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聚焦补体靶向治疗,共筑神经免疫疾病治疗新未来!2026年C5i中国神经峰会·汕头站成功召开

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2026年7月18日,“2026年C5i中国神经峰会·汕头站”隆重召开,专家齐聚,共探C5补体抑制剂在gMG与NMOSD中的临床实践新路径。

补体系统的激活是多种神经免疫疾病机制中的核心环节,也是药物干预的重要靶点。多种C5补体抑制剂已经在我国获批上市,用于治疗抗AChR抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)及AQP4-IgG阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD),有望助力“双达标”“零复发”的治疗目标从美好愿景走向临床落地。

2026年7月18日,“2026年C5i中国神经峰会·汕头站”以“补体双辉,共创新生”为主题隆重召开。本次会议由汕头大学医学院第一附属医院何文贞教授担任大会主席,多位国内神经免疫领域资深专家作专题报告,分享指南解读、前沿进展与真实世界病例经验;讨论嘉宾将围绕诊疗难点与长期管理展开深度对话,激荡学术思考。




会议现场照片集锦


何文贞教授作开场致辞

从指南到实践,规范治疗助力gMG治疗迈向“双达标”

会议的第一个篇章由北京大学第一医院高枫教授主持。三位专家带来精彩的专题报告,深入解读指南核心要点,系统阐述病程早期启动靶向治疗的新理念,并通过真实病例分享补体抑制剂在复杂情境下的个体化应用。在讨论环节,专家还围绕“双达标”临床价值、长期规范管理优势及儿童患者未满足需求等热点展开了深入研讨。


高枫教授主持第一篇章

徐州医科大学附属医院张勇教授对最新发布的《补体抑制剂治疗重症肌无力专家建议(2026版)》进行了深入解读。补体激活是抗AChR-Ab阳性MG的关键病理机制,抑制终末补体C5是当前补体靶点治疗MG的核心治疗策略[1]。目前国内已有依库珠单抗、瑞利珠单抗与泽卢克布仑钠三款C5补体抑制剂获批上市,已在研究中累积了充足的循证证据,需要注意的是,补体C5抑制剂治疗前至少提前2周完成脑膜炎奈瑟菌疫苗接种;若需紧急启动治疗,应给予预防性抗生素至接种后2周或抗体达标[1]。总体而言,新版专家建议的问世,有助于填补现有指南在维持治疗、特殊人群用药及疫苗接种策略等方面的空白,为临床医生提供更具操作性的决策参考,推动我国重症肌无力治疗水平进一步提升。


张勇教授作专题报告

兰州大学第二医院郭佳教授围绕“MG治疗新理念——病程早期尽早治疗双达标”主题,结合研究证据进行了系统阐述。MG是一种慢性进展性疾病,最严重的无力和疾病活动多发生于诊断后1至2年内[2],超过75%的危象或加重事件发生在诊断后第一年[3],诊断后立即启动有效治疗以保护神经肌肉接头功能至关重要[4]。研究表明,病程早期启动生物制剂治疗可为患者带来更大获益。一项多中心病例对照研究显示,对比延迟使用生物制剂(诊断以后>2年)的患者,在病程早期(诊断后≤2年)启动C5抑制剂或FcRn拮抗剂治疗与更优的MG-ADL评分改善(5.0±4.2 vs 2.9±3.3;p=0.013)与更高的激素降幅(-13.5±20 vs -3.5±8 mg/天;p=0.001)有关[5]。总体而言,C5抑制剂作用机制明确,临床证据充分,可作为抗AChR-Ab阳性gMG早期实现症状控制与激素减量“双达标”的治疗策略。


郭佳教授作专题报告

空军军医大学唐都医院郭荣静教授分享了gMG的真实世界研究数据及典型病例。唐都医院单中心回顾性研究纳入40例抗AChR抗体阳性gMG患者,80%为难治性,35%合并胸腺瘤。疗效数据显示,依库珠单抗用药后MG-ADL评分自基线稳步下降,最小症状表达(MSE)应答率随治疗时间延长持续提升,QMG评分呈改善趋势。安全性方面,少数患者发生轻微不良反应。在病例分享环节,郭荣静教授分享展示了多个临床典型病例,从实践经验出发,分享了其使用C5抑制剂治疗gMG的心得与体会。


郭荣静教授作专题报告

专题分享后,会议进入讨论环节,由高枫教授主持,与江苏省人民医院史兆春教授、陆军军医大学第二附属医院段春梅教授、首都医科大学宣武医院邸丽教授,共同围绕MG早期补体抑制剂启动价值、长期规范化治疗优势及儿童MG未满足需求三大议题展开深度研讨。专家们一致认为,尽早启动靶向治疗的核心目标是加速实现“早期双达标”,尤其对于高度活动性或难治性患者,可快速稳定病程、降低危象风险。临床决策需根据疾病活动度分层,对重症患者应优先选择生物制剂等靶向药物,而非传统免疫治疗。在长期管理中,激素减量后生物制剂的维持或停用尚无统一标准,需结合疗效、感染风险及经济因素个体化调整给药间隔,目前临床已有不同频率的探索方案。儿童患者的最大未满足需求集中于医保覆盖不足,其次为生长发育影响及群体生活中的感染风险。补体抑制剂在感染安全性方面具有一定优势,可通过疫苗接种有效管理相关风险。


