812.shtml
2.https://commercial.dxy.cn/article/979259
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