上海
8月18日，BioMarin Pharmaceutical宣布，将收购私营公司Alesta Therapeutics及其用于罕见骨质流失疾病的疗法，以此扩充其在骨骼和肌肉疾病领域的在研管线。
根据交易条款，BioMarin将支付2.75亿美元首付款，并根据特定开发和监管里程碑的达成情况，额外支付最高2.15亿美元。在交易完成前（预计于9月底前完成），Alesta将分拆出一家独立公司，带走其全体员工，用于开发另一款未公开名称的药物。
Alesta的先导候选药物ALE1正处于1/2期临床试验阶段，适应症为低磷酸酯酶症（hypophosphatasia）——这是一种影响骨矿化、可导致骨折、牙齿脱落和肌肉无力的遗传性疾病。BioMarin首席执行官Alexander Hardy在声明中表示，ALE1"有望触达我们最大的可及患者群体”。
BioMarin官网截图
这是BioMarin在过去两年内的第三笔收购，前两笔分别是以48亿美元收购Amicus Therapeutics，以及规模较小的2.7亿美元收购Inozyme Pharma。通过收购Amicus，BioMarin获得了一系列用于罕见代谢疾病的已上市药物；而Inozyme带来的用于罕见肌肉骨骼疾病的药物，此后遭遇了挫折。
公司还在寻找更多机会。Hardy表示："我们计划继续寻找这类机会，专注于临床阶段的创新，为BioMarin驱动可持续增长。"
BioMarin表示，Alesta这笔交易将由公司现有现金提供资金，由于交易成本的影响，其股东的每股收益将受到冲击。公司计划在交易完成后提供更新后的业绩指引。在第二季度财报中，BioMarin预计全年每股收益在4.90至5.10美元之间。
ALE1将加入BioMarin的肌肉和骨骼疾病药物组合，该组合包括：用于治疗多种类型侏儒症的Voxzogo、Voxzogo的后续产品BMN 333，以及用于杜氏肌营养不良的反义寡核苷酸疗法BMN 351。Alesta的在研药物作用于一个"新颖靶点"，可降低无机焦磷酸盐（低磷酸酯酶症的核心代谢物）的水平。
正在进行的1/2期试验，将在健康志愿者和患者中测试ALE1的安全性和生物活性。
总部位于荷兰的Alesta在2025年初完成了6500万欧元的A轮融资，由Frazier Life Sciences和Droia Ventures领投，诺华的风险投资部门也是参投方之一。至于将由分拆公司开发的剩余管线，Alesta披露的信息不多，仅在2026年1月的摩根大通医疗健康大会上表示，这是"针对另一个具有重大未满足需求的大适应症的第二款候选治疗药物"。
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