高枫教授主持讨论环节


史兆春教授参与讨论环节


段春梅教授参与讨论环节


邸丽教授参与讨论环节

破解NMOSD急性期治疗困局,推动“零复发”从理想走向现实

中山大学附属第三医院江滢教授主持第二篇章。在专题报告环节,专家深入剖析了NMOSD急性期传统治疗瓶颈,介绍补体抑制剂等新型药物在急性期的循证进展。在讨论环节,多位专家探讨了急性期时长界定、C5抑制剂急性期应用经验及长期“零复发”治疗目标的可及性,共探全病程管理优化路径。


江滢教授主持第二篇章

深圳市人民医院徐铅辉教授围绕NMOSD急性期未满足需求与治疗新进展进行了详细介绍。NMOSD是一种高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病,由于神经损伤不可逆转,急性期需尽早启动起效迅速的治疗以保护神经功能[6]。然而,当前以大剂量甲泼尼龙、血浆置换及静脉注射免疫球蛋白为主的传统治疗方案下,相当比例的患者应答不佳,且不良事件发生率较高[7,8],临床需求远未满足。80%以上NMOSD患者为AQP4-IgG阳性,补体激活是疾病的核心驱动机制[6,9]。靶向药物中,抗CD20抗体通过耗竭B细胞治疗NMOSD。抗CD19单抗可以靶向表达CD19的抗体分泌性浆母细胞,阻断抗体产生,降低复发风险。抗IL-6单抗主要通过对促炎性细胞因子的抑制发挥治疗作用[10]。C5补体抑制剂靶向补体级联终末环节,可通过结合C5补体蛋白,阻止C5分解为C5a和C5b,减少星形胶质细胞损伤,防止神经脱髓鞘[11,12]。真实世界病例报告了补体抑制剂用于NMOSD治疗急性期患者视力快速改善、残疾程度下降[13,14]。靶向药物的应用,为NMOSD急性期快速控制病情、改善患者长期预后提供了重要的治疗选择。


徐铅辉教授作专题报告

讨论环节由江滢教授主持,与汕头市中心医院马飞煜教授、暨南大学附属第一医院刘小艳教授,共同围绕NMOSD急性期时长界定、补体C5抑制剂急性期应用及长期零复发治疗目标三大议题展开深度讨论。关于NMOSD的急性期界定,专家指出应关注临床动态变化:神经功能缺损持续超过24小时、症状进展至平台期的阶段即为急性期,超出一定期限后出现的新症状则更倾向定义为复发。NMOSD急性期的治疗窗口极为关键,越早启动干预,神经功能保留越好;若延迟治疗,尤其对脊髓炎等神经储备有限的患者,恢复可能性显著下降,致残风险大幅升高。针对长期零复发目标,专家强调,即使患者长期无复发也需持续维持治疗,随访阶段需重视亚临床复发的监测与评估。


江滢教授主持讨论环节


马飞煜教授参与讨论环节


刘小艳教授参与讨论环节

温暖同行,以专业呵护患者旅程

第三篇章由汕头市中心医院林麒教授主持,通过TED式医患故事分享,结合一线临床经历,讲述以专业诊疗守护罕见病患者就医旅程的真实瞬间,在学术思辨之外传递医者人文温度。


林麒教授主持第三篇章

云南省第一人民医院符浩教授分享了一例高龄NMOSD患者的诊疗困境。患者为老年男性,AQP4-IgG滴度持续异常升高,病程呈进行性加重,视力呈阶梯式、不可逆下降,目前仅能在熟悉环境中勉强自理,脱离熟悉环境即需全程陪护。诊治过程中,尝试过静脉丙种球蛋白、反复血浆置换、免疫吸附,以及抗CD19单抗、C5补体抑制剂等多轮靶向治疗,但抗体滴度始终未降至1:1000以下,临床症状未见实质性改善。经长期随访排除合并肿瘤可能后,治疗陷入瓶颈。符浩教授指出,NMOSD管理的核心矛盾在于:补体介导的损伤一旦形成,即使靶向药物也难以逆转已受损的神经功能,治疗重心应转向“阻断复发驱动的累积损害”;同时,NMOSD尚未普遍纳入门诊慢特病报销,经济负担沉重,频繁输注也导致患者依从性下降,这一案例促使团队反思:对于难治性患者,应将治疗目标调整为稳定残存功能、预防急性加重,并积极探索更长给药间隔乃至基因干预等新方向。


