AI开始搞药了，药企靠什么竞争？我们和哈佛教授、连续创业者Gregory Verdine聊了聊

格雷戈里·维尔丁（Gregory L. Verdine）是化学生物学领域的先驱之一，也是将科研发现推向药物开发的重要推动者。这位哈佛大学 Erving 化学荣休教授参与开发了订书肽（Stapled Peptides）技术，为干预传统药物难以触及的靶点提供了新的分子工具。他的研究也逐渐走出实验室，延伸至更广泛的生物医药产业。

在产业界，维尔丁先后创办或联合创办了十余家生物技术公司，包括 Enanta Pharmaceuticals、Wave Life Sciences、FogPharma 和 LifeMine Therapeutics 等，布局从多肽、核酸药物到天然产物等不同方向，推动早期科学发现向临床开发和药物转化迈进。与此同时，他也长期参与生命科学领域的风险投资。2023 年，他以风险合伙人身份加入美国风险投资机构 a16z 的 Bio + Health 团队，继续支持生物技术创新与新药研发。

如今，他正将这些科研与药物开发经验带入一项新的合作。他创办的生物技术公司 DoveTree 与晶泰科技达成最高总金额数十亿美元的研发合作，由 DoveTree 负责靶点选择、研发方向及后续药物开发，晶泰则结合 AI、物理建模和自动化实验平台，开展具体的药物发现工作。双方希望通过这样的分工，共同推进多个疾病领域的新药研发。

近日，DeepTech 在上海与维尔丁进行了交流。从开发新的分子工具，到探索 AI 参与药物发现的方式，他既看到了技术带来的机会，也对其局限保持审慎。围绕 AI 究竟能为研发解决哪些问题、药企的组织方式将如何变化，以及中国医药创新与跨国合作，他分享了自己的判断，也回顾了从化学研究走向创业和投资的经历。

轮椅和分子

维尔丁的科研之路，可以追溯到一场童年变故。“我是父亲的双手。”他这样回忆自己的童年。七岁那年，父亲因意外事故失去行走能力。为了帮助父亲更方便地生活和出行，年幼的维尔丁开始动手改造轮椅。许多机械问题没有现成的解决方案，他只能一边尝试，一边调整，在一次次摸索中找到可行的路径。“人们通常会想到音乐家，或者爵士乐手的即兴演奏。”后来，他也用这种方式理解自己的科研工作。

大学最初并不在他的计划中。高中升学辅导老师发现他没有升学打算后，便替他申请学校，寻找资助。进入大学后，他先选了英语专业。“我不知道上大学该做些什么。我的兄弟们都没有上过大学。”他笑谈当时的想法，“我会说英语，那我就学英语吧。”后来，持续写作让他感到吃力，隔壁的同学便建议他试试化学。

“上了有机化学实验课之后，我发现它也充满了即兴应变。我们研究怎样让难成药靶点变得可以成药，其中同样有很大一部分需要这种能力。”维尔丁把这份熟悉感追溯到与父亲一起动手解决问题的童年。此后，他在哥伦比亚大学取得化学博士学位，在麻省理工学院和哈佛医学院接受博士后训练，并于 1988 年加入哈佛担任教职。

他的研究逐渐走向化学与生物学的交界，包括 DNA 修饰和损伤修复机制，以及如何设计新的分子形式，干预传统药物不易触及的靶点。订书肽正是通过改变分子本身的结构，为这类问题寻找解决办法。普通多肽往往比较柔软，容易改变形状，也容易被体内的酶降解。订书肽技术则是在多肽链的特定位置引入化学连接，就像用订书钉固定纸张一样，把多肽稳定在特定的空间构象中。这为研究者干预一些传统上难以成药的靶点提供了新的可能。

图 | 订书肽（来源：维基百科）

不过，找到新的分子设计方法，只是药物研发的第一步。如何将实验室中的科学创新转化为真正的药物，同样是维尔丁长期关注的问题。为此，他先后参与创办了多家生物技术公司，尝试将不同的科学发现推向产业化。其中，Aileron、FogPharma 等公司围绕订书肽及相关技术开展研究，另一些公司则探索核酸药物或天然产物。

这些创业实践也取得了实际成果：Enanta 与艾伯维合作发现的帕利瑞韦、格卡瑞韦，分别成为获批丙肝联合治疗方案的组成部分；Gloucester 开发的罗米地辛也获得了美国监管批准。

在推动科研成果走向药物开发的过程中，维尔丁也逐渐从科学家、公司创始人，转向投资和企业经营。谈及这些转变，他提到了创业初期的经历：“作为一个来自学术界的公司创始人，我没有多少控制权。风险投资人、首席执行官掌握着权力，所以我希望有更多决策权。”为了更多地参与决策，他逐渐涉足风险投资，后来又亲自经营公司。“如果你真的想掌握方向，就必须亲自经营公司。”

