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全球首个再生元耳聋基因疗法获FDA批准上市
4月23日，再生元宣布其基因疗法Otarmeni获得美国FDA批准，标志着全球首个针对遗传性听力损失的基因疗法进入市场。该疗法用于治疗OTOF基因突变导致的重度感音神经性听力损失。临床试验显示80%的受试者无需人工耳蜗植入即可恢复自然听力，42%听力完全正常。再生元将免费提供该疗法，并与白宫达成药品定价协议，以降低美国药品价格并与其他发达国家保持一致。
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