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渐冻症，医学上称为肌萎缩侧索硬化（ALS），曾被贴上 “无药可治” 的绝症标签。患者从肌肉无力、萎缩开始，逐渐失去行动、吞咽、呼吸能力，意识清醒却被困在逐渐 “冻住” 的身体里，多数患者确诊后生存期仅 3-5 年。长期以来，全球仅有少数对症药物，只能轻微延缓病情，无法触及疾病根源，无数家庭在绝望中挣扎。但 2026 年，4 款新药强势闯入中国渐冻症治疗领域，虽非 “神药”，却实实在在撕碎了 “无药可治” 的绝望谎言，为患者撕开一道希望的曙光。
首款落地的托夫生注射液（商品名：凯盛迪），是全球首个针对 SOD1 基因突变型渐冻症的精准靶向药。它作为反义寡核苷酸（ASO）药物，像精准的 “分子剪刀”，能特异性结合致病 SOD1 mRNA 并促进其降解，从源头减少毒性蛋白堆积，保护运动神经元。2025 年 6 月该药在华商业上市，2026 年已广泛应用于临床，可显著降低患者神经损伤标志物 NfL 水平，延缓疾病进展，成为 SOD1 突变患者的 “救命药”。
除了这款已上市的精准药，2026 年还有 3 款国产创新药迎来关键突破。中科院上海药物所研发的塞拉维诺，是我国自主知识产权的 CCR5 拮抗剂，2026 年 2 月获批临床试验。它通过抑制神经炎症、保护运动神经元，临床前研究显示可显著延长模型小鼠生存期，疗效优于现有药物，有望覆盖更多患者群体。
神济昌华的 SNUG01，以 TRIM72 为靶点，通过 AAV 病毒载体鞘内注射修复神经元功能，不仅针对基因突变型患者，更对 90% 无明确基因靶点的散发性渐冻症展现治疗潜力，已进入国际多中心临床试验。士泽生物的 XS228 细胞注射液，作为全球首款临床级异体通用 “现货型” iPSC 衍生神经前体细胞新药，2026 年完成全球首例患者入组，通过干细胞修复神经损伤，为渐冻症治疗开辟全新路径。
这 4 款新药，涵盖基因靶向、神经保护、干细胞治疗等多个方向，打破了以往 “对症不治本” 的局限，实现从 “延缓症状” 到 “对因干预” 的跨越。它们并非能彻底治愈渐冻症的 “神药”，但每一款都在填补治疗空白，让 “无药可治” 成为过去式。托夫生让 SOD1 突变患者有了精准治疗选择，塞拉维诺、SNUG01 为散发性患者带来新可能，干细胞疗法则为神经修复提供新思路，四类药物形成互补，构建起渐冻症治疗的全新格局。
2026 年的这一波新药浪潮，背后是国家对罕见病的政策扶持、药企的持续投入与科研人员的不懈攻坚。从无药可用到多款新药齐发，从单一对症到多元对因，渐冻症治疗正迎来历史性转折。这些药物或许无法立刻终结疾病，但它们用实实在在的突破，击碎了 “无药可治” 的定论，让每一位患者都能看到活下去的希望。
未来，随着临床试验推进、药物可及性提升，渐冻症治疗将不断完善。我们坚信，在新药与科研的加持下，渐冻症终将被 “解冻”，更多患者能摆脱绝望，重获有质量的生命。这 4 款新药，不仅是治疗的突破，更是希望的火种，照亮渐冻症患者前行的路。
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