细胞治疗+基因编辑，这种癌症有了新办法！

文|菠萝

（一）

白血病是儿童中最常见的癌症类型。它分很多种，虽然现在靠化疗和骨髓移植可以救活了大多数孩子，但依然有一小部分患者，比如患有T细胞急性淋巴细胞白血病（英文缩写是T-ALL）亚型的孩子，面临着极高的复发风险，一直是让儿科医生和无数家庭头疼的亚型。

最近几年，CAR-T细胞疗法在白血病治疗中取得了很大的突破，让很多高危复发患者获益。但它主要对B细胞类型的白血病效果好，面对T细胞类型，比如T-ALL则困难重重。

其中的核心原因，就是CAR-T细胞治疗，本质是用人造的免疫T细胞去攻击癌细胞，而T-ALL，本质上就是“变坏了的T细胞”。想用好的T细胞去攻击坏的T细胞，面临着两个巨大的技术障碍：

1：原料不足：CAR-T疗法的常规做法是从患者体内提取正常T细胞，然后进行改造。但T-ALL患者体内很多T细胞都变坏了，正常T细胞严重不足，所以很难提取出足够多T细胞来改造成CAR-T。

2：同室操戈：T-ALL是变坏的T细胞，想要攻击它，CAR-T细胞需要攻击T细胞的靶点（比如这次用的CD7蛋白）。但问题是CAR-T自己本身也是T细胞，也带有这个靶点，这就会导致CAR-T会互相攻击，在消灭敌人之前，就已经互相残杀，所剩无几了。就像你训练了一帮警察，告诉他们任务是去消灭穿着警察制服的人，那他们肯定还没出门就已经打起来了。

那可怎么办呢？难道T细胞白血病就永远不能用CAR-T疗法吗？

最新的“基因编辑”技术给我们带来了新的希望！就在最近几天，顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》发表了一项震撼的早期临床研究结果：科学家联合CAR-T细胞治疗和基因编辑两项最前沿的技术，成功救治了多名已经无药可治，本来只能等死的T-ALL白血病患者，尤其是儿童。

（二）

从上面的图上就能看出，这次用的细胞疗法是非常复杂和高科技的。它有个酷炫的名字：通用型碱基编辑CAR-T细胞。

三个关键词：通用型、碱基编辑、CAR-T细胞。

所谓“通用型”，是指制作CAR-T的细胞原料来自健康捐赠者，而不是患者，这就解决了前面提到的“原料不足”的问题，而且一次可以制作一大批，给多名患者用，可以显著降低成本和使用难度。

而“碱基编辑”则是基因编辑的一种，它可以很精准地改变基因，就像一套铅笔橡皮，能把细胞里需要改变的基因序列按照想法逐个修改。

在这次的研究中，科学家利用这套工具，对健康捐献者的CAR-T细胞进行了三处核心“微调”：

• 防自杀：敲除了CAR-T细胞自己的CD7蛋白，就相当于特种警察把警服脱了，换了便装。这样，当告诉CAR-T去攻击带CD7靶点的癌细胞时，就不会互相攻击了。

• 防排异：敲除了CAR-T细胞的TCRαβ基因，这是实现“通用型CAR-T”的关键。因为T细胞来自健康捐赠者，如果TCRαβ基因正常，CAR-T细胞会产生强烈排异反应，去攻击病人的正常器官。

• 防被杀：敲除了CD52基因，这让CAR-T细胞在病人接受强效药物定向清理坏掉的白血病T细胞的时候，能毫发无伤地活下来。

大家看不太懂这些技术细节也没关系，总而言之，经过这番高科技改造，这些CAR-T细胞就可以用于T细胞白血病的治疗了，而且是可以大规模生产、随取随用的通用型疗法。

以前的CAR-T是用的自体细胞，属于“私人定制”，需要抽病人的免疫细胞去改造，这个过程有失败风险，需要等几周，而且价格很高，上百万都是正常情况。这导致很多中国的患者根本等不起，也用不起。

而通用型CAR-T是“现货”，做好了就放在细胞库里，需要的时候随用随取。这对患者而言意义非凡。

（三）

关键问题是，这种基因改造后的CAR-T疗法效果如何呢？

相当不错！

这项临床研究虽然规模不大，但结果却让人备受鼓舞。一共有11名复发耐药的患者接受了新型CAR-T治疗，其中9名儿童，2名成人。这些患者都已经历过多种标准治疗，有的已经接受过骨髓移植，但全部失败了。

接受CAR-T治疗后，所有患者的白血病细胞都降低了！其中9名患者显著降低，达到了移植标准，于是接受了干细胞移植。截至文章发表，接受移植的患者中，有8名都还活着，其中7名患者都没有癌细胞迹象。

新型CAR-T加上干细胞移植，让64%（7/11）本来只能放弃的患者，又实现了无瘤生存！

这些患者中，最著名的案例是第一个尝试这种疗法的女孩艾莉莎（Alyssa）。

在2022年，艾莉莎在穷尽了所有治疗方案后，她父母选择加入这个临床研究，结果在回输经过碱基编辑的CAR-T仅仅28天后，奇迹就发生了，她体内的白血病细胞达到了完全缓解，这为她赢得了宝贵的时间，让她成功接受了第二次骨髓移植。

艾莉莎在2022年接受治疗

现在，3年过去，艾莉莎已经16岁了，依然健康生活，白血病没有复发。

最近在接受采访的时候，她感慨道：“我的生活发生了翻天覆地的变化。以前我在儿童医院连续住了整整四个月，我真的觉得自己快要死了。而现在，我每年只需要回来复诊一次。这种重获自由的感觉太美妙了。我非常感激这项基因疗法带给我的一切机会。

而且我觉得自己的尝试能够帮助到那些排在我后面参加临床试验的人，很有意义。”

（四）

这次研究有很多亮点，其中一个就是验证了基因编辑的通用型CAR-T。

在CAR-T取得成功后，通用型CAR-T一直是探索的目标，因为它能显著提高可及性。现在中国也有多款针对CD7靶点的通用型CAR-T药物正在研发中，有的也取得了积极的数据，值得期待。

当然，这项研究也有自己的局限。除了参与患者人数较少，还有就是安全性仍需警惕。由于这些孩子接受了强力的化疗和细胞治疗，自身免疫细胞几乎都被清除了，导致免疫力会经历一个真空期。这次研究中有三位患者都出现了严重的感染问题。

这提醒我们，前沿疗法的风险控制依然充满挑战。

还有就是目前这项技术本身并不能直接治愈T-ALL。它更像是一座桥梁，作用是把患者从死亡边缘拉回来，达到适合移植的状态，然后重新靠移植来实现治愈。

不管如何，这次碱基编辑CAR-T的成功，点燃了新的希望。它证明利用最尖端的工具，我们可以为原本不可治愈的患者，重新搭上通往新生的阶梯。期待这种技术能改变更多癌症患者的命运。

致敬科学，致敬生命！

*本文旨在科普癌症治疗背后的科学，不是药物宣传资料，更不是治疗方案推荐。如需获得疾病治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考文献：

Universal Base-Edited CAR7 T Cells for T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia. December 8, 2025