北京
你听说过p53吗？它被称为“基因组的守护者”，是我们身体里最重要的抗癌卫士。当细胞受到损伤或压力时，p53会立刻启动修复程序；如果修复不了，它甚至会下令让坏细胞自我毁灭，从而阻止癌症的发生。然而，在约50%的肿瘤患者中，这个守护神自己却发生了突变。尤其是其中一种叫做p53 Y220C的突变，全球每年就有超过10万新诊断患者携带它，中国每年新增约3.4万例。卵巢癌、肺癌、胃癌、乳腺癌、头颈癌、食道癌、胰腺癌和膀胱癌……多种实体瘤里都能见到它的身影。
可是，自从p53被发现以来，整整50年，科学家们都拿它没办法。因为它的表面太光滑了，没有合适的“口袋”能让药物抓住它，所以它和RAS、MYC一起被并称为三大“不可成药”靶点。直到最近，这个僵局终于被打破了——我国自主研发的一款名为NTS071的新型药物，为这些患者带来了真正的希望。
NTS071是一种机制创新的小分子药物，它能像一把精密的钥匙，选择性地与p53 Y220C突变蛋白结合，提高突变蛋白的稳定性，让它重新恢复与DNA结合的能力，从而重启抗癌功能。在刚刚过去的2026年美国癌症研究协会年会上，我国研究团队公布的数据让全世界眼前一亮：NTS071的体外活性SC150低至0.7纳摩尔，这比美国同靶点药物Rezatapopt强了整整20倍！这意味着，只需要极低的药物浓度就能起效。同时，它的代谢稳定性和血液中游离药物浓度都更优，而且没有明显的CYP酶抑制活性，药物相互作用风险更低，安全性更有保障。
更令人振奋的是，NTS071已经进入了临床试验阶段。截至2026年4月15日，早期疗效数据就展现出了远超同类药物的潜力：有一位三线治疗后出现肺转移的头颈部肿瘤患者，在接受NTS071治疗后，首次肿瘤评估就获得了部分缓解，肿瘤显著缩小；还有一位四线治疗后肝转移的肠癌患者，在传统上被认为不敏感的微卫星稳定型结直肠癌中，首次评估肿瘤就缩小了15%；另一位肿瘤负荷极大的头颈部肿瘤患者，也获得了疾病稳定，伴随可观的肿瘤缩小。而在安全性方面，绝大多数不良反应都是1级或2级，风险可控，更值得骄傲的是——截至目前，没有观察到任何级别的胃肠道毒性。对那些已经身心俱疲的晚期患者来说，这个优势太珍贵了。
目前，NTS071在中国的临床招募已经启动，覆盖北京、上海等多个中心。如果您或您的亲人朋友是携带p53 Y220C突变的晚期实体瘤患者，年龄18岁以上，经过一线及以上治疗后疾病仍有进展，可以通过无癌家园医学部（400-626-9916）了解是否适合参加这项临床试验。p53靶向治疗的时代已经悄然来临，它不再只是一个科学幻想，而是真真切切出现在我们身边的新希望。
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