ASCO指南：甲状腺癌的系统治疗

2026年4月1日，美国临床肿瘤学会（ASCO）发布了甲状腺癌系统治疗指南。针对分化型、高级别分化型甲状腺腺癌（DHGTC）或低分化型甲状腺腺癌（PDTC）、未分化型、髓样癌，基于循证证据探讨了四个核心临床问题：

(1) 相较于安慰剂或观察，多激酶抑制剂（MKIs）是否影响生存？在一线和后线治疗中应如何推荐？

(2) 相较于安慰剂或观察，基因靶向治疗在一线和后线治疗中是否影响生存？

(3) 相较于靶向药物或MKIs，免疫治疗在一线和后线治疗中是否影响缓解和/或生存？

(4) 相较于靶向药物或MKIs，细胞毒性化疗在一线和后线治疗中是否影响缓解和/或生存？

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原文链接：https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO-26-00235

分化型甲状腺癌

（乳头状、滤泡状、嗜酸细胞性）

图.分化型甲状腺癌的系统治疗路径

分化型甲状腺癌的初始治疗主要为手术，可联合或不联合放射性碘（RAI）治疗。以下推荐意见适用于初始治疗后的复发或转移性疾病：

问题一：对于RAI难治性分化型甲状腺癌患者，与安慰剂/观察相比，MKIs在一线及后线治疗中是否影响生存？

临床医生应选择仑伐替尼或索拉非尼作为一线治疗。（高质量；强推荐）

虽然两种药物均获批作为一线治疗选择，但缺乏两者直接对比研究，基于目前最佳的疗效证据，仑伐替尼应被视为首选方案。

临床医生应选用卡博替尼作为后线治疗。（高质量；强推荐）

问题二：对于RAI难治性分化型甲状腺癌患者，与安慰剂/观察相比，基因靶向治疗在一线及后线治疗中是否影响生存？

对于基因变异患者的一线治疗，临床医生可考虑使用基因靶向治疗。（中等质量；强推荐）

对于肿瘤携带NTRK或RET融合患者的一线治疗，临床医生应在MKIs治疗之前选用基因靶向治疗药物：NTRK融合选用拉罗替尼或恩曲替尼，RET融合选用塞尔帕替尼。（中等质量；强推荐）

对于肿瘤携带BRAFV600E突变患者的一线治疗，临床医生可考虑在MKIs治疗之前选用基因靶向治疗药物（达拉非尼或曲美替尼）。（低质量；条件性推荐）

对于基因变异患者的后线治疗，若既往已接受过MKIs治疗，临床医生应选用基因靶向治疗药物（NTRK、BRAFV600E或RET抑制剂）。（中等质量；强推荐）

问题三：对于RAI难治性分化型甲状腺癌患者，与靶向药物或MKIs相比，免疫治疗在一线和后线治疗中是否影响缓解和/或生存？

除了临床试验，临床医生不应将免疫治疗作为一线治疗。（中等质量；强推荐）

对于接受仑伐替尼单药治疗后疾病进展的患者，临床医生可考虑加用帕博利珠单抗。（低质量；条件性推荐）

问题四：对于RAI难治性分化型甲状腺癌患者，与靶向药物或MKIs相比，细胞毒性化疗在一线和后线治疗中是否影响缓解和/或生存？

除临床试验外，临床医生不应将细胞毒性化疗作为一线治疗。（低质量；强推荐）

对于接受基因靶向治疗和MKIs后出现疾病进展的患者，临床医生可考虑采用细胞毒性化疗。（低质量；条件性推荐）

DHGTC或PDTC患者

图.DHGTC或PDTC的系统治疗路径

单独对DHGTC或PDTC患者群体进行研究的数据有限。现有数据主要源自针对分化型或未分化型癌症研究的亚组分析。DHGTC或PDTC的初始治疗主要为手术，可联合或不联合RAI治疗。