但亲自管理公司也意味着重新学习。刚开始管理公司时，一位管理顾问曾提醒他，他仍在用对待博士后的方式对待员工。“你得鼓舞大家，让所有人一起工作。”他坦言，“我花了相当长的时间，才学会从学术科学家转变为经营公司的人，因为整套思维方式都不同。”

随着经验积累，科研、投资与企业经营逐渐成为他工作中相互衔接的部分。2023 年，他以风险合伙人身份加入 a16z 的 Bio + Health 团队。如今，他这样描述自己的工作：“我可以决定要做一件什么大事，提供最初的资金，邀请其他投资者加入，然后亲自经营公司。”

AI 改变的不只是分子设计

对于 AI 是否只是制药行业的宣传话术，维尔丁举了一个实际应用的例子：真菌能够产生大量具有生物活性的小分子，其中一些具有潜在的药用价值。过去，研究者主要通过比较基因序列的相似性，判断哪些基因可能参与这些分子的合成。如今，AI 已经被用于这类基因功能注释，在一些情况下，其预测效果甚至优于传统方法。他的判断是，尽管尚未在药物发现上取得创新性的进展，AI 确实已经开始帮助研究者完成具体的研发工作。

在小分子药物研发中，维尔丁认为，AI 目前最明确的价值仍然是优化已有的候选分子。例如，研究者已经找到了一种具有一定药效的分子，便可以借助 AI 调整其化学结构，尝试提高药效、改善安全性或其他成药性质，让它更有机会成为同类药物中的最佳选择。这类应用虽然不像发现全新药物那样引人注目，却已经能够切实改善药物研发的效率和质量。

相比之下，从零开始让 AI 设计全新的小分子要困难得多。计算机可以快速生成大量分子结构，但这些分子最终都需要在实验室中合成和验证，有些结构非常复杂，可能需要数月甚至一年才能制备出来。这意味着，即使 AI 能够快速提出新的设计方案，研究者也未必能及时通过实验验证其效果。分子设计的速度提高了，化学合成却可能成为新的瓶颈。

抗体领域则呈现不同的特点。许多治疗性抗体具有相近的基本骨架，关键差异常集中在与靶点结合的区域。与在极为广阔的小分子空间中搜索相比，这种共同结构让模型面对的问题更集中，相关训练数据也更容易组织。基于这些特点，维尔丁认为 AI 辅助抗体设计已经展现出较明确的进展。他正在孵化的一个方向，就是参考抗体设计，为小分子发现寻找更统一的骨架。

不过，对于生物学模型能否迎来类似大语言模型的突破，维尔丁的态度仍然有些审慎：“我对此相当怀疑。我们还有太多生物学机制没弄明白。那你怎么拿这些来训练？没法训练。”在他看来，最大的障碍在于，人类对生命系统的认识还远远不够。模型只能从已有知识和数据中学习，但生物学中仍有大量尚未发现的机制。

对于这些知识与数据的局限，维尔丁认为，自动化实验室有望提供帮助：AI 可以辅助研究者设计实验，实验产生新的数据，再为模型改进提供依据。通过这种方式，AI 与实验可以相互配合，推动药物研发不断向前。

除了数据和知识的局限，药物设计本身也有一道物理学难题。维尔丁认为，AI 给出的分子结构不能只看起来合理，还需要通过物理方法检验。他提到，近年来，AI 已经能够帮助预测蛋白质与药物分子结合后的结构，但这还不足以保证设计有效。一个容易被忽略的因素是水分子：药物与蛋白质结合时，周围的水分子会重新排列，部分水分子还会被释放出去。这些变化会影响药物与蛋白质结合的能量，而目前的 AI 方法还难以准确计算这类复杂的物理过程。因此，药物设计仍需要物理模型提供辅助判断，不能完全依赖 AI 生成的结果。

因此，他并不认为分子科学很快就会迎来通用人工智能。在他看来，计算模型提出预测、实验检验结果、物理规律帮助判断设计是否可靠，三者需要相互配合，才能推动药物发现。

不过，维尔丁并不因此否定 AI 在药物发现中的潜力。他认为，AI 带来的变化可能首先体现在研发规模上：过去一家企业可能只能同时推进少数几个候选药物，未来则有机会并行探索更多分子。单个药物从发现到上市仍然需要漫长的时间，但研究者能够同时检验更多方向，从而提高发现新药的机会。

图 | 格雷戈里·维尔丁（来源：哈佛大学）

至于这些变化能否降低研发成本，他区分了药物发现与后续开发的不同环节。AI 最有可能降低的是药物发现早期的成本，而符合药品生产质量管理规范（GMP）的生产和临床开发，仍然需要大量资金。换句话说，AI 可以帮助研究者更快找到候选分子，却不能因此省去后续的生产和临床试验。

