北京
编者按：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种进行性、致死性的浸润性心肌病，氯苯唑酸作为首个获批的疾病修饰疗法，其关键临床试验已证实了疗效。然而，其在真实世界常规临床实践中的有效性和安全性数据仍需进一步验证。近期在《美国医院药学杂志》发表的TAFA-CRUZ研究，提供了来自三级医疗中心的真实世界证据。
研究目的
TAFA-CRUZ研究评估了氯苯唑酸61 mg在伴有心力衰竭的转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中的真实世界有效性和安全性。主要目标是评估全因死亡率，关键次要结局包括30个月生存率、心血管相关死亡和安全性。
研究方法
这项前瞻性、单中心观察性研究纳入了238例转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者，在2019年至2024年间于一个结构化的淀粉样变性项目中进行随访。其中，140例患者在CHAD-STOP策略指导的支持性治疗基础上启动了氯苯唑酸61 mg治疗，而98例仅接受支持性治疗。评估了基线人口学特征、结局以及包括国家淀粉样变性中心分期在内的亚组分析。
研究结果
该队列以老年人（平均年龄81.8岁）和男性（80.7%）为主。接受氯苯唑酸治疗的患者在基线时平均而言比对照组的患者更年轻、症状更轻。中位随访21个月后，与单独支持性治疗相比，氯苯唑酸治疗与更低的全因死亡率（16.4% vs 54.1%）和心血管死亡率（13.6% vs 39.8%）相关。氯苯唑酸组的30个月生存率显著更高（92.1% vs 51.0%；风险比[HR] 0.17 [95% CI, 0.10-0.32]；P < 0.001）。在所有国家淀粉样变性中心分期中均观察到一致的生存获益，其中在国家淀粉样变性中心3期观察到的相对效应最大。氯苯唑酸耐受性良好，不良事件大多限于轻微的短暂性胃肠道症状，罕有治疗中断。
研究结论
在这一真实世界队列中，氯苯唑酸61 mg治疗在各疾病分期中均有效且安全，与显著降低的全因死亡率和心血管死亡率相关。这些发现将临床试验证据扩展至常规临床实践，并强调了专业化淀粉样变性项目在优化转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者结局中的价值。
参考文献：Rita Almeida Carvalho, Rita Amador, Sérgio Maltês, Gonçalo Cunha, Andreia Marques, Tânia Laranjeira, Catarina Brízido, Miguel Mendes, Carlos Aguiar, Bruno M Rocha, Treatment of transthyretin amyloid cardiomyopathy with tafamidis 61 mg—Real-world data from a tertiary center (TAFA-CRUZ study), American Journal of Health-System Pharmacy, 2026;, zxag106,
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