捷报！恒瑞医药TF ADC创新药SHR-4375注射液获美国FDA孤儿药资格认定

近日，恒瑞医药ADC创新药SHR-4375注射液用于治疗胰腺癌适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation ，ODD）。SHR-4375注射液是恒瑞医药自主研发的、以组织因子（Tissue Factor，TF）为靶点的抗体药物偶联物（ADC）。本次获得美国FDA孤儿药资格认定，将有机会在产品研发、注册及商业化等方面获得美国的政策支持。

孤儿药（Orphan Drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物和生物制剂，并给予相关产品政策支持，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。本次SHR-4375注射液用于胰腺癌适应症获得孤儿药资格认定后，有望加快推进临床试验及上市注册的进度，同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

胰腺癌是一种常见的消化道恶性肿瘤，预后普遍较差。根据全球癌症统计数据（GLOBOCAN），2024年全球胰腺癌新发病例约53万例（位列恶性肿瘤第11位），死亡病例约49万例（位列恶性肿瘤第6位），占全球癌症死亡总数的5%1。中国国家癌症中心数据显示，2024年我国胰腺癌新发病例约12.3万例（位列恶性肿瘤第10位），死亡病例约11.2万例（位列恶性肿瘤第6位）2。多数胰腺癌起病隐匿，早期症状和体征不典型，易与其他消化系统疾病混淆。根据肿瘤位置和分期，通常表现为上腹部疼痛不适、恶心、食欲减退等。部分患者无任何临床表现，仅通过常规体检偶然发现3。由于其侵袭性强，加之症状不易察觉，约有57%的胰腺癌患者在诊断时已出现转移，因此胰腺癌的致死率较高3。随着治疗手段的发展，近30年来胰腺癌患者5年生存率从4%提高至13%3，但该病仍严重威胁患者生命，临床存在未被满足的需求。

SHR-4375注射液的抗体部分可特异性与肿瘤细胞表面的TF结合，随后通过内吞作用进入肿瘤细胞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞，触发肿瘤细胞凋亡。除直接杀伤外，SHR-4375还具有旁观者杀伤效应，释放的毒素能够从靶细胞扩散至细胞外间隙，穿透胰腺癌特征性的致密细胞外基质，进而杀死邻近不表达TF的肿瘤细胞。目前，SHR-4375注射液国内临床试验已推进至Ⅱ期阶段。

此前，恒瑞医药已有5款创新药获美国FDA孤儿药资格认定，其中包括注射用卡瑞利珠单抗（艾瑞卡®)联合甲磺酸阿帕替尼片（艾坦®）用于肝细胞癌适应症、海曲泊帕乙醇胺片（恒曲®）用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症（CIT）、注射用瑞康曲妥珠单抗（艾维达®）联合阿得贝利单抗（艾瑞利®）和化疗用于胃癌或胃食管结合部腺癌适应症。

作为一家专注研发、生产及推广高品质药物的创新型国际化制药企业，恒瑞医药始终坚持创新与国际化战略。公司研发投入占营业收入比重连续多年保持在25%以上，位居行业前列，并以此构建起多元化且稳健的创新产品管线。截至目前，在中国获批25款1类新药、6款2类新药，另有100多个自主创新产品正在临床开发，超400项临床试验在国内外开展。国际化方面，恒瑞医药产品已在50多个国家实现商业化。公司坚持自主研发与开放合作并重，在内生发展的基础上着力加强国际合作，三年来公司已达成13笔创新药海外业务拓展交易。同时公司加速自主出海步伐，持续打造海外团队，提升全球临床开发和商业化能力。

未来，恒瑞医药将继续坚持“以患者为中心”的初心，争分夺秒推进创新药研发，努力研制出更多的新药好药，服务健康中国，惠及全球患者。

【参考资料】

1. Sung H, Filho AM, Laversanne M, Ferlay J, Siegel RL, Soerjomataram I, Jemal A, Bray F. Global cancer statistics 2024: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 34 cancers in 186 countries. CA Cancer J Clin. 2026 Jul-Aug;76(4):e70090.

2. 孙可欣,李荔,王少明,等. 2024年中国分地区恶性肿瘤流行情况分析[J]. 中华肿瘤杂志,2026,48(03)：400-412.

3. Stoop TF, Javed AA, Oba A, et al. Pancreatic cancer. Lancet. 2025;405(10485):1182-1202.

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