中国成为“全球新”可及高地，医保为“真创新”买单

11月14日，2026年国家医保谈判结果正式公布。一批针对临床未满足需求的创新药物进入医保目录，让创新药从获批上市到获得支付保障的衔接速度，再次成为行业关注的话题。

其中，两款心血管疾病领域的1类新药颇为值得关注：用于梗阻性肥厚型心肌病的星舒平®（阿夫凯泰片）*，以及用于家族性乳糜微粒血症综合征的瑞达普®（普乐司兰钠注射液）**。两款药物均获得中美两国双突破性疗法认定1-2，并且均在中国获批不到一年便进入医保目录。

回看这两款药物进入中国市场的历程，也能看到全球前沿创新成果加速落地的轨迹。2025年，阿夫凯泰片与普乐司兰钠注射液在第八届进博会上完成全球首秀，随后分别于当年12月和2026年1月在中国获批。其中，阿夫凯泰片更是在中国实现全球率先获批，比美国提前了三天。而在刚刚闭幕的第九届进博会上，两款药物又展示了最新的Ⅲ期临床研究进展。

从进博舞台上的全球首秀，到创新药物获批上市，再到获得医保保障，这一进程不仅折射出中国市场对前沿医药创新的吸引力，也展现出全球创新成果在中国加速落地的趋势。

而这一趋势的背后，离不开国家对创新药从研发到落地的全链条政策支持。今年的国家医保目录调整首次引入预申报机制，为符合条件、尚处于上市审批最后阶段的创新药提前参与申报创造了条件。11月10日，国家医保局、国家卫生健康委等四部门又联合印发《关于进一步做好创新药安全合理配备使用工作的通知》，围绕创新药安全合理配备使用的重点环节，从促进合理配备、加强培训指导、优化使用条件、完善管理举措等方面提出了具体政策措施。

政策端的持续完善，回应的是临床端真实而迫切的需求。无论是长期缺乏有效治疗手段的疾病，还是接受现有规范治疗后仍面临局限或疾病控制不足的患者，都期待真正具有差异化临床价值的创新药物能够更快进入临床，并获得可持续的支付保障。

这也带来一个值得进一步讨论的问题：当创新药从上市到医保保障的路径不断优化，医保究竟在为什么样的创新价值买单？

从新药突破到诊疗体系，破解HCM“隐形杀手”

肥厚型心肌病是最常见的遗传性心脏疾病之一3。心脏像一台不停工作的血液泵，把血液送到全身。正常人心脏壁厚度约 10 毫米左右，HCM患者心肌可能异常增厚到 15 毫米甚至更厚，泵血效率明显下降。患者可能会出现心力衰竭、房颤、血栓栓塞等并发症，其也是青少年和运动员中最常见的猝死病因之一，被称为猝死的“隐形杀手”4。

HCM可以分为梗阻性、非梗阻性两类，其中梗阻性HCM占三分之二5。对于这部分患者而言，左心室流出道压差（LVOT-G）是评估疾病严重程度和指导治疗的重要指标。研究显示，LVOT-G每增加20mmHg，全因死亡风险上升24%，猝死及ICD适当放电相关的室颤风险上升36% 6。因此，如何快速、有效地降低压差，成为改善患者症状和疾病管理的重要目标。

近年来，心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）为治疗梗阻性HCM提供了新的治疗思路，通过直接作用于心肌肌球蛋白，从源头改善心肌过度收缩，降低左心室流出道压差，改善患者症状。此次被纳入医保目录的1类新药阿夫凯泰片就是第二代心肌肌球蛋白抑制剂7。临床数据显示：用药2周后，患者左心室流出道压力阶差即下降约20mmHg；治疗12周和24周后，降幅分别达到约48mmHg和50mmHg8。

对于长期面临疾病控制挑战的患者而言，创新疗法带来的不仅是治疗选择的增加，更是针对关键病理生理机制实现精准干预的可能。随着这类创新药物获得医保保障，更多符合条件的患者有望及时获得治疗，在改善症状、提升运动能力和生活质量等方面获益。

值得关注的是，这款创新疗法的临床探索也正在向更广泛的HCM患者群体延伸。在刚刚落幕的第九届进博会上，阿夫凯泰片带来了针对非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的Ⅲ期ACACIA-HCM研究最新成果，该研究在患者报告的健康状况改善和峰值摄氧量提升两项主要终点上均取得积极结果9，成为全球首个且目前唯一在非梗阻性HCM领域实现双主要终点阳性的Ⅲ期临床研究，展现出了其覆盖HCM全疾病谱的潜力。

打破血脂管理的“沉默盲区”：在中国实现FCS百年治疗突围

作为中国1类新药且是全球首个靶向APOC3 mRNA的小干扰RNA（siRNA）药物，普乐司兰钠注射液也在获批上市不到一年就成功纳入医保目录，背后也有着明确的临床需求作为支撑。甘油三酯管理是血脂管理中长期存在的薄弱环节，尤其对于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者而言，在疾病控制和并发症预防上一直存在明显的治疗缺口。