以下推荐意见适用于初始治疗后的复发或转移性疾病：

问题一：对于RAI难治性DHGTC或PDTC患者，与安慰剂/观察相比，MKIs在一线及后线治疗中是否影响生存？

临床医生可考虑使用仑伐替尼或索拉非尼作为一线治疗。（仑伐替尼中等质量；索拉非尼低质量；条件性推荐）

虽然两种药物均获批作为一线治疗选择，但缺乏两者直接对比研究，基于目前最佳的疗效证据，仑伐替尼应被视为首选方案。

现有数据不足以支持或反对使用MKIs 作为后线治疗。（低质量；条件性推荐）

问题二：对于RAI难治性DHGTC或PDTC患者，与安慰剂/观察相比，基因靶向治疗在一线及后线治疗中是否影响生存？

对于肿瘤携带可干预基因变异的患者，在一线或后线治疗中均可考虑使用基因靶向治疗。（低质量；条件性推荐）

由于缺乏专门针对此特定场景的强有力临床试验数据，目前证据不足以正式推荐或反对其常规使用。

问题三：对于RAI难治性DHGTC或PDTC患者，与靶向药物或MKIs相比，免疫治疗在一线和后线治疗中是否影响缓解和/或生存？

在一线或后线治疗中，可考虑将免疫治疗（如PD-1/PD-L1抑制剂）作为一种治疗选择。（低质量；条件性推荐）

由于缺乏针对PDTC人群的临床试验数据，目前无法正式推荐或反对免疫治疗在此场景下的常规使用。

问题四：对于RAI难治性DHGTC或PDTC患者，与靶向药物或MKIs相比，细胞毒性化疗在一线和后线治疗中是否影响缓解和/或生存？

对于一线或后线治疗，现有数据不足以推荐或反对使用细胞毒性化疗。（低质量；条件性推荐）

未分化型甲状腺癌

图.未分化型甲状腺癌的系统治疗路径

问题一：对于未分化型甲状腺癌患者，与安慰剂/观察相比，MKIs在一线及后线治疗中是否影响生存？

对于无基因突变的未分化型甲状腺癌患者，临床医生可考虑使用仑伐替尼作为一线治疗。（极低质量；条件性推荐）

基于一项前瞻性研究结果，可考虑在仑伐替尼基础上联合帕博利珠单抗。

对于无基因突变的未分化型甲状腺癌患者，若在接受仑伐替尼或仑伐替尼+帕博利珠单抗治疗后疾病进展，建议参加临床试验（缺乏支持其他药物使用的证据）。（低质量；条件性推荐）

问题二：对于未分化型甲状腺癌患者，与安慰剂/观察相比，基因靶向治疗在一线及后线治疗中是否影响生存？

对于BRAFV600E突变的未分化型甲状腺癌患者，临床医生应当选择BRAF/MEK 抑制剂靶向治疗作为一线治疗。（中等质量；强推荐）

对于BRAFV600E突变的未分化型甲状腺癌患者，临床医生可考虑在BRAF/MEK抑制剂（达拉非尼+曲美替尼）的基础上联合帕博利珠单抗。（低质量；条件性推荐）

对于肿瘤携带NTRK或RET融合的患者，临床医生可考虑使用NTRK或RET靶向药物作为一线治疗：NTRK融合选用拉罗替尼或恩曲替尼，RET融合选用塞尔帕替尼。（极低质量；条件性推荐）

如果基因靶向治疗后疾病进展，推荐参加临床试验；若无法入组，可考虑使用仑伐替尼。（极低质量；条件性推荐）

基于一项前瞻性研究结果，可考虑在仑伐替尼基础上联合帕博利珠单抗。

问题三：对于未分化型甲状腺癌患者，免疫治疗在一线和后线治疗中是否影响缓解和/或生存？

对于无基因突变的，临床医生可考虑使用仑伐替尼+帕博利珠单抗或伊匹木单抗+纳武利尤单抗作为一线治疗。（低质量；条件性推荐）

BRAFV600E突变未分化型甲状腺癌患者的后线治疗中，临床医生可考虑在达拉非尼+曲美替尼的基础上联合帕博利珠单抗。（低质量；条件性推荐）

问题四：对于未分化型甲状腺癌患者，与靶向药物或MKIs相比，细胞毒性化疗在一线和后线治疗中是否影响缓解和/或生存？

对于适合接受基因靶向治疗或MKIs作为一线治疗的患者，除了临床试验，临床医生不应选择细胞毒性化疗。（低质量；强推荐）

对于接受基因靶向治疗、MKIs及免疫治疗后疾病进展的患者，临床医生可考虑使用细胞毒性化疗。（低质量；条件性推荐）

髓样癌

图.髓样癌的系统治疗路径

髓样癌的主要治疗手段是手术。以下建议适用于初始治疗后的复发或转移性疾病：

问题一：对于髓样癌，与安慰剂/观察相比，MKIs在一线及后线治疗中是否影响生存？

对于RET野生型患者，临床医生应提供卡博替尼或凡德他尼作为一线治疗。（高质量；强推荐）

如果卡博替尼或凡德他尼治疗后疾病进展，推荐参加临床试验。若无法入组，对于卡博替尼治疗后进展的患者可考虑换用凡德他尼，反之亦然。（低质量；条件性推荐）

问题二：对于髓样癌，与安慰剂/观察相比，基因靶向治疗在一线及后线治疗中是否影响生存？

对于RET突变患者，临床医生应选用塞尔帕替尼作为一线治疗。（高质量；强推荐）

对于RET突变患者，若塞尔帕替尼治疗后疾病进展，推荐参加临床试验。若无法入组，可考虑使用凡德他尼或卡博替尼。（低质量；条件性推荐）

问题三：对于髓样癌，与靶向药物或MKIs相比，免疫治疗在一线和后线治疗中是否影响缓解和/或生存？

临床医生不应提供免疫治疗作为一线或后线治疗。（低质量；强推荐）

问题四：对于髓样癌，与靶向药物或MKIs相比，细胞毒性化疗在一线和后线治疗中是否影响缓解和/或生存？

除临床试验外，临床医生不应提供细胞毒性化疗作为一线治疗。（低质量；强推荐）

若在接受基因组靶向治疗及MKIs后疾病进展，临床医生可考虑使用细胞毒性化疗。（低质量；条件性推荐）

参考文献：J Clin Oncol. 2026 Apr 1:JCO2600235. doi: 10.1200/JCO-26-00235.