那么，AI 究竟能从哪里帮助研究者节省成本？维尔丁说：“有一种东西叫工具分子。它不是最终版本的药，但已经足够接近药物，让你能检验一个生物学或药理学假设。”简单来说，它是一种用于验证科学假设的分子，不一定需要具备最终药物的全部性质，但可以通过作用于某个特定靶点，帮助研究者判断这个靶点是否值得继续开发即可。

例如，人类遗传学研究不断发现新的基因与疾病之间的关联，但这些线索并不一定意味着相应基因就是有效的药物靶点。研究者还需要通过实验验证：如果干预这个靶点，是否真的能够产生预期的生物学或药理学效果？如果 AI 能帮助研究者以更低的成本获得工具分子，就可以更早开展这类实验，而不必一开始就投入大量资源开发完整的候选药物。

如果实验结果不符合预期，就及时停止；如果验证结果积极，再投入资源进行进一步优化和开发。工具分子本身并不能保证最终药物对人体有效，但它能帮助研究者提前排除一部分缺乏前景的方向。

这也是维尔丁认为 AI 有望降低整体研发成本的重要原因。一款成功药物的背后，往往有大量最终失败的研发项目，这些项目消耗的资金和资源，也构成了整个行业的研发成本。如果 AI 能帮助研究者更早发现问题，减少那些投入多年后才被证明不可行的项目，就有望降低整体研发成本。在这一意义上，AI 的价值也在于帮助研究者更早判断，哪些研发方向不值得继续投入。

药物研发是一项共同的事业

如果 AI 越来越深入药物研发，行业原有的组织形式和商业模式会怎么变？维尔丁的回答很明确：“我认为，这一定会带来组织上的改变。那些内部阻力根深蒂固的公司有失败的风险，因为其他公司会重组自己，把 AI 用得非常有效。”他半开玩笑地说，所谓的“一人公司”，可能只是一个人管理着外包出去的五十个人。在他的设想中，未来一家生物科技公司甚至可能只需要约百名员工，就能发展成为覆盖药物研发和商业化的一体化药企。

在 DoveTree 与晶泰科技的合作中，双方也采取了明确的研发分工：DoveTree 负责靶点选择、研发方向及后续药物开发，而晶泰则利用物理建模、AI 和自动化实验平台承担具体的药物发现工作。据维尔丁介绍，目前 DoveTree 内部没有实验室人员。

2025 年 8 月，双方公布了总金额最高达数十亿美元的合作协议，覆盖肿瘤、免疫及炎症疾病、神经系统疾病等领域。其中，晶泰已获得 5,100 万美元首付款，其余款项与后续合作及研发、商业化里程碑挂钩。合作也已取得初步进展，截至 2026 年 5 月，双方已有一个临床前候选分子进入临床试验申请前准备研究阶段，晶泰也收到了第二笔 1,900 万美元付款。

不过，对于这种新模式能否取得比传统研发更好的成果，他仍然保持谨慎，把与晶泰的合作比作一场“进入未知领域的远征”。

除了晶泰科技，维尔丁还提到，他创办的公司长期与药明旗下相关机构合作，开展工艺化学和化学砌块方面的研究。这些合作让他对中国医药研发能力的发展有了更直观的认识。在他的观察中，中国的优势早已不局限于成本，更体现在工艺、供应链、自动化和计算技术等方面，这些能力的结合正在为药物研发带来新的可能，使中国正成为全球药物研发的重要力量。而一个国家要在这一领域建立竞争力，不仅需要充足的资本和长期投入，更离不开一批愿意持续推动创新、解决实际问题的科研人才。

谈到跨国医药合作，维尔丁认为，合作不应止于简单的技术转让或成果交接，而是可以从药物发现的早期阶段就开始，让不同团队发挥各自的优势，共同推进研发项目，并在合作过程中积累经验，逐步建立起更完善的研发平台。相比合作伙伴来自哪个国家，他更关心双方能否形成互补，共同解决具有挑战性的科学问题。

谈及地缘政治和监管环境对中美医药合作的影响，维尔丁先谈了他的观察：“如果你看看实际情况，美国生物科技和制药公司与中国机构仍有广泛往来，而且这种往来还在继续。”至于为何希望合作继续，他的理由落在患者身上：“我们是在发现药物，而发现药物是为了帮助患者。这些生命可能属于中国人，可能属于德国人，也可能属于美国人。”

在他看来，只要合作的目标是发现能够挽救生命的药物，就不应该受到不必要的限制。尽管地缘政治和监管政策仍存在不确定性，他更关心的，仍是如何让不同国家的技术与研发能力形成互补，最终转化为能够惠及患者的药物。

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1.https://hscrb.harvard.edu/people/gregory-verdine/

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注：封面由 AI 辅助生成