符浩教授分享病例故事

陆军军医大学第二附属医院王玥教授分享了一例以“焦虑抑郁”误诊长达5年的MG患者的诊断历程。患者为中年男性,因急性丘脑梗死致左侧肢体麻木、轻度无力入院,脑血管病因明确,按常规处理可出院,但患者反复主诉“无法起床”,家人反映其情绪低落,外院已诊断为“焦虑抑郁”并服用抗焦虑药物长达5~7年。查房时,医师观察到患者坐起后双眼睑明显下垂,追问病史发现乏力呈波动性,当即行新斯的明试验,结果阳性,饮水呛咳、说话含糊迅速改善,最终确诊为重症肌无力。回顾病史,患者常年以疲劳、精神萎靡为主要表现,从未接受过神经系统专科查体,也无人追问“晨轻暮重”等典型特征。确诊后给予规范抗胆碱酯酶药物及免疫调节治疗,活动能力显著恢复,情绪亦随之改善。王玥教授强调,MG隐匿性极强,非特异性症状极易掩盖神经肌肉接头病变;病史采集与床边查体是诊断不可逾越的基石,任何辅助检查均不能替代。


王玥教授分享病例故事

结语

本次峰会围绕C5补体抑制剂在gMG与NMOSD两大领域的应用,从指南解读、早期干预理念到真实世界病例,形成了“靶向启动要早、长期管理要精”的临床共识。补体靶向治疗前景广阔,但仍需在儿童用药、医保覆盖及急性期规范使用等方面持续探索。期待以汕头站为契机,区域专家携手积累更多中国人群数据,推动补体抑制剂的临床应用,让“双达标”“零复发”真正惠及每一位患者,助力中国神经免疫诊疗迈向更高水平。

参考文献:

[1]中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会重症肌无力协作组, 殷剑, 周红雨. 补体抑制剂治疗全身型重症肌无力专家建议(2026版)[J]. 中国临床神经科学, 2026, 34(3): 241-254.

[2]Grob D, Brunner N, Namba T, et al. Lifetime course of myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2008;37(2):141-149.

[3]Mevius A , Joeres L ,Biskup, et al.Epidemiology and treatment of myasthenia gravis: a retrospective study using a large insurance claims dataset in Germany[J].Neuromuscular disorders: NMD, 2023, 33(4):324-333.

[4]Howard JF Jr, Sadeghian M, Savic N, et al. Advancing Care in Myasthenia Gravis: What Can We Learn From the Multiple Sclerosis Community? Neurol Ther. 2025. doi:10.1007/s40120-025-00851-6.

[5]Menekse Oeztuerk, Niklas Huntemann, Lea Gerischer, et al. Early Versus Delayed Add-on Therapy in Generalized Myasthenia Gravis: A Multicenter Real-World Cohort Study. medRxiv, 2025: 2025.11. 15.25340299.

[6]中华医学会神经病学分会神经免疫学组. 中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南(2025版)[J]. 中华神经科杂志,2025,58(07):687-703.

[7]Qin C, Tao R, Zhang SQ, et al. Predictive Factors of Resistance to High-Dose Steroids Therapy in Acute Attacks of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. Front Neurol. 2020 Nov 12;11:585471.

[8]Veerachit-O-Larn T, Siritho S, Prayoonwiwat N. Retrospective study of the adverse events of the treatment for an acute attack of neuromyelitis optica spectrum disorder. Ther Apher Dial. 2020 Aug;24(4):453-460.

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[10]北京神经科学学会神经免疫与相关疾病专业委员会,张华,王佳伟.中国视神经脊髓炎谱系疾病生物靶向治疗专家共识(2026版)[J].中国神经免疫学和神经病学杂志, 2026(003):313-321.

[11]Carnero Contentti E, Correale J. Neuromyelitis optica spectrum disorders: from pathophysiology to therapeutic strategies. J Neuroinflammation. 2021 Sep 16;18(1):208.

[12]Asavapanumas N, Tradtrantip L, Verkman AS. Targeting the complement system in neuromyelitis optica spectrum disorder. Expert Opin Biol Ther. 2021 Aug;21(8):1073-1086.

[13]Watanabe M, Masaki K, Tanaka E, et al. The Efficacy of Eculizumab in the Acute Phase of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder: A Case Series Study. Cureus. 2024 Nov 7;16(11):e73205.

[14]Zhuang Q, Huang W, ZhangBao J, et al. Eculizumab for the acute attack of neuromyelitis optica spectrum disorder. medRxiv. 2025.06.17.25329603.

疫苗声明:

所有使用依库珠单抗和瑞利珠单抗的患者必须接种四价脑膜炎疫苗(ACYW135),在有条件的情况下接种B型疫苗。

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审批编码:CN-189166 过期日期:2026-10-30

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