中国血脂管理领域存在一个显著的偏科现象：胆固醇管理蓬勃发展，甘油三酯治疗却长期停滞不前。家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种极为罕见的遗传性脂质代谢疾病，患者体内富含甘油三酯的脂蛋白难以被正常分解和清除，甘油三酯水平长期偏高，严重时可达到正常指标的数十倍10-11。患者不仅面临反复腹痛等症状，更需要警惕急性胰腺炎这一严重并发症。相关研究显示，84%-94%的FCS患者合并急性胰腺炎12-13，当甘油三酯持续攀升，急性胰腺炎风险也随之陡增。高甘油三酯血症性急性胰腺炎重症率可达50%，重症病死率高达36%~50% 14。对患者来说，每一次发作带来的不仅是疼痛、住院，更是一场与生命赛跑的急救。

长期以来，我国的FCS患者主要依靠极低脂饮食等生活方式干预，缺乏能够直接作用于疾病根源并降低急性胰腺炎风险的有效药物。传统药物治疗效果也十分有限15，如何有效降低甘油三酯水平、减少急性胰腺炎反复发作，是持续百年的临床难题。

普乐司兰钠注射液是中国首个且目前唯一获批FCS适应症的治疗药物***，这一疗法找到了甘油三酯代谢的关键靶点，通过抑制APOC3的生成，解除代谢环节的限制，促进甘油三酯的代谢和清除。3期临床研究结果显示，患者持续治疗10个月后，空腹甘油三酯水平可下降86%16，急性胰腺炎的复发风险下降83%17，而且一年只需四次皮下给药。

针对甘油三酯代谢关键机制的创新治疗，其意义不仅在于改善具体的生化指标，更在于为急性胰腺炎的防治提供了新的思路。如果说以往患者只能在发作后住院、甚至进入ICU救急救重，现在则能够进一步转向早期干预和主动风险管理，降低严重急性发作的发生风险。此次普乐司兰钠注射液进入医保，也为更多符合条件的FCS患者获得创新治疗提供了支持。

医保买单，买得究竟是什么？

从这两款赛诺菲的创新药进医保的案例能看出：如今的医保准入，不再只是单纯计较药品能降多少价，而是对治疗需求、临床获益程度，乃至社会整体负担减轻的度做综合考量之后，做出的理性判断。

阿夫凯泰片和普乐司兰钠注射液所针对的两种疾病的共同特点很鲜明：梗阻性肥厚型心肌病患者仍面临未尽之需，FCS患者在中国更是百年缺乏有效治疗方案，必须长期忍受病痛，对家庭、对社会造成沉重的负担。

两种疾病的患者所需的直接医疗支出就已经是一笔重负。HCM患者需要长期用药、定期复查、长期随访。一旦出现心衰、房颤等并发症，还可能面临进一步治疗甚至住院救治。部分梗阻性HCM患者还可能因症状持续或流出道梗阻未得到有效控制，而需要接受室间隔减容等有创治疗。这不仅增加了患者及家庭的疾病负担，也对医疗资源形成持续压力。

FCS患者同样如此，甘油三酯水平控制不佳时，患者可能发生急性胰腺炎，带来急诊、住院等额外医疗支出。国内研究资料显示，重症急性胰腺炎患者单次治疗费用可达8.2万元，结合 FCS 患者年均急性胰腺炎发作约 2.5次测算，年均医疗费用可超20万元18-19。

难治疾病最大的负担还不是医疗费，而是社会成本：HCM患者可能因为胸闷、气短、乏力和运动耐量下降，不得不减少工作强度，甚至改变原有的生活和职业安排。病情较重时，家庭成员还需要投入更多时间陪诊、照护。FCS患者也可能因为反复发病、严格饮食限制和长期疾病管理，影响正常工作与生活。这些负担很难直接体现在医药费中，但切切实实是患者和家庭需要承担的。社会医疗资源的占用则更是难以计数。

前几年的医保改革中，国家医保局提出“算大账、算长远账”，近几年的医保谈判准入中也贯彻了这一原则。医保基金总量是有限的，每一分钱的投入都要能换来与之相匹配的健康价值，甚至是社会价值。这也就是近几年医保屡屡能纳入一些确有疗效但价格偏高药品的原因：从“算大账”的角度看，医保要做的是减少总体医疗成本，而不是单单降低个别药品的价格。

医保准入这一原则上的变化，给医药界带来的影响是深远的。企业能够推出确有临床创新价值的药品，医保自然会给“真创新”以合理的对价；行业形成你追我赶的氛围，不断推陈出新，提升疗效价值，社会总体边际成本反而得到优化。这样的良性互动、正向循环，是行业各方与患者都乐于见到的局面。

*2025年12月，星舒平®（阿夫凯泰片）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

**2026年1月，瑞达普®（普乐司兰钠注射液）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。

***截至2026年11月14日医保目录公布，普乐司兰钠注射液是中国首个且目前唯一获批FCS适应症的治疗药物。

参考文献：

1. 国家药品监督管理局药品审评中心. 纳入突破性治疗品种名单（信息公开）. 2022.

2. U.S. Food and Drug Administration (FDA). CDER Breakthrough Therapy Designation Approvals. 2025

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撰稿丨方涛之

编辑丨江芸 贾亭

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